L’uso del placebo in studi su patologie cardiovascolari
Alessandro Mugelli
BHAT: Beta-blocker Heart Attack Trial
BHAT Research Group. JAMA 1982; 247: 1707–14.
All-cause mortality
Cumulative 14
mortality
(%) 12
10
8
6
4
Placebo
2
Propranolol
0
0
No. of patients
followed up
3837
6
12
18
24
30
Months after randomization
3706
3647
2959
2163
1310
36
406
Total mortality at 25-month follow up
Placebo n=1921
9.8%
Propranolol n=1916
7.2 %
Il Direttore dello NHLBI Friedewald
concludeva: “ The results of the study are
an exciting breakthrough. Until now, we
had nothing for patients who survived a
heart attack. Now we have a drug that
reduces mortality by 26 %. That's an
astonishing figure".
studi a breve termine con antiipertensivi :
il rischio non è zero
Ragioni per preferire studi che
utilizzano controlli- placebo a
controlli-attivi
La principale è che gli studi contro
placebo hanno l’evidenza intrinseca
della “assay sensitivity” cioè la
capacità di distinguere un trattamento
efficace da uno meno efficace. Questi
studi pertanto non devono basarsi su
informazioni esterne per raggiungere
una conclusione di efficacia.
studi a breve termine con antiipertensivi :
il rischio non è zero ma accettabile
Una recente metaanalisi di 25 studi
randomizzati (pubblicati nel 1977-78) che
valutavano la terapia antiipertensiva nei
confronti del placebo, suggerisce che
l’esposizione per un breve periodo
al
placebo
di
questi
pazienti
con
ipertensione lieve-moderata non sia
associata con un aumentato rischio di
eventi avversi.
Al-Khatib et al Science 292: 2013, 2001
2 Fase II
15 Fase III
8 vs Placebo
Quando ci si trova a decidere sull’uso del
placebo in una ricerca clinica
(cardiovascolare), occorre abbondonare ogni
posizione preconcetta, rifuggire da
dichiarazioni di principio e passare ad una
valutazione aperta dei rischi reali, dei benefici
e dell’appropiatezza del suo uso. In questo
modo potremmo proteggere i diritti e gli
interessi dei pazienti, (soggetti e non oggetti
della sperimentazione) consentendo che dallo
studio derivino dati scientificamente validi e
quindi utili.