SCLEROSI MULTIPLA, APPROVAZIONE UE PER IL
PEG INTERFERONE BETA 1
23 luglio 2014
Approvazione europea per l’interferone beta 1 peghilato, un farmaco per la terapia della sclerosi
multipla recidivante remittente (SMRR). Messo a punto da Biogen, sarà messo in commercio con il
marchio Plegridy.
La somministrazione è per via sottocutanea e l'efficacia di questa formulazione è almeno pari a
quella degli altri interferoni con il vantaggio della possibilità di una somministrazione quindicinale
o mensile.
Il parere positivo si basa sui dati del primo anno della sperimentazione clinica ADVANCE, un trial
di fase 3 della durata di due anni, multicentrico, randomizzato, a doppio cieco, con gruppi paralleli,
controllato verso placebo realizzato con lo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza
dell’interferone peghilato beta-1 in 1.516 pazienti randomizzati affetti da SMRR.
Lo studio analizza due regimi di somministrazione del l’interferone peghilato beta-1, 125 mcg
somministrati tramite iniezione sottocutanea a cadenza quindicinale o mensile, rispetto al placebo.
L'analisi di tutti gli endpoint primari e secondari sull'efficacia viene effettuata dopo un anno. Dopo
il primo anno i pazienti ai quali è stato somministrato placebo vengono nuovamente randomizzati e
assegnati a uno dei due gruppi di somministrazione del PLEGRIDY per la durata del secondo anno
di studio.
Il farmaco ha raggiunto l'endpoint primario di ridurre il tasso di recidiva annualizzato (ARR) dopo
un anno del 36 percento rispetto al placebo (p=0,0007).
La pegilazione è un processo scientifico ampiamente consolidato che viene utilizzato da oltre 20
anni per prolungare il tempo di permanenza in circolo di una molecola all’interno dell’organismo
incrementandone le dimensioni e, di conseguenza, l’emivita. Questo processo permette, inoltre, di
stabilizzare la molecola ottimizzandone la solubilità e proteggendola dagli enzimi organici che
cercano di scinderla in particelle di dimensioni più piccole.