Possiamo sciogliere l'amiloidosi AL?
Guida per i parenti e le
persone di supporto
Grazie per il
Suo interesse
Le è stato fornito il presente opuscolo
perché qualcuno vicino a Lei potrebbe
prendere in considerazione la possibilità
di partecipare a uno studio di ricerca
clinica. Il presente opuscolo Le fornirà
alcune informazioni sugli studi di ricerca
clinica, sul perché sono necessari, su chi
può partecipare, e sul perché una persona
potrebbe prendere in considerazione la
partecipazione a uno di questi studi.
Cosa sono gli studi
di ricerca clinica?
Spiegherà anche cosa possono aspettarsi
i pazienti, i familiari e le persone di
supporto. Se ha domande, non esiti
a contattare il team dello studio per
maggiori informazioni.
Gli studi di ricerca clinica possono
informarci su nuove medicine e condurre
alla loro approvazione, perché vengono
utilizzati per verificare nuove medicine
potenziali e nuovi usi per medicine già
disponibili. Di fatto, ogni medicina che
ha assunto è stata esaminata in studi
resi possibili solo grazie a dei volontari.
Possono essere necessari più di 10
anni per lo sviluppo di nuove medicine,
un periodo molto lungo per i pazienti
in attesa del trattamento. Durante
quest’arco di tempo ogni medicina
viene verificata rigorosamente,
passando attraverso tre stadi che
noi chiamiamo fasi I, II e III.
Gli studi di ricerca clinica ci aiutano a
rispondere a domande specifiche sui
farmaci sperimentali, quali:
Per passare da una fase a quella
successiva, un farmaco deve raggiungere
specifici obiettivi. Se un farmaco
passa attraverso tutte queste fasi con
successo, è sottoposto alle autorità di
regolamentazione per l’approvazione
all’uso nella popolazione generale.
È efficace?
È
più efficace di un
altro trattamento?
È
sicuro e/o ha degli
effetti collaterali?
Chi può partecipare
a uno studio di
ricerca clinica?
Perché partecipare
a uno studio di
ricerca clinica?
Ogni anno migliaia e migliaia di persone
partecipano a studi di ricerca clinica.
Alcuni di questi studi necessitano di
volontari sani e altri di pazienti con un
disturbo o una condizione particolare.
Tutti i partecipanti agli studi clinici sono
importanti perché, senza di loro, non
sarebbe possibile continuare lo sviluppo
di nuovi farmaci.
Ci sono molte ragioni che spingono le
persone a partecipare agli studi di ricerca
clinica, tra cui la possibilità di:
C
ontribuire a verificare una medicina
che può giovare loro in futuro
Ricevere un monitoraggio attento
della propria salute
Contribuire allo studio di un nuovo
trattamento per pazienti futuri
Cosa comporta la
partecipazione?
Come per la maggior parte delle cose,
la partecipazione agli studi di ricerca
clinica può comportare alcuni rischi
e disagi. Tuttavia, la sicurezza dei
partecipanti è la priorità assoluta
in tutte le fasi del processo.
Prima di uno studio
O
gni studio di ricerca viene rivisto
e approvato da una commissione
istituzionale di revisione (IRB),
nota anche come comitato etico
indipendente (IEC), commissione di
revisione etica (ERB) o commissione
di etica della ricerca (REB); si tratta
di una commissione a cui è stato
formalmente assegnato il compito di
approvare, monitorare e rivedere la
ricerca che riguarda gli esseri umani.
Queste commissioni sono composte
da scienziati, professionisti non
scientifici e membri del pubblico
P
rima della partecipazione, lo studio è
presentato a tutti i partecipanti e viene
data loro la possibilità di porre delle
domande. Se decidono di partecipare,
viene quindi chiesto loro di firmare un
modulo di consenso informato (MCI)
per dimostrare che comprendono e
accettano ciò che lo studio comporta
Nel corso di uno studio
Nel corso dello studio un team di medici e
infermieri del centro dello studio monitora
le condizioni di salute dei pazienti.
Ulteriori informazioni
sullo studio
Che cos’è un placebo
e a cosa serve?
Lo studio VITAL valuta un nuovo
trattamento potenziale, denominato
NEOD001, per gli adulti che soffrono di
amiloidosi AL con coinvolgimento del
cuore. Saranno inseriti in modo casuale
in uno di due gruppi, che ricevono uno il
farmaco sperimentale dello studio unito
alle cure standard e l’altro un placebo
unito alle cure standard. Con “cure
standard” si intende la terapia medica
attualmente offerta agli altri pazienti
affetti dalla stessa condizione. Loro e il
loro medico non saranno a conoscenza
del gruppo in cui sono stati collocati, e
non sarà consentito loro scegliere.
Durante questo studio, 1 partecipante su
2 riceverà il farmaco sperimentale che
viene studiato. L’altro gruppo riceverà
una sostanza inattiva detta placebo,
un medicinale fittizio che non ha alcuna
azione. Entrambi i gruppi riceveranno
anche la cura e il trattamento standard,
normalmente somministrati dal medico
dello studio. I risultati ottenuti possono
successivamente essere confrontati per
verificare se NEOD001 sia più efficace
del placebo nel trattamento della malattia.
Visite dello studio
I partecipanti allo studio verranno
sottoposti ad attento monitoraggio
e riceveranno NEOD001 o il placebo
ogni 28 giorni, oltre al regime di
chemioterapia standard. Durante il
secondo e il terzo mese potrebbero
essere previste visite settimanali
aggiuntive per la chemioterapia.
Si prevede che lo studio VITAL
sull’amiloidosi duri circa 42 mesi,
compresi i periodi di arruolamento
e trattamento.
Una persona che decide di partecipare
a uno studio e in seguito cambia idea,
è libera di abbandonare lo studio in
qualsiasi momento senza che ciò abbia
un impatto sulla sua terapia abituale.
Cosa dovrei fare ora?
Se necessita di ulteriori informazioni
sullo studio di ricerca clinica VITAL,
La invitiamo a contattare il medico
dello studio.
Indirizzo:
Ricercatore clinico:
Contatto telefonico:
Contatto e-mail:
Grazie per il
tempo e
l’interesse che
ci ha dedicato.
www.TheVitalStudy.com
VITAL_ guida per i pazienti e le persone di supporto v. 1.0 del 08 Aprile 2015. Tradotto in italiano per l’Italia il 10 Aprile 2015