Opuscolo
informativo sulla
terapia con
talidomide
“In attesa di una cura…IMF vi aiuta”
Note
Personale sanitario incaricato della mia cura
Medico ___________________ Telefono _________________
Infermiere _________________ Telefono _________________
Ospedale _________________ Centralino _______________
Altro _____________________ Telefono _________________
Contatti in caso di emergenza
_________________________ Telefono _________________
_________________________ Telefono _________________
Altri farmaci che sto assumendo
___________________________________________________
___________________________________________________
___________________________________________________
Dosaggio del talidomide
Dose (p. es. 100 mg) ________________________________
Numero di capsule (p. es. 2 x 50 mg) __________________
Posologia: Mattino_____ A giorni alterni_____ Altro ______
Importanti informazioni da ricordare durante l'assunzione
del talidomide
___________________________________________________
___________________________________________________
___________________________________________________
L'uso del talidomide per il trattamento del mieloma è
attualmente oggetto di ricerca in studi clinici. Lo scopo di
questo opuscolo consiste nel fornire al paziente informazioni di
carattere generale sul trattamento con talidomide. Esso non fa
parte, né è inteso come sostitutivo, del programma S.T.E.P.S.®
(System for Thalidomide Education and Prescribing Safety –
Sistema informativo sul talidomide e la sicurezza di
prescrizione). Per poter ricevere la terapia con talidomide, tutti
i pazienti devono essere informati sul programma S.T.E.P.S.® e
devono accettare e seguirne i requisiti.
Sponsorizzato da una sovvenzione didattica, senza restrizioni,
concessa dalla Celgene Corporation.
©2003, International Myeloma Foundation,
North Hollywood, California U.S.A.
Indice
Introduzione
5
Che cos'è il talidomide?
6
Il talidomide è uguale alla chemioterapia?
6
In quali casi è più indicata la terapia
con talidomide?
7
Quali sono i meccanismi di trattamento
del talidomide?
8
Quali sono i possibili effetti collaterali
del talidomide?
9
Casi in cui il talidomide non è indicato
14
Come viene somministrato il talidomide?
15
Il talidomide può essere assunto assieme ad
altri trattamenti per il cancro?
16
L'assicurazione medica copre il costo
del talidomide?
16
In conclusione
16
Informazioni su IMF
18
Glossario
21
4
Introduzione
L'uso del talidomide per il trattamento del mieloma*
è un’idea recente, benché il talidomide sia stato
oggetto di ricerca per alcuni decenni, durante i
quali si è scoperto molto relativamente all'efficacia
del talidomide per il trattamento di svariate
malattie, nonché alle modalità di trattamento degli
effetti collaterali. Inoltre siamo ora consapevoli di
quanto sia importante evitare l'esposizione delle
gestanti al talidomide.
Il talidomide è attualmente approvato per il
trattamento dell'eritema nodoso lepromatoso, una
condizione infiammatoria riscontrata in alcuni
pazienti affetti da lebbra. L'efficacia del
talidomide sul mieloma è tuttavia attualmente
oggetto di studio. Molti pazienti hanno ottenuto
benefici da questa terapia.
Questo opuscolo illustra a grandi linee la terapia a
base di talidomide e si articola sui seguenti
argomenti.
Che cos'è il talidomide e quali sono i meccanismi
di trattamento del mieloma
Come usare il talidomide in modo sicuro
Effetti collaterali dall'assunzione del farmaco
Metodi che i medici possono usare per ridurre al
minimo gli effetti collaterali
Uso del talidomide assieme ad altre terapie
Le informazioni contenute in questo opuscolo possono
essere utili non soltanto ai pazienti, ma anche ai
familiari, coniugi, amici o assistenti. Si tenga presente
che il mieloma, come tutti i tumori, è una malattia
complessa. Per quesiti specifici relativi al trattamento,
rivolgersi al medico o a un infermiere.
*Tutte le parole in corsivo sono definite nel glossario in calce a questo opuscolo.
5
Che cos'è il talidomide?
Il talidomide è un farmaco che fu inizialmente
impiegato negli anni ’50 in vari Paesi europei per il
trattamento della nausea in gravidanza. In seguito
fu ritirato dal mercato allorché se ne scoprirono i
gravi effetti teratogeni, ovvero le gravi e pericolose
malformazioni fetali causate dal suo uso.
Oggigiorno, una migliore conoscenza di questo
farmaco e della sua azione ha portato alla sua
riclassificazione come agente immunomodulante,
in grado ovvero di agire sui livelli di alcune
sostanze chimiche nel corpo che regolano l'attività
delle cellule. Il talidomide ha molti effetti utili, fra
cui il rallentamento o l'arresto dell'angiogenesi,
ossia della formazione di nuovi vasi sanguigni. Per
assicurare il corretto uso del farmaco, è stato
stabilito il programma S.T.E.P.S.® (System for
Thalidomide Education and Prescribing Safety), il
Sistema informativo sul talidomide e la sicurezza
di prescrizione.
Il talidomide è uguale alla chemioterapia?
La chemioterapia agisce sopprimendo le cellule in
fase di moltiplicazione. Poiché le cellule attaccate
dalla chemioterapia comprendono sia quelle
tumorali che quelle normali del corpo, si verificano
effetti collaterali come perdita dei capelli, nausea
e vomito, o indisposizione gastrica. Il talidomide
non è considerato una forma di chemioterapia,
bensì un nuovo tipo di trattamento, in quanto esso
può modificare i livelli di determinate proteine
presenti normalmente nel corpo per regolare
l'attività cellulare.
6
In quali casi è più indicata la terapia con
talidomide?
Il talidomide è attualmente indicato per il
trattamento dell'eritema nodoso lepromatoso, ma è
stato studiato anche quale trattamento per altre
affezioni, compreso il cancro.
Alcuni studi clinici hanno dimostrato che il
talidomide è efficace contro il mieloma e può
determinare risposte complete o parziali durature e
la stabilizzazione della malattia. In tali studi si è
riscontrata un'efficacia in pazienti con svariati stadi
di mieloma, compresi:
pazienti in cui il mieloma è stato appena
diagnosticato
pazienti in cui altri trattamenti non hanno ottenuto
alcuna risposta
casi di recidiva in seguito a trattamento iniziale con
buon esito
Il talidomide ha inoltre avuto effetti positivi nel
trattamento del mieloma sia quando somministrato da
solo che unitamente al desametazone, un farmaco
steroideo. La scelta del trattamento più idoneo viene
effettuata secondo ogni caso particolare. La dose
7
giornaliera ideale di talidomide è tuttora oggetto di
ricerca; tuttavia, in alcuni casi, bassi dosi si sono
dimostrate efficaci da sole e in combinazione.
La risposta alla terapia con talidomide richiede
tempo. In genere si notano miglioramenti dopo circa
tre mesi di trattamento, benché si siano verificati
miglioramenti anche dopo due settimane e dopo
8 mesi. Una volta ottenuta una risposta, il medico
determinerà se sia necessaria una terapia continuata,
o di mantenimento. È importante notare che non tutti
i pazienti trattati avranno una risposta al talidomide,
nel qual caso verranno prese in considerazione altre
terapie più idonee.
Quali sono i meccanismi di trattamento
del talidomide?
Sebbene gli scienziati stiano ancora ricercando i
meccanismi del talidomide che agiscono contro il
cancro, è noto che questo farmaco agisce su due
livelli principali: innanzitutto incrementando la
8
risposta immunitaria dell'organismo contro il
cancro e quindi bloccando l'apporto di sangue ai
tumori
cancerosi.
Le
cellule
cancerose,
analogamente alle cellule normali, richiedono
sostanze nutritive e ossigeno apportati dal sangue
al fine di sopravvivere e moltiplicarsi. Alcuni tumori
immettono in circolo delle sostanze chimiche in
grado di attivare la formazione di nuovi vasi
sanguigni. L'aumento di vasi sanguigni all'interno
del tumore può causare la crescita del tumore
stesso. Si ritiene che uno dei meccanismi grazie ai
quali il talidomide contiene la crescita dei tumori
consista nell'impedire la formazione di nuovi vasi
sanguigni all'interno del tumore.
Si ritiene inoltre che il talidomide sia efficace contro
il mieloma agendo direttamente sulle cellule del
mieloma e sulle molecole che ne consentono la
crescita. I meccanismi esatti non sono tuttavia
ancora chiari agli scienziati e sono tuttora oggetto
di studio.
Quali sono i possibili effetti collaterali del
talidomide?
Gli effetti collaterali più comuni associati all'uso del
talidomide sono:
sonnolenza, sensazione di stanchezza;
neuropatia periferica – formicolio o intorpidimento
degli arti (braccia, mani, gambe e/o piedi);
sensazione di
dell'equilibrio;
barcollamento
o
perdita
costipazione – passaggio ritardato o poco
frequente di feci indurite;
esantema – un'eruzione cutanea;
leucopenia – una riduzione dei leucociti (globuli
bianchi) nel sangue.
9
Altri effetti collaterali sono stati riportati, benché
rari. Qualsiasi effetto collaterale riscontrato dal
paziente durante il trattamento va discusso con il
medico o l'infermiere il più presto possibile. Vanno
riportati inoltre al personale medico tutti i
cambiamenti nello stato di salute generale, nonché
i farmaci prescritti dal medico o assunti senza
ricetta medica.
Sonnolenza
Il talidomide causa spesso una sensazione di
sonnolenza, alla quale si può ovviare con i seguenti
accorgimenti.
Prendere il talidomide al momento di coricarsi
Evitare l'uso concomitante di altri farmaci che
possono causare sonnolenza
A discrezione del medico o dell'infermiere,
prendere altri farmaci che attenuino la sonnolenza
l'assunzione di bevande alcoliche
10
Si consiglia di evitare situazioni nelle quali la
sonnolenza possa presentare problemi. Le capacità
fisiche e mentali necessarie all'esecuzione di attività
pericolose, come guidare l'automobile, per esempio,
possono risultare ridotte.
Neuropatia periferica
Una compromissione dei nervi delle estremità
(braccia, mani, gambe, piedi). Gli effetti possono
essere lievi e causare formicolio alle mani o ai
piedi; in rari casi possono essere gravi e dolorosi.
In genere ciò si verifica dopo un'assunzione
prolungata del talidomide, ma in alcuni casi può
anche avvenire precocemente. Per alleviare i
sintomi della neuropatia periferica, si consigliano i
seguenti accorgimenti.
Camminare o fare altro esercizio fisico
Evitare di portare scarpe strette e calze con
elastici
A discrezione del medico, ridurre la dose di
talidomide
A discrezione del medico o dell'infermiere,
prendere atri farmaci indicati
Comunicare al medico qualora si riscontrino sintomi
di neuropatia periferica. In caso di gravi effetti
collaterali, è possibile che si renda necessaria la
sospensione della terapia con talidomide.
Sensazione di barcollamento
Questo effetto collaterale può verificarsi con
l'assunzione del talidomide. Per ridurre tale
sensazione, si consiglia di rimanere seduti per
qualche minuto prima di alzarsi dal letto.
Costipazione
Si può verificare con l'assunzione del talidomide,
ma è raramente grave e può essere evitata con
opportune cure preventive.
11
Per alleviare la stipsi, si consiglia di:
bere almeno 8 bicchieri di liquidi al giorno;
aggiungere molta fibra alimentare alla prima
colazione, come succo di prugna, succo di mela,
crusca;
fare esercizio fisico;
dietro raccomandazione del medico, assumere un
ammorbidente fecale o un lassativo.
In caso di costipazione grave, si potrà diminuire la
dose di talidomide o interromperne l'assunzione
temporaneamente.
Esantema
In alcuni casi, è possibile che il paziente presenti
un'eruzione cutanea durante la terapia con
talidomide. Nei casi lievi (rossore o alterazione del
colore della cute, con o senza vescicole) comincia in
genere sul tronco e si propaga quindi alle gambe e
alle braccia. Per alleviare i casi meno gravi:
dietro raccomandazione del medico o di un
infermiere, prendere farmaci antistaminici e
corticosteroidei topici;
per la pelle secca, usare prodotti idonei come
crema al burro di cacao, sapone all'avena,
crema Eucerin® e Acid Mantle®.
Le eruzioni cutanee si risolvono da sole dopo circa
10-14 giorni di trattamento. Alcune manifestazioni
cutanee sono reazioni potenzialmente serie al
talidomide. In rari casi si hanno reazioni come la
sindrome di Stevens-Johnson e la necrolisi
epidermica tossica. I sintomi della sindrome di
Stevens-Johnson comprendono febbre persistente,
eritema, vescicole o macchie rosse cutanee e
vescicole in occhi, bocca, orecchi, naso e area
genitale. La necrolisi epidermica tossica è
caratterizzata dalla formazione di bolle e
successiva desquamazione di grandi aree cutanee.
12
In caso di febbre e/o abbassamento della pressione
sanguigna, contattare immediatamente un medico.
Leucopenia
Il talidomide può a volte causare una riduzione dei
leucociti (globuli bianchi) del sangue, una
condizione denominata leucopenia. Per questo
motivo, durante la terapia vengono effettuati esami
del sangue a intervalli regolari. Se il conteggio dei
leucociti si abbassa eccessivamente, è possibile che
sia necessario modificare la dose di talidomide
somministrata o interrompere il trattamento.
13
Casi in cui il talidomide non è indicato
Il talidomide, se assunto durante la gravidanza,
può causare gravi malformazioni fetali o morte del
feto. Il talidomide non deve mai essere usato in
donne in stato di gravidanza o che potrebbero
rimanere incinte durante la terapia. Il talidomide
può essere rilevato nello sperma dell'uomo e
pertanto i pazienti, sia uomini che donne, devono
attenersi a strette regole anticoncezionali durante
l'assunzione del talidomide.
14
Soltanto i medici e i farmacisti iscritti al programma
S.T.E.P.S.® sono autorizzati a prescrivere o
dispensare il talidomide. Per iscriversi a tale
programma, i medici e i farmacisti possono
rivolgersi alla Celgene Corporation, il produttore del
talidomide, al numero +888-423-5436. I pazienti
uomini e donne dovranno impegnarsi ad attenersi a
questo programma prima di poter ricevere il
talidomide. Il programma S.T.E.P.S.® si articola sui
seguenti elementi, al fine di evitare l'esposizione di
un feto al talidomide.
I pazienti devono fornire un consenso informato,
un'iscrizione completa a livello riservato, nonché
questionari completi di follow-up nel corso del
trattamento.
Le donne in età feconda devono sottoporsi a test di
gravidanza ogni settimana durante il primo mese
della terapia con talidomide e in seguito
mensilmente (ogni due settimane per le donne con
cicli mestruali irregolari).
Le donne in età feconda devono ricevere
consulenze su metodi contraccettivi e usare 2
metodi contraccettivi per 4 settimane prima della
terapia, durante la terapia e per almeno 4
settimane dopo la terapia.
Gli uomini che hanno relazioni sessuali con donne
in età feconda devono usare un preservativo in
lattice durante la terapia e almeno per 4 settimane
dopo il completamento della terapia con
talidomide.
Come viene somministrato il talidomide?
Il talidomide è disponibile in capsule. La dose,
ovvero il numero di capsule da prendere
giornalmente, verrà determinata a seconda che il
talidomide venga somministrato da solo o unitamente
ad altri farmaci. La dose viene determinata inoltre
secondo il livello di tolleranza dell'individuo.
15
La dose può essere aumentata gradualmente nel
tempo. Un incremento graduale assicura la
somministrazione sicura della dose più efficace.
Qualora insorgano effetti collaterali, il paziente
dovrà informare immediatamente il medico o un
infermiere. In caso di gravi effetti collaterali, è
possibile che sia necessario diminuire la dose o
interrompere il trattamento. La dose va modificata
soltanto dal medico.
Il talidomide può essere assunto assieme
ad altri trattamenti per il cancro?
Sì, il talidomide può essere somministrato da solo o
in combinazione con chemioterapia, radiazioni o
trattamenti biologici. Il medico consiglierà il miglior
trattamento secondo il caso specifico.
L'assicurazione medica copre il costo del
talidomide?
Le assicurazioni private variano e ciascuna potrà
fornire informazioni relativamente alla copertura per
terapie al talidomide. La Celgene Corporation offre
inoltre un programma di assistenza per la terapia. Per
ulteriori informazioni in merito, contattare la Celgene
al numero +888-423-5436.
In conclusione
Il talidomide è un importante trattamento per svariate
malattie. Tuttavia, come per qualsiasi altro farmaco,
può causare danni se non viene usato correttamente.
È pertanto essenziale seguire tutti i consigli ricevuti
dal personale medico durante il trattamento con
questo farmaco. Per quesiti o dubbi, rivolgersi
tempestivamente al medico o a un infermiere.
16
Una volta iniziato il trattamento, potranno sorgere
dubbi o domande relativamente alla terapia con
talidomide stessa, all'esito del trattamento e agli
effetti collaterali, oppure si potranno avere
preoccupazioni di carattere emotivo o finanziario.
Sono disponibili in merito varie risorse utili al
paziente. Non dimenticare di rivolgersi al team
medico al fine di ottenere assistenza. È importante
comunicare per poter gestire con efficacia gli effetti
collaterali del trattamento, ridurre al minimo i
sintomi e alleviare timori e preoccupazioni durante
la terapia. Si raccomanda ai pazienti di rimanere
coinvolti nel trattamento, mantenendo in tal modo
sicurezza e fiducia nelle scelte terapeutiche.
17
Informazioni su IMF
“Una persona può fare differenza, due
possono creare un miracolo.”
Brian D. Novis
fondatore di IMF
Il mieloma è un cancro poco conosciuto, complesso
e spesso erroneamente diagnosticato che attacca
e distrugge il tessuto osseo. In Europa, circa
25.700 persone sono affette da mieloma. Benché
attualmente non esista una cura per il mieloma,
i medici seguono svariati approcci per aiutare i
pazienti affetti da mieloma a vivere meglio e più
a lungo.
L'International Myeloma Foundation (IMF) è stata
stabilita nel 1990 da Brian e Susie Novis poco
dopo che Brian aveva ricevuto una diagnosi di
mieloma all'età di 33 anni. Il suo sogno era quello
di offrire a pazienti futuri l'accesso a informazioni
mediche e un sostegno emotivo durante la loro lotta
contro il mieloma. L'IMF fu stabilita con i 3 principali
obiettivi di trattamento, informazione e ricerca,
offrendo a pazienti, familiari, amici e assistenti
un'ampia gamma di servizi. Brian morì 4 anni dopo
la diagnosi iniziale, ma il suo sogno rimane vivo.
Oggi l'IMF conta oltre 100.000 soci ed è stata la
prima organizzazione dedicata esclusivamente al
mieloma, e rimane tuttora la più importante.
L'IMF fornisce programmi e servizi per assistere la
ricerca, il trattamento e la gestione terapeutica del
mieloma, per assicurare che nessuno debba
affrontare la lotta contro il mieloma da solo.
18
Assistiamo i pazienti di oggi, con l'impegno di
trovare una cura futura.
Come può aiutarvi l'IMF?
INFORMAZIONI AI PAZIENTI
PACCHETTO INFORMATIVO
L'IMF offre un pacchetto gratuito contenente
informazioni esaustive sul mieloma, sulle opzioni di
trattamento, la gestione della malattia e i servizi
forniti dall'IMF, nonché il nostro acclamato Manuale
del paziente.
ACCESSO MEDIANTE INTERNET
Sul nostro sito www.myeloma.org sono disponibili
24 ore al giorno informazioni sul mieloma, sull'IMF
e sui programmi di assistenza e didattici.
FORUM ONLINE SUL MIELOMA
Unitevi al gruppo di discussione IMF in Internet
presso www.myeloma.org/listserve.html per
condividere i vostri pensieri e le vostre esperienze.
MYELOMA MINUTE
Abbonatevi a questo bollettino informativo
settimanale contenente le informazioni più recenti sul
mieloma. Viene inviato gratuitamente tramite e-mail.
SEMINARI PER PAZIENTI E FAMILIARI
Incontrate gli esperti nel campo del trattamento del
mieloma per saperne di più relativamente agli
ultimi progressi in terapie e ricerca.
MYELOMA MATRIX
Questo nuovo programma, disponibile sia sul sito
Web che in formato cartaceo, è una guida esaustiva
ai farmaci in corso di sviluppo per il mieloma.
NOTIZIARIO MYELOMA TODAY
Il nostro bollettino informativo bimensile è
disponibile dietro abbonamento gratuito.
19
ASSISTENZA
ASSISTENZA TELEFONICA: +800-452-2873
Chiamata gratuita negli Stati Uniti e nel Canada
per raggiungere specialisti con formazione ricevuta
presso il National Cancer Institute (NCI).
GRUPPI DI SOSTEGNO
Una rete di oltre 90 gruppi di sostegno dedicati al
mieloma tiene riunioni regolari per coloro che sono
interessati a questo tema. L'IMF offre inoltre dei ritiri
annuali per i capi dei gruppi di sostegno.
RICERCA
BANK ON A CURE TM
Questa banca di DNA offre dati di ricerca genetica
sullo sviluppo di nuovi farmaci.
INTERNATIONAL PROGNOSTIC INDEX (IPI)
Questo modello prognostico aggiornato per il
mieloma consentirà ai medici di selezionare il
trattamento più idoneo per ciascun paziente.
SOVVENZIONI PER LA RICERCA
Il Grant Program dell'IMF, il più importante
programma a livello internazionale per ricerca
collaborativa e che conta risultati straordinari,
sostiene ricercatori sia più giovani che con
maggiore anzianità impegnati in una vasta gamma
di progetti. L'IMF ha attratto molti giovani scienziati
nel campo del mieloma, i quali sono rimasti attivi
nel settore e continuano il loro lavoro di ricerca per
una cura per questa malattia.
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Glossario
Agente immunomodulante: un farmaco che incide
sui livelli di una risposta immunitaria contro cellule
tumorali invasive, come quelle del mieloma.
Cellule: la più piccola unità di un organismo vivente. Un
insieme di molte cellule forma un tessuto e un gruppo
organizzato di tessuti crea gli organi del corpo umano.
Chemioterapia: farmaci impiegati per distruggere
il cancro.
Effetti collaterali: effetti indesiderati causati
dall'assunzione di un farmaco.
Eritema nodoso lepromatoso: condizione che
interessa alcuni pazienti affetti da lebbra in cui delle aree
cutanee risultano arrossate a seguito di congestione di
piccoli vasi sanguigni.
Globuli bianchi: cellule ematiche che agiscono contro
le infezioni.
Infiammatorio: relativo a una risposta di protezione
del corpo contro una lesione o una malattia.
Leucopenia: un basso livello di leucociti (globuli
bianchi) nel sangue.
Mieloma: un cancro delle plasmacellule del midollo
osseo. Le plasmacellule cancerose sono denominate
cellule del mieloma.
Neuropatia periferica: formicolio o intorpidimento di
mani, braccia, gambe e/o piedi.
Programma S.T.E.P.S.® (System for Thalidomide
Education and Prescribing Safety – Sistema
informativo sul talidomide e la sicurezza di
prescrizione): un programma creato per medici,
infermieri, farmacisti e pazienti per impedire
l'esposizione dei feti al talidomide.
Risposta completa: si ha quando un tumore
regredisce a tal punto da non poter essere rilevato. Nel
caso del mieloma, un risposta completa significa che la
proteina del mieloma non può essere rilevata nel sangue
e/o nell'urina e che il midollo osseo non mostra alcun
segno di mieloma.
Risposta parziale: avviene allorché un tumore
regredisce di almeno metà, ma non scompare
completamente (nel mieloma, con una diminuzione fra il
25% e <50% dei livelli di paraproteine).
Stabilizzazione della malattia: interruzione della
crescita del tumore, che rimane delle stesse dimensioni.
Studio clinico: studio nel quale viene verificata
l'efficacia di un farmaco in un gruppo di pazienti
impiegando un protocollo di trattamento specifico.
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Appuntamenti
Data
Ora
Note importanti
Data
Ora
Note importanti
International Myeloma Foundation
12650 Riverside Drive, Suite 206
North Hollywood, CA 91607 USA
Telefono:
+800-452-2873 (Stati Uniti e Canada soltanto)
++818-487-7455
FAX:
++818-487-7454
[email protected]
www.myeloma.org
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