Efficacia
• EFFICACIA REALE (effectiveness): la misura della
capacità di un intervento, procedura, trattamento o
servizio, quando applicato nella pratica di routine, di
raggiungere gli obiettivi per cui viene usato.
• EFFICACIA POTENZIALE (efficacy): la misura della
capacità di un intervento, procedura, trattamento o
servizio, in condizioni ideali, di raggiungere gli obiettivi per
cui viene usato. La sua misura è effettuata da RCT.
• EFFICIENZA (efficiency): rapporto fra i risultati e lo sforzo
necessario per raggiingerli (risorse, tempo, fondi).
Doing things
cheaper
“Efficiency”
Doing
things
right
Doing the
right things
right
Doing things
better
“Quality
improvement”
1970s
1980s
Doing the right
things
Increasing
effectiveness
1990s
21st century
Cosa sono, oggi, le linee-guida?
• raccomandazioni “...elaborate in modo sistematico
per aiutare ... il professionista ... a prendere decisioni
relativamente al trattamento ... adatto a specifiche
circostanze cliniche” (Field)
• basate su prove di efficacia
• elaborate con metodologia esplicita
• da gruppi multidisciplinari
• sottoposte a consenso
• peer reviewed
• aggiornate in continuo
Le linee guida sono anche usate
• in politica sanitaria, per definire scelte di razionalizzazione
dell’assistenza basate su valutazioni di benefici, rischi e costi
connessi alle diverse scelte possibili (es. LEA);
• per definire criteri, o come requisito, di accreditamento delle
strutture
• per la formazione/aggiornamento del personale sanitario
• per valutazioni di qualità dell’assistenza rispetto a standard
pre-definiti
…ma non sono
• Strumenti amministrativi
Finalizzati al contenimento dei costi
• Protocolli
Procedure da seguire ed applicare rigidamente
• Norme
Dispositivi vincolanti che limitano l’autonomia
professionale
Quale è la loro utilità?
• Variabilità (non spiegata) nella pratica clinica
• Livelli di qualità non accettabili
• Scostamenti sistematici tra evidenze e pratica
clinica
• Risorse limitate
• Aggiornamento difficoltoso
Criteri scelta degli interventi
• teorie eziopatogenetiche
– fallaci
– non condivise
• esperienza
– insufficiente
– fallace (influenza dell’ultimo paziente)
• (fattori ideologici)
• (regolamenti)
 fragilità dei criteri di scelta
Come accedere ai risultati della ricerca
scientifica?
Risposta semplicistica:
• banche dati informatiche (Medline, Embase)
• articoli originali su riviste scientifiche
• convegni, corsi di aggiornamento
• libri di testo, libri specialistici
• …..
BANCHE DATI INFORMATICHE
• MEDLINE copre solo 1/6 delle riviste mediche
• una ricerca effettuata da un esperto permette
mediamente di:
– recuperare poco più del 50% degli articoli su
un argomento specifico,
– con una specificità massima del 50%
(Haynes, 1990)
ARTICOLI ORIGINALI
• Rappresentano i documenti primari della
letteratura scientifica.
• Ma...
• quelle biomediche sono circa 20000 (Ziman 1980)
e raddoppiano ogni 19 anni
• ogni anno vengono pubblicati circa 100 RCT sul
trattamento dell’IMA (Antman et al 1992)
Nel 1999:
Stroke 25
Diabete 46
Leucemie 18
IMA 100
Smoking cessation 17
CONVEGNI E CORSI
• Fra i più importanti fattori favorenti l’attenzione
nei congressi:
1) sesso e gradevolezza dello speaker
2) abilità dello speaker < 5° percentile
3) la sequenza di parole “in conclusione”
…
9) interesse scientifico per relazione
(Harvey et al Dreaming during
scientific papers. BMJ 1984)
Accedere ai risultati della ricerca
scientifica è:
• Complesso
• Pletorico (per il numero di studi pubblicati)
• Confusivo per l’eterogeneità
– degli indicatori utilizzati
– dei disegni di studio (RCT, CCT, follow-up..)
– dei risultati
• Metodologicamente difficile
Three solutions
Clinical performance can keep up to date:
1 by learning how to practice evidence-based
medicine ourselves.
2 by seeking and applying evidence-based
medical summaries generated by others.
3 by accepting evidence-based practice
protocols developed by our colleagues.
(EBM center - Oxford, 1998)
Il modello di apprendimento secondo
linee guida
Informazioni
derivanti dalla
ricerca
Istituzione:
Medico:
ricerca
valutazione
sintesi  LG
Accettazione
applicazionecri
tica
Paziente
Assunzioni del modello:
La messa a disposizione di LG induce cambiamenti nella pratica
L’unico responsabile delle decisioni cliniche è il medico
(da Grilli, Penna, Liberati, 1995)
…noi attualmente raccomandiamo che la
risoluzione di un problema clinico inizi con la
ricerca di una revisione sistematica della
letteratura o di linee guida valide come il
metodo più efficace per decidere la migliore
gestione del paziente
Guyatt GH et al JAMA 1994
Il “peso” della componente scientifica
nella decisione clinica
Condizione clinica, contesto
Esperienza clinica
Preferenze del soggetto
Evidenze scientifiche
“Evidence does not make decisions, people do” (Haynes, BMJ 2002)
Quando utilizzare le LG?
• CONDIZIONI CLINICHE FREQUENTI
• IMPEGNO ELEVATO DI RISORSE
• VARIABILITA’, INAPPROPRIATEZZA
• DISPONIBILITA’ DI INTERVENTI EFFICACI
• MIGLIORAMENTO DI OUTCOMES RILEVANTI
• POSSIBILITA’ DI CAMBIAMENTO
I problemi di qualità in ambito sanitario possono essere
classificati in 3 grandi categorie:
•
“UNDERUSE” (carenza di prestazioni)
Es. il mancato impiego in pazienti con IMA di trombolitici,
aspirina, beta-bloccanti e ACE-I provoca 18000
decessi/anno prevenibili negli USA
•
“OVERUSE” (eccesso di prestazioni):
Es. la prescrizione di antibiotici per infezioni virali nei
bambini (inappropriata nel 21% dei casi in due studi USA)
•
“MISUSE” (difetti nelle prestazioni):
Es. mancata prevenzione di complicanze prevenibili
(*)
Chassin MR et al. Institute of Medicine National Roundtable on Health Care
Quality. NEJM, 1998: 1000-5
Impatto teorico delle LG
Situazione attuale
Situazione ottimale
IN STUDIO
RISCHI>BENEFICI
BENEFICI>RISCHI
NON IN STUDIO
BENEFICI>RISCHI
IN STUDIO
Il caso dell’albumina
• L’ipoalbuminemia è una condizione associata
a emorragie gravi e a ustioni estese
• Per trattarla viene usata l’albumina umana
• Nel 1999 viene pubblicata una rassegna
sistematica sulla sua efficacia (Cochrane
Collaboration)
Il caso dell’albumina (II)
Il caso dell’albumina (III)
EFFETTI SUL PERSONALE:
BENEFICI
RISCHI
 INCERTEZZE
 CONFUSIONE
 AGGIORNAMENTO
SCARSA PRATICITA’
 RISCHI MEDICO-LEGALI
‘COOKBOOK MEDICINE’
 EFFICIENZA
 RISCHI MEDICO-LEGALI
 QUALITA’
DERESPONSABILIZZAZIONE
 PRIORITA’ RICERCA
 CONTROLLO
LG e implicazioni medico-legali
•
L’esistenza di una LG non significa automaticamente che
la sua applicazione sia ragionevole, né che la mancata
osservanza sia prova di negligenza
•
Uno degli effetti più importanti dell’utilizzo di LG è la
riduzione delle decisioni inappropriate e degli errori
•
Decisioni cliniche che si discostino da raccomandazioni
“forti” di una LG devono essere chiaramente motivate
•
Le LG sono un aiuto alla decisione clinica, non un sostituto
 Non devono essere applicate in modo acritico
 Non devono essere ignorate sistematicamente o senza
esplicitarne i motivi
LG e costi
•
Considerazioni economiche possono contribuire a
definire i problemi prioritari per l’elaborazione di LG
•
Valutazioni economiche dovrebbero anche
contribuire alla formulazione delle raccomandazioni
•
L’impatto di una LG sul piano economico non è
scontato e richiede di essere valutato attentamente,
sia a priori, sia dopo l’implementazione
•
Come tutti gli strumenti ad elevato contenuto tecnico,
le LG richiedono tempo e risorse consistenti per
essere elaborate ed implementate
•
Il mancato utilizzo nella pratica di una LG
rappresenta pertanto un grave spreco di risorse
Caratteristiche desiderabili
delle LG
• Validità
• Affidabilità
• Riproducibilità
• Applicabilità clinica
• Flessibilità clinica
• Chiarezza
• Documentazione meticolosa
• Programmazione della revisione
Institute of Medicine (1992). Guidelines for clinical practice: from development to use.
Modalità di produzione delle LG
• Esistono ormai numerosi documenti definiti LG, assai
eterogenei per:
–
–
–
–
tipologia di produttori
scelta di argomenti
obiettivi / destinatari
metodi di elaborazione
• Queste diversità esprimono anche differenze di:
–
–
–
–
–
tempi
risorse
competenze
validità
efficacia (?)
Metodi di produzione delle LG
• LG prodotte da gruppi ristretti di esperti con metodi informali
 “GOBSAT “ (Good Old Boys Sat Around the Table)
• LG prodotte da gruppi di esperti secondo metodi formalizzati
 CONSENSUS CONFERENCES
• Raccomandazioni sull’appropriatezza
 METODO RAND
• LG prodotte da gruppi multidisciplinari, basate su revisioni
sistematiche della letteratura
 EVIDENCE BASED GUIDELINES
• Raccomandazioni sull’opportunità di trasferire TECNOLOGIE
SANITARIE nella pratica
 TECHNOLOGY ASSESSMENT
Technology assessment
• La valutazione delle tecnologie sanitarie - health technology
assessment (HTA) - è un'attività scientifica multidisciplinare che
ha l'obiettivo di verificare efficacia, sicurezza, costi ed impatto
sulla qualità di vita dei pazienti di tutte le tecnologie (farmaci,
procedure diagnostiche, interventi chirurgici, organizzazione dei
servizi etc), che vengono utilizzate per l'assistenza sanitaria.
• Finalizzata principalmente a decisori/manager
• Importanti le competenze non cliniche: economia sanitaria,
organizzazione dei servizi, etica ecc…
Il metodo delle
CONSENSUS CONFERENCES (NIH)
COMITATO PROMOTORE
REVISIONE LETTERATURA E
IDENTIFICAZIONE QUESITI
GIURIA:
• specialisti
• non specialisti
• presidente non esperto
RIUNIONE
a “porte chiuse”
ESPERTI
PRESENTAZIONI
pubbliche
Pres. pubblica delle
RACCOMANDAZIONI
Il metodo per il consenso sull’appropriatezza di una
procedura (RAND Corp. USA)
COMITATO PROMOTORE
REVISIONE LETTERATURA E
PREPARAZIONE SCENARI CLINICI
GRUPPO MULTIDISCIPLINARE
DI ESPERTI (9-11)
GIUDIZIO DI APPROPRIATEZZA
individuale, su una scala da 1 a 9
1a ANALISI DEI RISULTATI
2a ANALISI DEI RISULTATI
FORMULAZIONE DELLE RACCOMANDAZIONI
Il metodo di elaborazione di
LINEE GUIDA “EVIDENCE BASED”
GRUPPO MULTIDISCIPLINARE
DI ESPERTI (+ ALTRE FIGURE)
IDENTIFICAZIONE QUESITI
REVISIONE SISTEMATICA
DELLA LETTERATURA
FORMULAZIONE DI
RACCOMANDAZIONI
CON GRADING
1a VERSIONE
REVISIORI
DELLA LINEA GUIDA
ESTERNI
VERSIONE
DEFINITIVA
DELLA LINEA GUIDA
QUANDO USARE IL METODO DELLE
CONSENSUS CONFERECES ?
E’ un metodo efficiente per affrontare:
•
Pochi quesiti specifici
•
Argomenti controversi, scarse evidenze
•
Tempo limitato
Ma comporta grande impegno del comitato promotore per:
•
Fase preparatoria (rev. letteratura)
•
Gestione dei possibili conflitti (esperti, giuria, opinione pubblica)
•
Limiti di tempo per formulazione del documento e per la raccolta
dei pareri
QUANDO USARE IL METODO RAND PER DEFINIRE
L’APPROPRIATEZZA?
E’ un metodo ad “elevata risoluzione” per affrontare:
• Uno o pochi quesiti specifici
• Relativi ad una o poche procedure alternative
• Con necessità di integrare la letteratura con l’esperienza
Ma occorre tenere conto che:
• Non è adatto a decisioni numerose e complesse
• Richiede elevato impegno del comitato promotore
• Poco riproducibile
• Elevato peso degli esperti
QUANDO USARE IL METODO EVIDENCE BASED
PER L’ELABORAZIONE DI LINEE GUIDA?
E’ un metodo più valido e rigoroso quando:
• Si affrontano argomenti complessi
• Si dispone di buona letteratura scientifica
• Si riesce a costituire un gruppo multidisciplinare solido
Ma occorre tenere conto che:
• Necessita di tempi lunghi (soprattutto se non disponibili
precedenti LG o revisioni sistematiche sui pp argomenti)
• Richiede maggiori risorse
Requisiti principali di
LG Evidence Based
1. Rilevanza dell’argomento
2. Multidisciplinarietà
3. Sistematicità della revisione della letteratura
4. Valutazione critica della letteratura
5. Classificazione delle evidenze
6. Gradazione delle raccomandazioni
7. Revisione esterna della LG
8. Trasparenza sui conflitti di interesse
Limiti delle revisioni narrative
• Assenza di regole per l’inclusione degli studi
• Non esplicita valutazione della qualità degli studi
• Citazione preferenziale per studi a supporto del punto
di vista del revisore
• Mancanza di metodi per “pesare” i risultati disponibili
(studi +/studi -)
• Non riproducibili
• Elevata discordanza di conclusioni da rassegne
analoghe
Difficilmente distinguibili dati da opinioni
Revisioni sistematiche:
elementi essenziali del protocollo
• Chiara definizione del quesito
• Criteri di inclusione/esclusione degli studi
• Definizione delle strategie di ricerca
• Selezione degli studi ( elenco esclusi)
• Valutazione qualità metodologica degli studi
• Estrazione dei dati ( tabelle)
• (Meta?) Analisi e presentazione dei risultati
• Interpretazione
Revisioni sistematiche: quali vantaggi?
• Sono ormai considerate indispensabili per fare il
punto su molti argomenti
• Consentono una valutazione più oggettiva delle
conoscenze scientifiche disponibili
• Possono superare i limiti di potenza statistica spesso
presenti in singoli studi
• Rendono possibile l’analisi in sottogruppi
• La coerenza di risultati tra diversi studi indipendenti
ne aumenta l’utilizzabilità
• Possono evidenziare aree prioritarie per altri studi
Livelli di evidenza
 grado delle raccomandazioni
•
VALIDITA’ DEL DISEGNO (a priori):
– metanalisi, revisioni sistematiche
– RCTs
– studi osservazionali
– studi non analitici
– opinioni di esperti
•
QUALITA’ DI CONDUZIONE (a posteriori)
•
COERENZA DEI RISULTATI
•
RILEVANZA CLINCA ED EPIDEMIOLOGICA DEI RISULTATI
•
TIPO DI QUESITO INDAGATO (diagnosi, trattamento)
Metodi di produzione di LG Eb:
l’esperienza del SIGN
• Lo Scottish Intercollegiate Guideline Network (SIGN) è un
ente che ha elaborato oltre 50 LG Eb (www.sign.ac.uk)
• Ha inoltre contribuito notevolmente all’evoluzione dei
metodi (cfr. SIGN n° 50 del 2001: “A guideline
developers’ handbook”)
• L’elaborazione di una LG richiede mediamente 24-30 mesi
di lavoro da parte di un gruppo di circa 20 persone ed un
costo organizzativo di circa 40000 sterline (~ € 65.000)
Metodo per GRADING delle raccomandazioni (SIGN, 2001)
•Impatto clinico
•Rischi/benefici
•Applicabilità
•Sostenibilità
•Accettabilità
Livelli di evidenza e grado delle
raccomandazioni:
es. AHCPR, 1992
LIVELLO DI
EVIDENZA
Ia
Ib
IIa
IIb
III
IV
Le informazioni sono…
.. derivate da revisioni
sistematiche o meta-analisi di
TCR
.. derivate da almeno un TCR
ben condotto
.. derivate da almeno uno
studio clinico prospettico di
buona qualità
.. derivate da altri tipi di studi
prospettici di minor qualità
.. derivate da studi
retrospettivi di buona qualità
.. basate unicamente su
opinione di esperti
GRADO DELLA
RACCOMANDAZIONE
A
B
C
Come nascono le LG in Italia
• Diffusione di documenti da parte di istituzioni
di ricerca (FON in oncologia, metà anni ’80)
• Strumento professionale di auto-valutazione
(VRQ, fine anni ‘80 – inizio anni ‘90)
• Strumento per la gestione aziendale (DRG,
“clinical pathways”, metà anni ’90)
• Strumento del SSN per promuovere efficacia
e appropriatezza nell’assistenza (PNLG, fine
anni ’90)
www.pnlg.it