23 Novembre 2007
Dipartimento del Farmaco
Reparto Farmacologia e Terapia delle malattie da Virus
Gli esiti riportati dal paziente per migliorare la
qualità della cura
Raffaella Bucciardini, Maurizio Massella, Vincenzo Fragola
Patient reported outcome (PRO): definizione
Gli “esiti riportati dai pazienti” o come più frequentemente
si trova in letteratura, i “patient reported outcome” (PRO)
sono misure che permettono di descrivere e valutare lo
stato di salute del paziente attraverso la sua stessa
percezione della propria condizione di salute
Patient reported outcome (PRO)
Cosa misurano i PRO?
I PRO possono essere utilizzati per misurare:
 concetti complessivi come lo stato di salute generale
 la presenza di specifici sintomi paziente-riportati
 la presenza e l’intensità del dolore
 concetti molto complessi come la qualità della vita correlata alla
salute (misura multidimensionale che fa riferimento a tutti gli aspetti dello
stato di benessere o malessere fisico, psicologico e sociale dell’individuo)
 componenti della qualità della vita correlata alla salute
(aree specifiche)
Esempi di strumenti PRO
Esempi di strumenti PRO
Scala del dolore:
Esempi:
-Scala numerica verbale (VNS)
rappresentazione visiva dell’ampiezza del dolore che un paziente
crede di avvertire
0______1______2______3______4______5______6______7______8______9______10
assenza di dolore
peggior dolore immaginabile
-Scala di valutazione verbale (VRS)
Semplice ed agevole da utilizzare. La scala definisce l’intensità del
dolore come (ad esempio): assente, lieve, moderato, grave
Esempi di strumenti PRO
Questionari di valutazione della qualità della vita correlata alla
salute
Esempi:
 Questionario generico SF36
 Questionario generico EUROQoL
 Questionari specifici per patologia (es. per l’HIV: MOS-HIV ,
ISSQoL)
Patient reported outcome (PRO)
Come utilizzare i PRO?
Nella valutazione complessiva di ogni intervento sanitario
che prevede il giudizio delle due figure coinvolte:
il paziente ed il medico (ricerca / pratica clinica)
Perché abbiamo bisogno di misurare
i PRO nella ricerca?
 Diversi effetti del trattamento possono essere riferiti soltanto
dal paziente (esempio: per lo sviluppo di farmaci analgesici,
l’end-point primario di efficacia è la misurazione dell’intensità del
dolore)
 L’integrazione del punto di vista del medico e del paziente
rappresenta un più completo metodo di valutazione (sono possibili
rilevanti discrepanze tra i due giudizi; spesso i miglioramenti
clinici non correlano con i miglioramenti percepiti dal paziente)
 L’impiego di strumenti validati di rilevazione PRO può permettere
di acquisire informazioni in maniera più attendibile e completa
rispetto a quanto ottenibile mediante semplici domande rivolte dal
medico paziente (esempio: domande sui sintomi)
Perché abbiamo bisogno di misurare
i PRO nella ricerca?
 Il successo terapeutico di un farmaco potrà certamente essere
valutabile in termini di risoluzione o miglioramento clinico della
patologia trattata, ma il beneficio più rilevante sarà espresso
dalla recuperata abilità da parte dell'individuo ad agire
normalmente nel quotidiano e dal ripristino del proprio senso di
benessere
 La valutazione dei PRO è di particolare interesse quando due o più
farmaci o strategie terapeutiche hanno la stessa efficacia clinica
 Può avere un ruolo fondamentale nell’ambito delle valutazioni di
costo-efficacia di un intervento farmacologico, fornendo utili
informazioni sull’allocazione razionale delle risorse in campo
sanitario
Perché abbiamo bisogno di misurare
i PRO nella pratica clinica?
 Le misure standard rilevate alla visita medica o attraverso la
diagnostica strumentale e di laboratorio potrebbero non essere in
grado di valutare la quotidiana funzionalità di un paziente affetto
da una patologia cronica o invalidante.
Il modo migliore per valutare l’efficacia di un intervento terapeutico
è tener conto della percezione soggettiva, da parte dello stesso
paziente, della variazione della sintomatologia
COSA STANNO FACENDO LE AGENZIE
REGOLATORIE?
FDA (Food and Drug Administration)
 Sta incoraggiando la comunità scientifica ad utilizzare i PRO
nei trial clinici. Dal 1997 al 2002, il 30% dei nuovi farmaci
approvati dalla FDA conteneva dati sui risultati in termini di
PRO nel foglietto illustrativo.
 Nella scorsa decade, la FDA ha approvato sei farmaci
antineoplastici sulla base, almeno in parte, degli strumenti PRO.
(Ad esempio, il Novantrone (mitoxantrone) è stato approvato
principalmente sulla base della riduzione della sintomatologia
dolorosa rilevata attraverso uno strumento PRO, denominato
“scala del dolore” )
COSA STANNO FACENDO LE AGENZIE
REGOLATORIE?
EMEA (European Medicenes Agency)
 Sta promuovendo una discussione sul ruolo dei PRO , con
particolare riferimento alla qualità della vita correlata
alla salute, nell’ambito del processo di valutazione dei farmaci
 L’EMEA considera l’utilizzo delle misurazioni PRO opzionale
COSA STANNO FACENDO LE AGENZIE
REGOLATORIE?
AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco)
?
ISS: cosa è stato già fatto
 Misurazione della qualità della vita e analisi di costoefficacia, nell’ambito di trial clinici, come endpoint
complementare per la comparazione di strategie
terapeutiche anti-HIV
Studi: ISS047, INITIO, ISS-PART, TI-QoL, LIPO-QoL
ISS: cosa è stato già fatto
 Costruzione di un nuovo questionario (ISSQoL) per la
valutazione della qualità della vita nelle persone con
infezione da HIV
Caratteristiche del questionario:
a) costruito (anni 2001-2004), per rispondere alle nuove
necessità delle persone HIV+ nell’era HAART (Higly Active
Antiretroviral Therapy)
b) Competenze trasversali: ricercatori, medici, psicologi,
statistici e partecipazione di persone HIV+ in tutte le fasi
del progetto
c) Tradotto finora in inglese (UK, USA) e spagnolo
ISS: cosa stiamo facendo
Progetto Prosit (patient reported outcomes italian team) :
gruppo di lavoro nazionale di esperti di valutazioni
PRO nelle diverse discipline con lo scopo di:
Utilizzare i “patient reported outcome” come parametri
di valutazione della salute e degli esiti di interventi sanitari
nella ricerca e nella pratica clinica
Progetto PROSIT
OBIETTIVI:
• Raccogliere informazioni utili e renderle disponibili attraverso un portale web a
chi è interessato a questo argomento
• Informare e formare quanti interessati a conoscere e/o occuparsi di PRO
• Costituire un panel di esperti capaci di supportare gruppi italiani che volessero
implementare l’utilizzo dei PRO in trials clinici o interventi sanitari
• Promuovere un impiego diffuso ed appropriato di strumenti di rilevazione dei
PRO anche mediante l’interlocuzione con le Società Scientifiche di varie
discipline
• Offrire supporto esperto per analisi valutative di efficacia di interventi
sanitari promossi da agenzie pubbliche
• Promuovere studi e collaborare ad attività di ricerca nazionali ed internazionali
Per informazioni
Raffaella Bucciardini
Tel: 0649903301
E-mail: [email protected]