ISTITUTO DI RICERCHE FARMACOLOGICHE MARIO
NEGRI
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UNA SPERANZA DI CURA PER UNA GRAVE MALATTIA RENALE GENETICA
Uno studio del Mario Negri in collaborazione con cinque Unità di Nefrologia in Italia
dimostra l’utilità dell’octreotide a lento rilascio nella terapia del rene policistico
Bergamo, 21 novembre 2013
I nuovi dati emersi da uno studio clinico che ha coinvolto 79 pazienti seguiti per 3 anni in 5 diversi centri
ospedalieri italiani ha dimostrano che un farmaco utilizzato in oncologia - l’octreotide – nella sua forma a
rilascio ritardato (octreotide LAR) è in grado di rallentare il progredire della malattia policistica del rene
(ADPKD).
Lo studio è stato coordinato da Norberto Perico, Andrea Remuzzi e da altri ricercatori del Centro “Aldo e Cele
Daccò” di Ranica (BG), una delle sedi dell’IRCCS Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri.
L’ADPKD o rene policistico bilaterale dominante è la patologia renale più frequente fra quelle genetiche e
può portare negli anni a insufficienza renale e necessità di dialisi. Alla nascita i reni sono normali, ma durante
la crescita si riempiono di cisti sempre più grandi che a poco a poco danneggiano il tessuto sano. Così il rene
aumenta di volume e perde progressivamente la propria funzionalità.
Non si conoscono ancora rimedi risolutivi per questa malattia, ma lo studio del Negri (a cui è stato dato il
nome di ALADIN) sembra aprire prospettive di cura molto incoraggianti, come puntualizza Giuseppe
Remuzzi, direttore dei centri di ricerca di Bergamo del Mario Negri, “Utilizzando tecniche di Risonanza
Magnetica Nucleare (RMN), è stato possibile dimostrare che la crescita del volume renale complessivo e
delle cisti era mediamente più lenta di circa il 50 per cento nei pazienti trattati con l’ocreotide, rispetto a
quanto osservato nel gruppo di controllo. Questo risultato fa ben sperare sui potenziali benefici a lungo
termine di questa terapia”.
“Questo è stato il primo studio in cui si è misurata la velocità di filtrazione glomerulare, un indice della
capacità depurativa dei reni, e ciò ha consentito di dimostrare che l’octreotide può stabilizzare la funzione
renale e prevenire quindi nel tempo la necessità della dialisi”, aggiunge Piero Ruggenenti, responsabile del
Dipartimento di Medicina Renale dell’Istituto Mario Negri di Bergamo. Il farmaco è stato testato in pazienti
con funzione renale ancora normale o lievemente ridotta. I ricercatori italiani hanno però già avviato un
nuovo studio, questa volta su persone con un’insufficienza renale più avanzata, per verificare se il trattamento
possa, anche in questi casi, rallentare la perdita della funzione renale.
I risultati dello studio ALADIN sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista internazionale Lancet* e, per il
loro indubbio interesse sono stati riportati e commentati anche da Nature Reviews Nephrology**.
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Dugo M, Cancian L, Buongiorno E, De Pascalis A, Gaspari F, Carrara F, Rubis N, Prandini S, Remuzzi A,
Remuzzi G, Ruggenenti P; ALADIN study group. Effect of longacting somatostatin analogue on kidney and
cyst growth in autosomal dominant polycystic kidney disease (ALADIN): a randomised, placebo-controlled,
multicentre trial. Lancet. 2013 Nov 2;382(9903):1485-95.
http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(13)61407-5/abstract
** Allison SJ. Polycystic kidney disease: Trial of a long-acting somatostatin analogue for autosomal dominant
polycystic kidney disease. Nat Rev Nephrol. 2013 Oct;9(10):553.
http://www.nature.com/nrneph/journal/v9/n10/full/nrneph.2013.154.html
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Bergamo in collaborazione con cinque Unità di Nefrologia in Italia dimostra l’utilità dell’octreotide a lento
rilascio nella terapia del rene policistico.
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