Analisi costo-efficacia e
costo-utilità
Analisi costo-efficacia (ACE)

È una valutazione economica completa

Obiettivo: identificare, misurare e comparare i costi e i
risultati di programmi sanitari

Valutazione dell’efficacia (i risultati) sulla base di unità di
misura fisiche

Il razionale: massimizzare i benefici dato un vincolo di
budget

Misurazione dell’efficacia:


Outcome finali: anni di vita guadagnati, vite salvate
Outcome intermedi: giorni di malattia evitati, riduzione della
pressione arteriosa, eventi cardiovascolari maggiori evitati,
giorni liberi da attacchi..ecc.
ACE: i fasi principali
1.
2.
3.
4.
5.
6.
7.
Identificare l’oggetto dell’analisi e la prospettiva
Identificare i programmi (le alternative)
Identificare, misurare e valorizzare e confrontare i
costi
Identificare, misurare e confrontare le conseguenze
Condurre l’analisi incrementale
Effettuare l’analisi di sensibilità e l’attualizzazione
Presentare e commentare i risultati
ACE:
identificazione dei programmi




La scelta del comparatore è fondamentale
In teoria, è possibile comparare qualsiasi
programma sanitario i cui benefici sono misurati
nella stessa unità
In pratica, ACE viene condotta per confrontare i
programmi alternativi destinati alla stessa
popolazione
Il comparatore:



corrente pratica clinica
opzione migliore disponibile ai pazienti (next best)
possibilmente meno costosa
ACE:
valutazione dell’efficacia
Efficacia o beneficio = la capacità di
conseguire i miglioramenti della salute
 Valutazione dell’efficacia:




Identificazione e misurazione dell’efficacia
La relazione tra outcome intermedi e finali
Le fonti dei dati di efficacia e modalità di
raccolta
ACE:
valutazione dell’efficacia

Le fonti dei dati di efficacia e modalità di
raccolta

Studi sperimentali


Studi osservazionali




Trial clinici randomizzati
Studio caso-controllo
Studi di follow-up
Il parere degli esperti
Due principi generali:
1)
2)
Qualità dei dati di efficacia (bias, precisione e
rilevanza)
Utilizzare al meglio i dati disponibili
Livelli di evidenza

Livello 1: Evidenza ottenuta da un
test clinico randomizzato (RCT)

Livello 2: Evidenza ottenuta da un
studio di coorte

Livello 3: Evidenza ottenuta da
uno studio caso-controllo

Livello 4: Evidenza ottenuta da
uno studio case-series

Livello 5: Evidenza ottenuta da un
panel di esperti
(*) National Guideline Clearinghouse, US.
ACE:
valutazione dei costi

Quali costi includere in ACE dipende dalla prospettiva dello studio

Completezza: includere il consumo di tutte le risorse indotto dal
programma, e non soltanto le risorse necessarie per realizzarlo

Per esempio: i costi di un trattamento farmacologico:





Costo della terapia
Somministrazione
Monitoraggio clinico
Trattamento degli eventi aversi
Valorizzazione delle risorse consumate


Prezzi/tariffe
Costo effettivo
I costi = consumo di risorse

Costi diretti sanitari







Costi diretti non sanitari





Esami di laboratorio
Visite specialistiche
Terapie farmacologiche
Degenza ospedaliera
Prestazioni riabilitative
Prestazioni di diagnostica strumentale
Trasporti
Diete particolari
Servizi sociali
Assistenza informale
Costi di produttività persa
ACE:
valutazione dell’efficacia e dei costi
1.
Piggy-back study
(lo studio clinico, disegnato per valutare l’efficacia dell’intervento,
viene integrato con la raccolta dei dati economici)
2.
Trial economici pragmatici








3.
Pazienti simili alla popolazione generale di pazienti
Terapia/intervento messa a confronto con alternativa prevalente
Centri rappresentativi delle strutture realmente operanti
Pazienti e medici non sono ciechi rispetto al trattamento
Minima interferenza possibile sulla gestione dei pazienti
Misurazione di un’ampia gamma di end-point (efficacia,
tolleranza, qualità della vita, consumo risorse)
Vantaggio principale: generalizzabilità (validità esterna)
Svantaggio principale: costi, tempi, eventuali problemi etici
Modelli decisionali
ACE:
il confronto tra i programmi: analisi
incrementale
CONFRONTO
TRA COSTI
CA => CB
CA <= CB
CA > CB
CONFRONTO
TRA EFFICACIA
SCELTA
EA < E B
DOMINANZA:
SI MANTIENE IL
PROGRAMMA B (IL
PROGRAMMA
GOLD STANDARD)
EA > E B
COST-SAVING:
SI ADOTTA IL
PROGRAMMA
INNOVATIVO A
EA > E B
SI CALCOLA IL
RAPPORTO
INCREMENTALE
COSTO-EFFICACIA
(RICE)
CA - CB
RICE =
EA - EB
Interpretazione dei risultati

Possibili approcci per interpretare RICE (logica del costoopportunità):

Valore “soglia” (es. 50.000 USD per anno di vita guadagnato)


Tale valore può essere desunto per via deduttiva dalle decisioni
di investimento prese in passato dal decisore pubblico

Impatto sul budget (league tables)

Approccio intuitivo (lasciare ai decisori il giudizio in base al buon
senso)
Non esistono le regole universali e semplici
Analisi di sensibilità


È un test che mette alla prova la stabilità delle
conclusioni dell’analisi (valuta la robustezza delle
conclusioni)
Le fonti delle “incertezze”: efficacia (studi clinici,
valutazione degli esperti); costi (tipo di dati raccolti,
metodologia dell’analisi); le assunzioni adottate

Ad una via, a più vie, valore soglia, scenario

Le fasi:
 Identificare le variabili “incerte”
 Specificare l’intervallo plausibile
 Ricalcolare i risultati dello studio negli intervalli
idetificati
Discounting - l’attualizzazione di costi
ed efficacia
Costi e conseguenze non si manifestano
nello stesso istante
 Preferiamo anticipare i benefici e
posticipare i costi
 È necessario riportargli allo stesso
momento temporale

attualizzazione
T0
Val.attuale F = Fn / (1+r)n
T1
r= tasso di sconto
n= anno di riferimento
VE e le scelte aziendali
: un esempio concreto
Valutazione Economica
delle Infezioni Nosocomiali
associate all’utilizzo
di Catetere Venoso Centrale.
Il caso dell’Ospedale Sacco di Milano
ANALISI COSTO UTILITA’
Analisi costo-utilità

Una tecnica di valutazione economica che si focalizza in modo
particolare sulla qualità dei risultati conseguiti

I benefici conseguiti sono espressi in termini di aspettativa di vita
modificata (ponderata) in funzione della qualità della vita

L’indicatore di efficacia: QALY (Quality-Adjusted-Life-Years)

QALY come misura di outcome di salute che cattura nel contempo i
vantaggi della riduzione della morbilità (guadagno in qualità) sia
della riduzione della mortalità (guadagno in quantità)

L’outcome generico è ottenuto modificando il periodo di tempo in
cui si manifesta l’effetto di un farmaco per il valore di utilitàmisurato su una scala da 0 (morte) a 1 (perfetta salute) - associato
allo specifico stato di salute che consegue tale effetto
Calcolare QALY…un’esempio




Alternative: due trattamenti farmacologici
Aspettativa di vita: 4 anni
Farmaco A : 4 anni in stato di salute con l’utilità 0.7
Farmaco B : 2 anni in stato di salute con l’utilità 0.5
2 anni in perfetta salute
Anni di vita ponderati per la qualità :
A: 2,8 QALYs
B:3,0 QALYs
QALY guadagnati con Farmaco B: 0,2 QALY per paziente
Misurare l’utilità (qualità della vita)

Approcci utilizzati:



Giudizi personali dei ricercatori/esperti
Dati in letteratura
Misurazione diretta delle preferenze:




La scala di valutazione (rating scale)
Le alternativi temporali (time trade off)
Il metodo delle scommesse (standard gamble)
Misurazione indiretta delle preferenze, attraverso sistemi multiattributo di classificazione degli stati di salute con punteggi preattribuiti:




Quality of Well being (QWB)
Health Utility Index (HUI)
EuroQol (EQ-5d)
Short Form 36 Health Survey Questionnaire
Rating Scale




ESEMPIO: la scala “termometrata” (scala
di valori + VAS)
Al soggetto vengono descritti tutti gli stati
di salute possibili
Collocare nella scala lo stato di salute
migliore (“1,0”) e stato di salute peggiore
(“0,0”) – può non corrispondere con la
morte
Collocare nella scala gli altri stati di salute,
in modo che la distanza fra i diversi
posizionamenti sulla scala sia
proporzionale alle differenze di preferenza
1,0
0,9
0,8
0,7
0,6
0,5
0,4
0,3
0,2
0,1
0,0
Time Trade Off





Il soggetto intervistato deve
esprimere una preferenza tra 2
alternative offerte
Alternativa 1: restare in uno stato
di salute A per un tempo pari ad T
anni, seguito da decesso
Alternativa 2: trovarsi in uno stato
di perfetta salute per un tempo X
(X<T), seguito da decesso
Il tempo X viene fatto variare sino
a che l’individuo si dichiari
indifferente rispetto alle due
alternative
T anni nello stato A corrispondono
a X anni di perfetta salute (peso:
X/T)
ALTERNATIVA 2
1,0
PERFETTA
SALUTE
X/T
0,0
MORTE
ALTERNATIVA 1
X
T
TEMPO
Standard Gamble






Il soggetto intervistato deve
esprimere una preferenza tra 2
alternative offerte
Alternativa 1: restare in uno stato di
salute A per un tempo pari ad T anni
Alternativa 2: essere sottoposto ad
una ipotetica terapia che comporti il
ritorno ad uno stato di buona salute
per T anni con una probabilità P,
oppure morte immediata (1-P)
La probabilità P viene fatta variare
fino a che l’individuo si dichiara
indifferente rispetto alle alternative
Maggiore è il rischio di morte che
l’individuo è disposto a correre con
l’alternativa 2 (1-P), meno
desiderabile considera lo stato in cui
si trova (STATO A)
La probabilità P è il valore di utilità di
A
BUONA
SALUTE
PROB. P
ALTERNATIVA 2
1-PROB. P
MORTE
SCELTA
ALTERNATIVA 1
STATO A
(attuale)
EuroQoL 5-D

Cinque attributi:






Capacità di movimento
Cura della persona
Attività abituali
Dolore o fastidio
Ansia e depressione
243 possibili stati
di salute
Tre livelli per ogni attributo:



Nessun problema
Qualche problema
Grossi problemi
Punteggio dal 0 (morte)
ad 1 (perfetto stato di
salute)
EuroQoL 5D
EUROQOL 5D
Indicare quale delle seguenti affermazioni descrive meglio il suo stato di salute oggi, segnando con una
crocetta ( così) una sola casella di ciascun gruppo.
Capacità di Movimento
Non ho difficoltà nel camminare
Ho qualche difficoltà nel camminare
Sono costretto/a a letto
Cura della Persona
Non ho difficoltà nel prendermi cura di me stesso
Ho qualche difficoltà nel lavarmi o vestirmi
Non sono in grado di lavarmi o vestirmi
Attività Abituali (per es. lavoro, studio, lavori domestici,
attività familiari o di svago)
Non ho difficoltà nello svolgimento delle attività abituali
Ho qualche difficoltà nello svolgimento delle attività abituali
Non sono in grado di svolgere le mie attività abituali
Dolore o Fastidio
Non provo alcun dolore o fastidio
Provo dolore o fastidio moderati
Provo estremo dolore o fastidio
Ansia o Depressione
Non sono ansioso o depresso
Sono moderatamente ansioso o depresso
Sono estremamente ansioso o depresso
Calcolare QoL usando Eq-5D
CONSTANT
MOBILITY
some problems
confined to bed
SELF CARE
some problems
unable to
USUAL ACTIVITIES
some problems
unable to
PAIN/DISCOMFORT
moderate
extreme
ANXIETY/DEPRESSION
moderate
extreme
N3 (LEVEL 3 AT LEAST ONCE)
COEFFICIENT
0,081
0,069
0,314
0,104
0,214
0,036
0,094
0,123
0,386
0,071
0,236
0,269
La scelta dei soggetti da intervistare

Tre sono i possibili candidati:
1. Popolazione
generale (rischio di impossibilità di percepire le reali
caratteristiche della patologia su cui sono chiamati a esprimere un
giudizio, in quanto non ne sono direttamente coinvolti)
2. Pazienti affetti dalla patologia studiata (rischio di sovrastima della gravità
di alcuni stati; problemi di tipo etico)
3. Personale sanitario (rischio di una sottostima della gravità di alcuni
sintomi; tuttavia hanno una conoscenza tecnico-scientifica e una
percezione emotiva della malattia)
La maggior parte delle misurazioni indirette è fatta sulla popolazione
generale
 Spesso le misurazioni dirette sono fatte sui pazienti durante i RCT
 Alcuni studi utilizzano il parere degli esperti
 E’ preferibile scegliere la popolazione generale informata sugli stati
di salute da valutare

Interpretare QALYs
CA - CB
RICU =
QALYsA - QALYsB

Valore “soglia” (es. NICE: £ 20,000-30,000 per anno di vita
guadagnato ponderato per la qualità)

QALY league tables (graduatorie con i rapporti incrementali costoefficacia degli interventi sanitari)


Confrontare il valore della tecnologia valutata con altre
tecnologie/programmi attuati sul territorio
identificare le tecnologie/interventi ammissibili al finanziamento dato il
budget fisso
Approccio “valore soglia”
QALY league tables
Conclusioni

L’obiettivo delle valutazioni economiche: chiarire quali sono
le variabili economiche coinvolte nella decisione a fine di
ottimizzare allocazione delle risorse a disposizione

Aumentare le conoscenze sulle conseguenze economiche
delle scelte (oltre a quelle clinico-terapeutiche) – il ruolo
dei professionisti coinvolti è fondamentale

Non è “una formula magica” ma un supporto in grado di
migliorare la qualità e la coerenza delle decisioni!