LA VALUTAZIONE ECONOMICA IN
SANITA’ (R.Zanola, [email protected])

Parole chiave:

Valutazione
Costi
Vita umana
ACB
ACE
ACU

Levaggi, R., Capri, S. (1999), Economia Sanitaria, F.Angeli, 104-161.





1
La valutazione economica

Uno dei principali problemi dei sistemi sanitari pubblici e privati
dei paesi industrializzati riguarda il reperimento e l’allocazione
delle risorse scarse necessarie per la prevenzione e il
trattamento delle patologie della popolazione assistita. E’
dunque necessario ricorrere a strumenti che come la valutazione
consenta di confrontare i costi e le conseguenze di due o più
alternative.
2
Obiettivi

Fornire degli strumenti (meglio l’intuizione) per rispondere a
domande di questo tipo:


E’ preferibile destinare le risorse (scarse) della regione per un
programma di screening del tumore al collo dell’utero o per
garantire l’intervento in caso di frattura del femore in pazienti
ultrasettantenni?
La pillola Ru486 rappresenta una valida alternativa all’intervento
chirurgico?

I pazienti anziani vanno ancora curati?

Perché farmaci come il Lipobay sono stati introdotti nel mercato?
3
Caveat

Le tecniche di valutazione in sanità:
 PRESCINDONO da giudizi morali
 Hanno la presunzione di essere ASETTICHE
 Scontano i limiti (quando non il dolo) degli strumenti
utilizzati
4
La valutazione economica in sanità
COSTI
BENEFICI
EFFICACIA
UTILITA’
5
La valutazione economica

A. Analisi costo-beneficio (ACB)



B. Analisi costo-efficacia (ACE)



Quali costi?
Quanto vale una vita umana?
Quali costi?
Come misurare l’efficacia?
C. Analisi costo-utilità (ACU)


Quali costi?
Quale ruolo per i QALYs (Quality Adjusted Life Years)?
6
I COSTI
7
Categorie di costo

Costi diretti sanitari: risorse associate al trattamento e
all’assistenza sanitaria








Farmaci
Visite mediche
Terapie di supporto
Esami di laboratorio
Diagnostica strumentale
Assistenza infermieristica domiciliare
Ospedalizzazioni
Costi diretti non sanitari: risorse impiegate da enti
assistenziali non sanitari, dai pazienti e dai familiari




Servizi sociali
Assistenza domestica
Trasporto
Assistenza fornita dai familiari al di fuori dell’orario di lavoro
8
Categorie di costo

Costi indiretti: risorse non prodotte a causa della malattia, sia
da parte dei pazienti che dei familiari




Costi intangibili


Giornate di lavoro perdute per trattamento e assistenza sanitaria
Giornate di lavoro perdute per la disabilità momentanea
Costo opportunità
Stress, dolore, etc.
P.S. l’inclusione o meno di alcune categorie dipende da.




punto di vista dell’analisi
il numero di alternative confrontate
il peso relativo di alcune categorie
la scarsa influenza di una categoria sul valore del costo totale
9
Caveat
a.
Costo opportunità (costi indiretti)
b.
Costo del tempo libero (costi indiretti)
c.
Costo medio vs. costo marginale
10
a. Costo opportunità

Due differenti modi di calcolo:



predictive opportunity cost: valore del prodotto a cui di fatto si è
rinunciato distogliendo l’input da tale impiego
ideal opportunity cost: valore di ciò che di migliore si sarebbe
potuto produrre, in astratto, con quel dato input
Difficoltà intrinseca nella stima dei costi opportunità:


Risorse che non hanno un prezzo di mercato né una tariffa
corrispettiva:
necessità di ricorrere a delle proxy  prezzo di acquisizione della
risorsa stessa
11
a. Costo opportunità

a. micro-costing: rilevazione dei costi contabilizzati presso una
data struttura di offerta di prestazioni sanitari



b. utilizzo di costi standard


rappresentabilità del risultato (tanto minore quanto minore il
numero di strutture presso cui è effettuato)
metodologie di calcolo dei costi di produzione varie (costo pieno,
costo interno, etc.)
disponibilità da indagini campionarie per il costo di riferimento
c tariffe nazionali e regionali

non corrispondenza con i costi reali: (i) non conformità sul territorio
e (ii) tariffa diversa a seconda delle strutture (non profit)
12
b. Costo del tempo libero


Il tempo entra non soltanto nell’attività produttiva, ma anche in
quella di consumo (code)
Non si fa riferimento al valore del tempo in sé, ma al suo valore
coniugato ad una attività di produzione o consumo:

Perdita di produzione (metodo del capitale umano):i guadagni
individuali medi per il numero di ore di lavoro che il soggetto
avrebbe presumibilmente lavorato
13
c. Costo medio vs. costo marginale

Il costo marginale aiuta maggiormente del costo medio nel
decidere tra programmi alternativi:

Es. Neuhauser Lewicki (1976)

Obiettivi dello studio:

verificare le differenze tra costo medio e marginale legate
alla iterazione degli esami diagnostici sul sangue per
aumentare la sensitività dell’esame
14
Neuhauser Lewicki (1976)
Numero di
esami ripetuti
Numero di
tumori rilevati
1
2
3
4
5
65,946
71,442
71,900
71,938
71,941
Costo totale
del programma
($US)
77.511
107.690
130.199
148.116
163.141
Costo medio
per tumore
rilevato ($US)
1.175
1.507
1.811
2.059
2.268
71, 942
Numero di
esami ripetuti
1
2
3
4
5
71, 942
Tumori rilevati
Costo totale
incrementali del programma
($US)
65,946
5,496
0,458
0,038
0,00372
77.511
30.179
22.509
17.917
15.025
Costo
incrementale
per tumore
rilevato ($US)
1.175
5.491
49.146
471.500
4.038.978
15
I costi: riflettiamo…

E’ possibile ‘manipolare’ la valutazione? Come?

Il dolore ha un costo?

I DRGs sono ‘compatibili’ con la valutazione in sanità?
16
ANALISI COSTO-BENEFICIO
17
Analisi costi-benefici


Si fonda sulle decisioni del consumatore individuale quale fonte
di valore, diversamente da ACE e ACU che si basano sul modello
decision-maker.
L’indicatore della ACB è dato da B/C, o alternativamente BC
Programma
Costi
Benefici
B/C
A
100
80
0,8
B
200
220
1,1
C
250
300
1,2
18
Analisi costi-benefici

Vantaggi:



Limiti:



accettato il principio di Pareto, è sufficiente B/C>1
(alternativamente B-C>0) o quello con il valore più elevato in
presenza di programmi alternativi
consente
di
confrontare
qualsiasi
programma
sanitario
indipendentemente dalla patologia trattata
trasformazione del valore della vita complesso
implicazioni di carattere etico (vita come somma di denaro)
Attualmente gli svantaggi prevalgono sui vantaggi
19
Analisi costi-benefici

es. Johannesson et al. (1991)

Obiettivi dello studio:


pazienti ipertesi: trattamento farmacologico vs. trattamento
non farmacologico (trattamento farmacologico + maggior
monitoraggio e controllo + informazione e formazione
paziente (primi 2 anni))
Risultati:

tabella
20
Johannesson et al. (1991)

COSTI

Farmaci
Monitoraggio e controllo
Informazione e educzione

Costi totali per paziente



5.301
BENEFICI

Disponibilità a pagare
Risparmi di Costi diretti non sanitari
Differenza dic osto 1986-1988
374
1.463
1.382

Benefici totali per paziente
3.219



-1.021
4.565
1.757
BENEFICI – COSTI
-2082
NO!
21
Analisi costo-beneficio

La misurazione dei benefici è una scienza ‘da artigiani’ in cui è
necessario rispondere ad una domanda ‘imbarazzante’:
 Quanto vale la vita umana?
22
Quanto vale la vita umana?


A. Metodo del capitale umano: determina il valore di una
vita umana calcolando il flusso di reddito che il soggetto
percepirebbe negli anni di vita che si vanno a salvare con un
programma/trattamento
Attribuzione di un valore monetario agli anni di vita



Reddito medio di riferimento
PIL/numero di lavoratori (preferibile)
Di facile applicazione, ma non considera la valutazione del singolo
individuo (non ha solide basi nella teoria neoclassica)
23
Quanto vale la vita umana?



ACB e ACU implicano una valutazione della vita, mentre ACE
non implica nessuna valutazione, nel senso di attribuire un peso
relativo agli anni di vita.
Valutazioni ex-ante ed ex-post
La valutazione economica non tratta delle vite reali, ma delle
vite statistiche poiché serve a stabilire ex-ante l’opportunità di
un programma.


vita statistica: è associata ad una probabilità che riguarda una
popolazione, non è cioè possibile identificare l’individuo che avrà
salva la vita (su 1000 persone la riduzione da 0.01 a 0.009 salva 1
vita)
Vita reale: identifica un individuo preciso
24
Quanto vale la vita umana?

Es. Moreschini e Zanola (2003)

Obiettivo dello studio:


contabilizzare i costi degli incidenti e dei decessi che coinvolgono
ciclomotori
risultati meta-analisi
25
Moreschini e Zanola (2003)
Regione del corpo
AIS 1
AIS 2
Gravità delle ferite
AIS 3
AIS 4
Esterno
2,8
20,3
68,5
Testa
3,9
23,9
Viso
3,9
Collo
AIS 5
AIS 6
191,7
348,1
1.749,6
119,0
472,3
2.088,8
1.749,6
23,9
119,0
51,4
693,1
1.749,6
3,9
23,9
119,0
270,5
693,1
1.749,6
Torace
2,8
20,3
68,5
191,7
348,1
1.749,6
Addome
2,8
20,3
68,5
191,7
348,1
1.749,6
Colonna vertebrale
2,8
20,3
160,0
237,4
3.553,9
1.749,6
Arti superiori
3,9
35,1
100,7
-
-
-
Arti inferiori
2,8
35,1
127,8
325,4
693,1
-
(migliaia di Euro, 2000)
26
Quanto vale la vita umana?

B. La disponibilità a pagare: il singolo individuo esprime la
somma di denaro che sarebbe disposto a pagare per cambiare
la propria probabilità di decesso in un dato periodo di tempo
E(u (L,y)) = (1-p*) u(1,y*) + p* u(0,y*)
Dove:
u(L,y) con u’>0 e u’’<0
L=1 vivo e L=0 morto

Allora la WTP massima (w) è data da:
(1-p) u(1,y*-w) + p u(0,y*-w) = (1-p*) u(1,y*) + p* u(0,y*)
27
Quanto vale la vita umana?



Intervista a un campione di individui o in base alle preferenze
rivelate
Questionario aperto o chiuso
Risultati differenti a seconda del problema posto

Es. O’Brien et al. (1995)

Obiettivi dello studio:



Quali sono le preferenze dei pazienti in relazione ad una riduzione
del rischio di eventi avversi misurata attraverso la WTP?
Le risposte sono correlate all’esperienza precedente di tali fenomeni
avversi, al reddito, al livello di istruzione?
Quali i benefici netti del nuovo farmaco (antidepressivo)?
28
Analisi costo-…: (i) il valore della vita

Il questionario: parte clinica




informazioni socio-demografiche (età, sesso, reddito, professione,
istruzione, gravità della depressione
meta-analisi sugli eventi avversi più importanti (7)
ordinamento da parte di 95 soggetti degli eventi avversi secondo
l’esperienza e l’opinione personale (conoscenza condivisa)
Il questionario: la WTP


preferite il nuovo farmaco ai vecchi se fosse disponibile senza alcun
costo aggiuntivo?
Quale sarebbe la cifra massima che sareste disposti a pagare per il
nuovo farmaco?
29
O’Brien et al. (1995)
Evento
avverso
% evento
avverso
nuovo
farmaco
% evento
avverso
vecchio
farmaco
Riduzione
rischio
WTP
massim
a/mese
5
Pazienti
disposti a
prendere il
nuovo
farmaco
86
Visione
confusa
5
10
Tremore
5
15
10
78
19,4
Sonnolenza
5
10
5
82
18,6
Stipsi
5
15
10
80
15,8
Secchezza
della bocca
15
40
25
82
11,4
21,9
30
Analisi costi-benefici:
approfondimento A

Problema dell’attualizzazione: (i) incertezza riguardo al futuro;
(ii) aspettative società e individui
VAN  B0  C0  

B1  C1   B2  C2   ...  Bn  Cn 
1 i
1  i 2
1  i n
Indicatore più sintetico (rapporto benefici-costi):
Bt
t 0 1  i t
RBC 
n
Ct
t 0 1  i t
n

Il tasso di sconto utilizzato nella valutazione economica può
influire sensibilmente sui risultati dell’analisi (attualmente 3%) -> responsabilità delle generazioni presenti per quelle future
31
Analisi costi-benefici:
approfondimento B


Analisi di sensibilità: il risultato della valutazione economica è
soggetto a modificazioni in relazione a differenti valori di costo e
di efficacia che possono essere considerati
4 ambiti di incertezza:




variabilità nei dati campionari (non sono disponibili distribuzioni
delle osservazioni)
generalizzazione dei risultati (studi relativi a specifici gruppi di
soggetti)
estrapolazione dei risultati ottenuti in uno studio clinico
(combinazione di dati economici con dati di efficacia)
soggettività dei metodi analitici impiegati (es. costi indiretti).
32
Analisi costi-benefici:
approfondimento B

4 tipi di analisi di sensibilità:




analisi semplice (Analisi di scenario): uno o più parametri sono fatti
variare all’interno di un dato intervallo soggettivamente considerato
analisi del valore di soglia: si fanno variare i valori dei parametri
rispetto ai quali si esegue l’analisi di sensibilità fino al punto in cui
modificano l’esito iniziale della valutazione
analisi degli estremi
analisi probabilistica: simulazione Monte Carlo
33
ACB: riflettiamo…

Semplice sinonimo di qualità?

Ma quanto vale la vita di un anziano?

La vita di un ricco vale di più?
34
ANALISI COSTO-EFFICACIA
35
Analisi costo-efficacia


E’ il metodo maggiormente
economiche in sanità
impiegato
nelle
valutazioni
L’ACE risolve un problema di ottimizzazione:


(i) il decisore sotto vincolo di bilancio massimizza l’efficacia
ottenibile dal programma/i
(ii) raggiungimento di una data quantità di efficacia sostenendo il
minor costo possibile.
36
Analisi costo-efficacia



Due definizioni di efficacia: efficacia teorica (efficacy) ed
efficacia reale o di popolazione (effectiveness).
L’ACE è interessata a quest’ultima, ma la difficoltà di dati reali
rende necessario il ricorso a studi di efficacia teorica, ma con
l’applicazione dell’analisi di sensibilità.
Tre modalità di raccolta di dati sull’efficacia:



dati disponibili di sperimentazioni cliniche
realizzazione di uno studio clinico prospettico
ottenimento di opinioni di esperti clinici
37
Analisi costo-efficacia

Analisi del C/E incrementale: consente di scegliere il
migliore programma tra progetti alternativi:




programmi sanitari indipendenti con il criterio decisionale del
vincolo di spesa
programmi sanitari indipendenti con il criterio decisionale del
vincolo di costo per anno di vita
programmi decisionali mutualmente esclusivi con il criterio
decisionale del vincolo di spesa
programmi mutualmente esclusivi con il criterio del vincolo
di costo per anno di vita
38
Analisi costo-efficacia

es. Mark et al. (1995)

Obiettivi dello studio


Confronto di due terapie trombolitiche in pazienti con infarto
acuto del miocardio
Risultati:


dati sull’efficacia provenienti da uno studio clinico
indicatore: durata della vita (sopravvivenza)
39
Mark et al. (1995)
Gruppi pazienti
Anni vita
incrementali
con t-PA
Costo
incrementale
(primo anno)
US$
C/E
incrementale
US$
Totale pazienti in studio
0.09
2845
32678
MI inferiore, età<40
0,01
2845
203071
MI anteriore, età <40
0,02
2845
123609
MI inferiore, età 41-60
0,04
2845
74816
MI anteriore, età 41-60
0,06
2845
49877
MI inferiore, età 61-75
0,10
2845
27873
MI anteriore, età 61-75
0,14
2845
20601
MI inferiore, età >75
0,17
2845
16246
MI anteriore, età >75
0,21
2845
13410
MI = infarto acuto miocardio
40
ACE: riflettiamo…



Poiché l’ACE non necessita di dare una valore alla vita umana è
sempre preferibile. Vero o falso?
Gli studi che accompagnano l’immissione sul mercato di nuovi
farmaci sono accompagnati da corposa documentazione ACE.
Osservazioni?
E’ meglio moltiplicare le tecniche di analisi per ridurre i rischi di
sbagliare o no? Esempi: generici; trapianto fegato malato AIDS.
41
ANALISI COSTO-UTILITA’
42
Analisi costo-utilità



Nell’ACE soltanto nel caso in cui l’indicatore sia lo stesso è
possibile il confronto tra studi riferiti a trattamenti e patologie
diverse
Il problema è attribuire un valore all’anno di vita guadagnato da
ciascun trattamento per distinguerlo e potere quindi confrontarli
tra di loro.
Si attribuisce un peso all’anno di vita: QALY (quality adjusted
life year): es. 0,8 x 10 anni vs. 0,6 x 10 anni
43
Analisi costo-utilità

Indicatore ACU: valore del costo/QALY incrementale

Pro:




Commensurabilità
sono metrici e lineari (utilità marginale costante), ma si possono
attribuire pesi aggiuntivi
additività (4QALYs per 1 paziente = 1QALY per 4 pazienti)  Cautela
Contro:




gli individui attribuiscono utilità differenti alla medesima condizione
tempo trascorso in uno stato di salute influenza il livello di utilità ad
esso attribuito
il tipo di malattia di cui si descrive il livello di qualità di vita influenza la
manifestazione delle preferenze
utilità differente alla stessa condizione se sani o malati
44
Analisi costo-utilità

L’ACU si applica quando:



Le patologie risentono sensibilmente dei cambiamenti di qualità
della vita
durata della vita (sopravvivenza) dei pazienti influenzata dai
trattamenti stessi
durata dei programmi si ripercuote su orizzonti temporali lunghi (al
di fuori del periodo di intervento)

P.S. Non è necessaria la compresenza dei tre punti.

Ci sono 4 metodi per misurare le preferenze:
45
Analisi costo-utilità


1. Scale di valutazione: sono scale analogiche visuali da 0 a
100. C’è una linea termometrica divisa da 0 a 100; le risposte
sono ricondotte ad una scala da 0 a 1.
2. Scommessa: hi = p / (1-p) (i= condizione malattia cronica)
malattia cronica: p: non ammalarsi mai, ma piccola percentuale di
decessi; (1-p): sviluppo della malattia cronica
 p fatta variare nelle successive scommesse finchè il soggetto
indifferente tra le due alternative
malattia cronica peggiore della morte: p: vivere x in buona salute; (1p): malattia cronica di cui l’alternativa certa è la morte
malattia temporanea: p: buona salute, ma piccola percent. stato
peggiore stato i; (1-p): certezza stato i
46
Analisi costo-utilità

3. Alternative temporali: semplificazione del punto 2.
malattia cronica: p: vivere t anni nello stato i; (1-p): vivere x < t in buona
salute
 Formula per la determinazione del valore di preferenza: hi = x / t
malattia cronica peggiore della morte: p: vivere x in buona salute e poi
morire; (1-p): vivere x < t in buona salute e poi (t-x) nello stato i
 Formula per la determinazione del valore di preferenza: hi = x / (x-t)
malattia temporanea: vivere t anni nello stato i, poi buona salute; vivere x
< t stato j peggiore di i, poi buona salute
47
Analisi costo-utilità



4. Questionari qualità della vita associati con classificazione
delle preferenze
Incorpora in varia misura i precedenti
EuroQuol: diverse dimensioni e tre livelli di funzionalità:








mobilità
capacità di auto-assistenza
attività quotidiane
dolore
ansia
Depressione
morte e stato di incoscienza
Differenti tecniche possono produrre risultati differenti
48
Analisi costo-utilità

es. Baladi et al. (1996)

Scopo del lavoro:


Disegno della ricerca



analizzare tre diverse tipologie di intervento prostatico: (i)
farmacologica (Finasteride: terapia per tutta la vita); (ii) chirurgica
(resezione transureale della prostata); (iii) non fare nulla.
si simulano i risultati sulla base di probabilità derivate da studi clinici di
applicazione del Finasteride
i costi sono stimati in relazione a quelli che sarebbero sostenuti dal
sistema sanitario canadese
Risultati:

l’efficacia è stata misurata come attenuazione dei sintomi
49
ACU: riflettiamo…



L’eutanasia è
economica)?
lecita
(sotto
il
profilo
della
valutazione
LA nuove tecniche consentono il trapianto in pazienti
ultrasessantenni. Tecnicamente possibile significa anche da
realizzarsi?
L’assistenza territoriale è preferibile al ricovero ospedaliero?
50
…concludendo
“E’ meglio porsi qualche domanda che trovare tutte le
risposte”
(James Thurber)
51