Maura Bertini – medico pneumologo
Struttura Complessa di Riabilitazione
Centro Regionale di Riferimento S.L.A.
Azienda Ospedaliera “S. Antonio Abate” di
Gallarate
Medico volontario AISLA Varese
Milano, 14 novembre 2014
Agenda
1. La ricerca: principi etici
2. I cittadini-pazienti e la partecipazione
alla ricerca
3. Parole e storie
4. Conclusioni
La ricerca: principi etici
Riferimenti costituzionali e normativi
1946-47 Codice di Norimberga. Prima regolamentazione della sperimentazione sull'uomo. Si
afferma per la prima volta l'obbligo di ottenere il consenso informato della persona.
1962
Dichiarazione sulle ricerche biomediche dell'Associazione Medica Mondiale.
«Il progetto e l'esecuzione di ogni fase della sperimentazione riguardante l'uomo devono
essere chiaramente definiti in un protocollo… Il soggetto sarà informato sugli obiettivi,
metodi, benefici, rischi… Il medico dovrà ottenere il consenso libero e consapevole».
1964
Dichiarazione di Helsinki. Il consenso informato introduce, accanto all'esigenza di
rispetto della persona e della sua autonomia, anche quella di controllo dei rischi della
sperimentazione, (disegno della ricerca sottoposto ad uno speciale comitato indipendente)
Documenti condivisi che appartengono al patrimonio culturale
ed etico della comunità umana
1990
Patient Self-Determination Act (USA). diritto dei pazienti all'autodeterminazione,
all'opportunità di continuare/interrompere le terapie palliative. Il paziente non solo ha il
diritto di essere informato su diagnosi, prognosi e cura, ma di esprimere e far valere la
propria volontà in merito alla scelta e alla conduzione della terapia.
Documenti condivisi che appartengono al patrimonio culturale
ed etico della comunità umana
1991 Good Clinical Practice FDA (Norme di Buona Pratica Clinica). indica il
metodo per eseguire sperimentazioni «capaci di fornire evidenza circa
l'efficacia del farmaco»
1993 International Ethical Guidelines for Biomedical Research involving
‘Human Subjects’. Council for International Organizations of Medical
Sciences/OMS.
1997 Convenzione di Oviedo. Fissa i principi sulla ricerca biomedica, comuni
agli Stati europei: Dignità umana. Beneficio per le generazioni presenti e future
Eticità della sperimentazione
Carta Europea dei Diritti del Paziente
La Persona e la complessità
Bioetica nella pratica clinica
I cittadini- pazienti
e la partecipazione alla
ricerca
Edito nel 1996
dalla Associazione delle industrie
farmaceutiche inglesi (abpi) questo
opuscolo analizzava le influenze dei
consumatori relativamente
alle decisioni sulla loro salute.
In favour of:




The European Organisation
for Rare Diseases
is the voice of 30 million people
affected by rare diseases
throughout Europe.




Empowering rare disease patient groups
Advocating rare diseases as a public health issue
Raising public rare disease awareness, and also that of national
and international institutions
Improving access to information, treatment, care, and support for
people living with rare diseases
Encouraging good practices in relation to these
Promoting scientific and clinical rare disease research
Developing rare disease treatments and orphan drugs
Improving quality of life through patient support, social, welfare
and educational services
EURORDIS Position on Rare Disease Research 2012
PATIENTS’ PRIORITIES AND NEEDS for rare disease research 2014-2020
Summer School in 2015
will combine training
for expert patients and researchers
on medicines development.
www.eurordis.org
“The Council of the European Union
...hereby recommends that Member States...
Identify needs and priorities for basic, clinical, translational and
social research in the field of rare diseases
and modes of fostering them, and promote inter-disciplinary cooperative
approaches to be complementarily addressed through national and
Community programmes.”
Council Recommendation of 8 June 2009
on an Action in the field of Rare Diseases
Herxheimer A. Relationship between the pharmaceutical industry
and patients organisations.
BritishMedical Journal, 2003;326:1208–1210
Partridge N, Scadding J.
The James Lind Alliance: patients and clinicians should jointly identify
their priorities for clinical trials.
The Lancet, 2004;364:1923–1924.
Shea B, Santesso N, Qualman A et al.
Consumer-driven healthcare: building partnerships in
research.
Health Expectations, 2005;8:352–359
Collyar D.
How have patient advocates in the United States benefited cancer
research? Nature Reviews Cancer, 2005;5:73–78
PartecipaSalute, an Italian project to involve lay people, patients’ associations
and scientific-medical representatives in the health debate.
P. Mosconi et al, Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri
2006 Health Expectations,10, pp.194–204
Le criticità nel coinvolgimento dei cittadini e delle
associazioni dei pazienti
Paola Mosconi
Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri
Laboratorio di Ricerca
sul Coinvolgimento dei Cittadini in Sanità
Novembre 2011
Indagine
tramite questionario su
99 rappresentanti di associazioni
che hanno regolarmente seguito
il percorso di formazione, 89 rispondenti
(segue)
Bisogni e mercato
Riguardo alle ricerche cliniche degli ultimi 5 anni condotte nel settore di
interesse, esistono aree orfane per fase della malattia, dello studio o
categorie di pazienti da reclutare?
Sì 59%
Aree orfane identificate terapia, gruppi target, epidemiologia, fattori di rischio,
aspetti psicosociali, assistenza
Attualmente ritiene fattibile definire le priorità della ricerca clinica con clinici
e ricercatori specialisti nel vostro settore?
Sì 71%
Portatori di quelli che sono i reali bisogni dei pazienti per stabilire un
miglioramento della qualità della vita.
I bisogni dei pazienti spesso non coincidono con gli interessi/necessità dei
clinici.
I bisogni dei pazienti non sono solo farmacologici ma riguardano anche
ausili e aspetti della qualità della vita
Ricerca & Pratica, 2007
La ricerca clinica risponde ai bisogni
dei pazienti?
 Le ricerche cliniche degli
ultimi 5 anni hanno
risposto ai bisogni dei
pazienti che
rappresentate, in
termini di rilevanza quesito clinico
 No 44%
 Non risponde 22%
 Non abbiamo avuto ricerche cliniche,
non possiamo rispondere (o non siamo a
conoscenza) Sindrome Ehlers-Danlos
 L’associazione non è in grado di
rispondere perché non è a conoscenza
delle ricerche cliniche in corso nell’area
 Le ricerche cliniche necessitano ormai di
studi multicentrici, di casistiche molto
ampie e di fondi rilevanti. Ciò esula dalle
capacità di risposta della nostra
associazione che inoltre, essendo una
onlus, è limitata ad attività che abbiano
un’immediata utilità nei confronti dei
pazienti
Criticità: culturali-conflitto di interesse-metodologiche
PER CLINICI E RICERCATORI
superare le difficoltà ad accettare cittadini&pazienti come interlocutori privilegiati
riconoscendone esperienza e capacità
superare autoreferenzialità e paternalismo
PER SISTEMA SANITARIO NAZIONALE
creare le condizioni e implementare i metodi per una attiva partecipazione
pubblica
verificare l’impatto
promuovere vera partecipazione alla pari ai lavori e alle decisioni: comitati etici,
commissioni e gruppi di lavoro
PER ASSOCIAZIONI DI PAZIENTI & CITTADINI
sviluppare autonomia; sposare i principi dell’evidence based advocacy
attenzione a conflitto di interesse e indipendenza
accedere a evidenze scientifiche, a protocolli di ricerca e avere strumenti per
valutarne la qualità
organizzare/partecipare empowerment
promuovere iniziative di lobby
N°studi
Metodi di coinvolgimento
2011 Teunissen
53 Collaboration and consultation process
2011 Gagnon
24
2011 De Wit
Questionnaire, interviews, focus-groups, web, workshops, citizens juries
Delphi exercise
2010 Stewart
258
Face-to-face, Delphi exercise, consensus conference
2010 Nilsen,
6 Survey, face-to-face, telephone discussion, focus-groups, interviews
2008 Wyatt
11 Survey, interviews, focus-groups, observation of written documents
Keywords patient involvement, participation, research agenda
Metodologia del coinvolgimento
 Nelle revisioni c’è una descrizione delle
modalità di coinvolgimento di cittadini,
pazienti
e
associazioni,
non
necessariamente dei risultati positivi e/o
negativi ottenuti con il coinvolgimento
Nielsen-Cochrane il coinvolgimento:
 è efficace per mettere a punto materiale
informativo di maggiore comprensione
 potrebbe avere poco o nessun impatto
nello sviluppo di un consenso informato
C’è spazio per iniziare a sperimentare
l’impatto del coinvolgimento attivo di
cittadini e pazienti,
pur nella consapevolezza
che ciò richiede maggior tempo,
investimenti e metodologia adeguata
 come intervistatori porta a piccole
differenze nelle indagini sulla
soddisfazione, in particolare face-to-face
o telefonica
Il PCORI
Patient-Centered Outcomes
Research Institute
sostiene le persone a prendere
decisioni informate sull’assistenza
sanitaria e migliora l’erogazione
dell’assistenza e i suoi risultati,
attraverso la produzione
e la promozione di informazioni
basate sulle prove (evidencebased) e scevre da conflitti di
interesse, provenienti da ricerche
guidate da pazienti, caregiver e
dalla più ampia comunità
dell’assistenza sanitaria”
Letteratura scientifica
Linee guida, protocolli
Ricerca
Analisi statistiche…
Unicità bio-psico-sociale complessa dell'individuo
(la Persona come «paradigma della complessità»)
Aspetti esistenziali, narrativi, interpretativi, psicologici,
spirituali, socio-antropologici…
Bertini 2014
Parole e storie
In merito alla Peg (gastrostomia)…
Parole, storie…
A narrative future
for Health Care
The Lancet Volume 381,
Issue 9881
Pages 1886 - 1887, 1 June 2013