Prof. Andrea Di Cataldo
Ematologia ed Oncologia Pediatrica
Università di Catania
Le piastrinopenie
Piastrinopenia o Trombocitopenia
Definizione
Condizione caratterizzata da un numero di piastrine
inferiore a 150.000/mmc
Le manifestazioni emorragiche non compaiono di solito per valori
superiori a 50.000/mmc, anche se tale limite è variabile da
soggetto a soggetto
Piastrinopenia
Ridotta
produzione
Aumentata
distruzione
Sequestrazione
Piastrinopenia
Ridotta
produzione
Aumentata
distruzione
Sequestrazione
Ipersplenismo di
varia origine
Piastrinopenia
Ridotta
produzione
Aumentata
distruzione
Farmaci mielotossici
Pancitopenia
Leucemia
Tumori solidi
Aplasia midollare acquisita
Anemia di Fanconi
Osteopetrosi
Piastrino-penie, -patie congenite
Sequestrazione
Piastrinopenia
Ridotta
produzione
Aumentata
distruzione
Sequestrazione
Immuno-mediata
Piastrinopenia idiopatica (PTI)
Post-virale
LES e altre malattie autoimmuni
Iso-immunizzazione neonatale
Non immuno-mediata
Sindrome uremico emolitica
CID
Sindrome di Kasabach-Merritt
Farmaci
Porpora trombocitopenica idiopatica
(PTI)
Patogenesi
Autoimmunitaria:  vita media delle piastrine (poche ore invece dei
normali 9-13 giorni)
Incidenza
4-10 casi/100.000 bambini
Esordio
Brusco, con comparsa di manifestazioni emorragiche, talvolta postinfettiva o post-vaccinale
Presentazione clinica
Emorragie cutanee (ecchimosi, petecchie)
Emorragie mucose (epistassi, gengivorragia)
Assenza di altri sintomi e/o segni
Porpora trombocitopenica
idiopatica (PTI)
Esami di laboratorio
Piastrinopenia (PLT 5.000-50.000/mmc) isolata
Esclusione di una pseudotrombocitopenia
Pseudo trombocitopenia
•Prelievo coagulato
•Aggregazione piastrinica (EDTA, farmaci)
•Satellitismo
•Presenza di macro-piastrine
Porpora trombocitopenica
idiopatica (PTI)
Esami di laboratorio
Piastrinopenia (PLT 5.000-50.000/mmc) isolata
Esclusione di una pseudotrombocitopenia
Anticorpi anti piastrine
Diagnosi
Numerosi megacariociti nell’aspirato midollare
Esclusione di altre cause di trombocitopenia (infezioni, LES
etc)
Piastrinopenia
Ridotta
produzione
Aumentata
distruzione
Piastrine reticolate
 Piastrine giovani contenenti ancora RNA messaggero
 Sono l’equivalente piastrinico dei reticolociti
 Si possono dosare in citofluorimetria
 Permettono di distinguere le piastrinopenie da insufficiente
produzione da quelle da iperdistruzione periferica
Piastrine reticolate
Normale
1.59%
P.T.I.
5.52%
Porpora trombocitopenica
idiopatica (PTI)
Evoluzione
Favorevole: PTI acuta, risoluzione entro 6 mesi, 85 % dei casi
Persistenza oltre i 6 mesi (PTI cronica) nel 15%
Terapia all’esordio
Vigile attesa
Protezione dai traumi
Terapia farmacologica
Razionale del trattamento nelle PTI
•Prevenire le emorragie gravi
Incidenza emorragia endocranica 0.1-0.5%
Nel 73% dei casi si verifica con PLT<10.000
•Consentire lo svolgimento delle normali attività
(scuola, gioco, sport etc)
•Permettere la dimissione precoce
•Ridurre l’ansia della famiglia
•Diminuire il rischio di eventuali contenziosi
PTI – Scelte terapeutiche
• Entità della trombocitopenia
• Gravità delle manifestazioni emorragiche
Entità della trombocitopenia
•lieve 50.000-150.000
•moderata 15.000-50.000
•grave <15.000
Gravità delle
manifestazioni emorragiche
•Forma A asintomatica, paucisintomatica: poche manifestazioni
cutanee
•Forma B intermedia: numerose manifestazioni cutanee e
manifestazioni mucose
•Forma C grave: emorragie profonde e/o irrefrenabili (e. retinica,
intracranica, interna, shock)
Linee-guida AIEOP, Haematologica 2000
Terapia d’attacco
 Immunoglobuline ev
0.8-2 g/kg per 1-2 gg
 Metilprednisolone ev
15-30 mg/kg per 2-3 gg
 Immunoglobuline anti-D e.v. 50-75 g/kg
 Prednisone per os
2 mg/kg/die per 2-3 settimane
Terapia delle recidive
Terapia della forma cronica
 Immunoglobuline anti-D e.v. 50-75 g/kg
 Immunoglobuline ev
0.8-2 g/kg per 1-2 gg
 Metilprednisolone ev
15-30 mg/kg per 2-3 gg
 Terapia combinata
Immunoglobuline ev x 1 giorno
Metilprednisolone x 3 giorni
 Splenectomia
 Rituximab
375 mg/m2/sett x 4 settimane