Il Medico e l’informazione
scientifica
 Validità
interna ed
esterna dei lavori
clinici.
Scuola Toscana di
Formazione
1
Il Medico e l’informazione
scientifica.

Il medico è continuamente
impegnato a prendere decisioni
cliniche e per questa attività
necessita di molte
INFORMAZIONI.
2
LE INFORMAZIONI
 Possono
essere acquisite in
maniera “ informale ”,
attraverso l’esperienza
clinica e “ formale”,
attraverso la letteratura
scientifica.
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Il Medico e l’informazione
scientifica.
Le informazioni assunte attraverso
l’esperienza professionale hanno i
loro limiti essendo più “ qualitative”
che “quantitative”.
 La natura di gran parte della pratica
clinica è tale da essere
incompatibile con la raccolta
formale e sistematica dell’evidenza
quantitativa dei risultati.

4
Il Medico e l’informazione
scientifica.

Le informazioni assunte
attraverso i risultati degli studi
scientifici e delle ricerche
epidemiologiche sono o
dovrebbero costituire il
fondamento per l’appropriatezza
dell’atto medico.
5
Il Medico e l’informazione
scientifica.

Al medico non è richiesto di
essere scientifico nelle sue
“ osservazioni ”ma di
esserlo nel suo “ giudizio
clinico”, il quale deve
basarsi “sull’evidenza
scientifica” piuttosto che
sulle “opinioni”.
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Il Medico e l’informazione
scientifica.
Il medico deve, dunque, attivamente
e continuamente “ ricercare ,
leggere ed analizzare” la letteratura
scientifica finalizzandola alla propria
pratica clinica.
 Le ” evidenze ” della letteratura
devono essere:
> VALIDE
> UTILI

7
LA VALIDITA’

Significa rispondenza ai canoni
di:
> disegno sperimentale
> analisi
> significatività statistica
8
L’UTILITA’

Significa trasferibilità dei
risultati nella pratica clinica:
> similarità dei pazienti trattati
> rilevanza e completezza degli
esiti
> rilevanza clinica della
differenza
9
Il Medico e l’informazione
scientifica.

Nella enorme massa di
informazioni che provengono dal
mondo della ricerca è
necessario distinguere quelle
che provengono da studi “validi
e di qualità”, dove sono
minimizzate le DISTORSIONI.
10
Il medico e l’informazione
scientifica.
Fra “ realtà/verità ” e “ valore
verificato/risultato ” esiste sempre
una DISTANZA ( Bias o Distorsione
della verità/realtà).
 Validità
dell’informazione/osservazione tanto
maggiore quanto più vicina alla
“realtà” e quanto minori le
possibilità di “ Distorsione “.

11
BIAS O DISTORSIONE.
 Insieme
di elementi o errori
esistenti nello studio , i quali
possono alterarne le
conclusioni e pregiudicarne
la credibilità.
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In uno studio statistico-epidemiologico, indipendentemente dagli obiettivi proposti, è raramente possibile
esaminare ogni singolo individuo dell’intera popolazione
(necessità di enormi risorse economiche, di personale e di laboratorio, etc.)
Esaminare ogni singolo
individuo della popolazione
CENSIMENTO
L’esame di un campione invece dell’intera popolazione
consente di superare questi problemi.
Esaminare gli individui di un
campione
INDAGINE
( o inchiesta o sondaggio )
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Che cosa si intende con il termine
POPOLAZIONE
popolazione ?
Insieme di individui che
hanno uno o più
caratteri in comune
Esempio: la popolazione dei soggetti affetti da ipertensione arteriosa
comprende tutte le persone che hanno l’ipertensione arteriosa.
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Il campione.
E’ un sottoinsieme della popolazione
generale della quale rispecchia tutte
le caratteristiche.
 I risultati di un trial si riferiscono
solo al campione oggetto di studio.
 Esso deve fornire garanzie circa
l’affidabilità dei risultati che saranno
estesi a tutta la popolazione.

15
Il campionamento
campionamento
studio del
campione
POPOLAZIONE
campione
inferenza
Il principale obiettivo di un campionamento è quello di
raccogliere dati che consentiranno di generalizzare
all’intera popolazione i risultati ottenuti dal campione .
Questo processo di generalizzazione è detto inferenza.
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I risultati delle misurazioni effettuate su un
campione non interessano in sé, bensì in quanto
applicabili alla popolazione dalla quale è stato
estratto il campione.
Questo processo di generalizzazione, detto
inferenza, è sempre associato ad una certa
percentuale di errore.
Pertanto attraverso la misura ottenuta dal
campione potremo soltanto ottenere una stima
della “vera” misura della popolazione.
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studio di un
CAMPIONE
le conclusioni sono
corrette
riguardo alle unità
del campione ?
SI’
(alta validità INTERNA)
NO
(bassa validità
INTERNA)
Il campione è
rappresentativo ?
SI’
(alta validità ESTERNA)
NO
(bassa validità ESTERNA)
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VALIDITA’ INTERNA
Misura quanto i risultati di uno studio sono corretti per il
campione di individui che sono stati studiati.
La validità interna viene difettata sia dalla variazione casuale cha da ogni
elemento di disturbo (bias).
VALIDITA’ ESTERNA
È il grado di generalizzabilità delle conclusioni tratte da uno
studio.
“ supponendo che i risultati di un determinato studio siano veri, essi si
applicano anche ai miei pazienti? “
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Validità interna ed esterna
Due domande fondamentali:
•Le conclusioni sono corrette
concetto di
per gli individui che
compongono il campione?
VALIDITA’ INTERNA
• il campione rappresenta
concetto di
bene la popolazione da
cui è stato estratto?
VALIDITA’ ESTERNA
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Errore di campionamento
L’errore di campionamento
si verifica per
VARIAZIONE CASUALE
deriva da un elemento naturale
ineliminabile: il CASO
questo è un BUON CAMPIONE
perché l’errore dovuto alla
variazione casuale può essere
STIMATO
SELEZIONE VIZIATA
fatta su un settore non rappresentativo
della popolazione. Il campione si dice
DISTORTO
Questo è un CATTIVO CAMPIONE
perché l’errore non può essere stimato!
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bias (o distorsione o
errore sistematico)
bias
Se la moneta è bilanciata:
1000 lanci -> in circa il 50% dei
casi ci aspettiamo che venga testa
(o croce)
Se ripetiamo l’esperimento più
volte, escludendo i casi in cui si ha
il 50%, in media metà delle volte
la % sarà superiore e metà della
volte sarà inferiore al 50%.
Se la moneta fosse sbilanciata
nel peso:
Allora ci aspetteremmo due
percentuali diverse, di entità
proporzionale allo
sbilanciamento.
22
bias (o distorsione o
errore sistematico)
Discostarsi sistematico di una stima dal
valore vero
Bias di informazione
Bias di selezione
Bias di coinfondimento.
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bias (o distorsione o
errore sistematico)
• BIAS DI INFORMAZIONE
distorsione nella raccolta dei dati
(es. misurare la pressione con uno sfigmomanometro difettoso,
confrontare rilevazioni del peso corporeo pesando o chiedendo il peso con
dei questionari, etc.)
• BIAS DI SELEZIONE
distorsione nella scelta del campione
(es. usare pazienti ospedalizzati per infarto miocardico acuto come
campione per valutare l’efficacia di un intervento per smettere di fumare;
utilizzare come campione controllo broncopatici in uno studio casocontrollo per trovare l’associazione fra fumo e cancro del polmone, etc.)
24
Bias o distorsione
– Bias di coinfondimento:
quando non si prendono in considerazione
tutte le variabili che possono influire
prognosticamente.
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per riflettere un po’ ….
Trial XXX
Trial YYY
Trial ZZZ
trattati
controllo
trattati
controllo
trattati
controllo
n° pazienti
10000
10000
10000
10000
10000
10000
Eventi
sfavorevoli
1000
2000
100
200
10
20
(10 %)
(20 %)
(1 %)
(2 %)
(0,1 %)
(0,2 %)
RRR
50 %
50 %
50 %
ARR
10 %
1%
0,1 %
NNT
10
100
1000
Calcolo NNT:
Trial XXX : 1/ARR x 100 = 1/10 x 100 = 0,1 x 100 = 10
Trial YYY : 1/ARR x 100 = 1/1 x 100 = 1 x 100 = 100
Trial ZZZ : 1/ARR x 100 = 1/0,1 x 100 = 10 x 100 = 1000
26
Obiettivi del corso.

Fornire al medico le basi
metodologiche, epidemiologiche
e statistiche essenziali per
consentirgli una “ lettura
critica” dei lavori scientifici ,
andando a ricercare le
informazioni “ valide ed utili”.
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Perché l’EBM.
Fra “verità/realtà” e “valore
verificato/risultati” esiste una
DISTANZA (BIAS o DISTORSIONE
della verità/realtà).
 Scopo dell’EBM è di ridurre questo
BIAS riportando le informazioni
scientifiche il più vicino alla realtà.

28
Perché l’Evidence Base
Medicine
Aumento esponenziale dei costi
 Crisi economica dei sistemi sanitari
nazionali e di quelli assicurativi
 Riconoscimento della diffusione di
pratiche cliniche difformi e non
giustificate da prove
 Necessità del governo della spesa
da parte del “terzo pagante”

29
Perché l’Evidence Based
Medicine.
Aumento esponenziale della
quantità delle informazioni
 Nuove tecnologie informatiche
al servizio della raccolta e
diffusione delle informazioni
biomediche
 Necessità di legare la ricerca
alla pratica in tempi adeguati

30
Scienza
Coscienza
Perizia
Prudenza
Diligenza
Economia sanitaria
Farmacoeconomia
DRG (ROD)
Budget
EBM
ECM
Deontologia
Etica
Bioetica
Leggi:
-Finanziaria
-675/96
-626
-502
-ecc. ecc.
31
Cosa è l’EBM

Movimento culturale orientato alla
formazione ed alla pratica clinica,
che trova basi e motivazioni nei
fenomeni sociali, economici e
culturali che hanno profondamente
modificato il modo di fare medicina
nel mondo occidentale.
•
Nino Cartabellotta
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Cosa è l’EBM

Prassi della medicina nella quale la
valutazione degli atti diagnostici e le
decisioni concernenti gli interventi
terapeutici sono effettuati alla luce
di una analisi attenta e sistematica
delle informazioni che provengono
dalla più recente ricerca clinica
•
G. Federspil
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Cosa è l’EBM

Uso coscienzioso, esplicito ed
accorto delle migliori evidenze
attualmente disponibili al fine di
prendere delle decisioni
riguardo l’assistenza fornita ai
singoli pazienti
•
Sackett
– Evidence = prova
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Significato della EBM

Imparare a porsi domande (convertire il bisogno
di informazione in domande).
 Imparare
a tradurre la domanda in una ricerca
sulle fonti dell’evidenza.
 Leggere
criticamente le fonti trovate ( validità ed
utilità).
 Applicare
le conclusioni alla pratica clinica.
 Applicare
le conclusioni alla ricerca.
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Significato della EBM
ESPERIENZA CLINICA
DECISIONI CLINICHE EFFICACI
MIGLIOR EVIDENZA DISPONIBILE
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I limiti della EBM



Esistenza di “zone grigie”:
– zone in cui vi è incertezza sull’efficacia
– EBM si basa sulle migliori evidenze “disponibili”,
non sulle migliori evidenze “possibili”
Utilità della EBM nelle fasi del procedimento clinico:
– scarsa per la formulazione di ipotesi diagnostiche
– moderata nella scelta ed interpretazione dei tests
diagnostici
– elevata nella scelta e valutazione dei trattamenti
I limiti della realtà italiana:
– scarsa integrazione tra epidemiologia clinica e
medicina
– scarsa diffusione dei moderni strumenti
d’informazione
– poca familiarità dei medici con l’informatica
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