Le parole chiave per orientarsi
Abbinamento
Matching
In uno studio caso controllo, i casi e i controlli sono detti
"abbinati" o "appaiati" quando i controlli sono scelti in base
a particolari somiglianze con i soggetti individuati come
casi, per esempio scegliendo soggetti di controllo dello
stesso gruppo d'età e sesso dei casi. Casi e controlli sono
resi simili al fine di evitare che alcune caratteristiche
confondano l'effetto di interesse.
Abstract
Abstract
Riassunto di uno studio/rapporto e dei relativi risultati. Un
riassunto di buona qualità esplicita le finalità dello studio, il
motivo per cui i ricercatori si sono posti questo obiettivo e i
risultati più rilevanti. Negli articoli scientifici il riassunto
segue in genere una struttura precisa, che si articola in:
obiettivo dello studio; disegno dello studio (materiali e
metodi); setting (contesto in cui è stato condotto lo studio,
ad esempio medicina del territorio o medicina ospedaliera);
partecipanti; principali misure di esito; risultati; conclusioni.
Accertamento
Ascertainment
Valutazione dei risultati. Un possibile bias (distorsione) di
accertamento può accadere quando c'è una differenza nel
processo di valutazione del risultato: se per esempio in uno
studio i ricercatori di un ospedale sono più capaci di rilevare
quante persone manifestano un particolare risultato.
Aderenza
Indica quanto un soggetto segue una prescrizione,
farmacologica o assistenziale. Vedi Compliance
Aggiustamento
Procedura per produrre una misura statistica in cui gli effetti
delle differenze nella composizione delle popolazioni
confrontate sono minimizzati con l'uso di metodi statistici.
Esempi sono gli aggiustamenti che si ottengono con i
metodi di regressione e standardizzazione. L'aggiustamento
spesso si applica ai tassi o ai rischi relativi per esempio per
tenere in considerazione la differente distribuzione per età
delle popolazioni che si confrontano.
Analisi come
"battuta di pesca"
Analisi delle
corrispondenze
Data dredging
Procedimento che consiste nel tentare tutte le possibili
analisi statistiche dei dati per ottenere un risultato
statisticamente significativo.
Metodo di analisi applicato allo studio di tabelle di dati le
cui caselle contengono valori di frequenza (numeri reali
positivi) o di presenza-assenza ("1" e "0"). L'analisi delle
corrispondenze consente di estrarre nuove variabili, dette
fattori, che hanno la proprietà di riassumere in modo
ordinato l'informazione rilevante contenuta nelle
innumerevoli caselle delle tabelle dati.
Analisi dei cluster
Analisi che produce una raccolta di insiemi disgiunti ed
esaustivi (cluster) dall'insieme originario degli oggetti.
Analisi discriminante
Analisi che permette di classificare un nuovo caso in un
gruppo predefinito, in funzione di un certo numero di
variabili. Per esempio di classificare un nuovo paziente, una
volta valutate le sue variabili cliniche, in uno dei due gruppi
in cui sono suddivisi i pazienti colpiti dalla sua stessa
malattia: quelli guariti senza postumi e quelli che presentano
postumi.
Analisi di sensibilità
Nelle metanalisi, analisi che rispondono al quesito "Cosa
succederebbe se…?". Per esempio "come varierebbero i
risultati se si alzasse la soglia di inclusione?"
Analisi in base al
trattamento assegnato
Intention to treat
analysis
Tipo di analisi statistica dei dati di uno studio clinico in cui
vengono valutati tutti i soggetti in base al trattamento a cui
erano stati originariamente assegnati, indipendentemente dal
fatto che abbiamo seguito o meno il trattamento fino alla
conclusione dello studio.
Analisi in base al
trattamento assegnato
Intention to treat
analysis
Tipo di analisi statistica dei dati di uno studio clinico in cui
vengono valutati tutti i soggetti in base al trattamento a cui
erano stati originariamente assegnati, indipendentemente dal
fatto che abbiamo seguito o meno il trattamento fino alla
conclusione dello studio.
Analisi in base al
trattamento ricevuto
(per protocol)
Analisi multivariata
Tipo di analisi statistica dei dati di uno studio clinico in cui
sono valutati solo i soggetti per i quali si hanno tutti i dati
completi, dall'inizio alla conclusione dello studio. I soggetti
vengono valutati in base al trattamento che hanno
effettivamente seguito, indipendentemente dal trattamento
originariamente assegnato.
Multivariate
analysis
Analisi statistica che valuta l'effetto di un insieme di
variabili indipendenti (o predittive) su una o più variabili
dipendenti (o di risultato). Il principale vantaggio dell'analisi
multivariata è che permette di apprezzare simultaneamente e
indipendentemente gli effetti di tutte le variabili considerate,
depurandoli dalle reciproche interferenze. Inoltre permette
di valutare i diversi effetti di insiemi di variabili in grado di
interferire tra loro in termini di sinergie positive o negative.
L'analisi multivariata è una delle tecniche più robuste di
controllo a posteriori dei fattori di confondimento. Le
tecniche di analisi multivariata più note sono la regressione
lineare multipla, la regressione logistica multipla, l'analisi
discriminante, l'analisi dei cluster e l'analisi delle
corrispondenze.
Analisi secondo il
peggiore scenario
ipotizzabile
Analisi dei dati che permette di tenere in considerazione
l'effetto dei pazienti di cui non si conosce l'esito finale.
Serve per stabilire se la perdita al follow-up di una certa
percentuale di soggetti altera la validità della ricerca.
Generalmente si ritiene che non alteri la validità se la
perdita è inferiore al 5%, alteri la validità se superiore al
20%; è da stabilire caso per caso se la perdita varia tra il 5%
e il 20%. Un modo più preciso è analizzare i dati
immaginando il peggiore scenario possibile: ovvero
immaginare che nel gruppo con i risultati migliori tutti i
persi al follow-up siano stati insuccessi, mentre nel gruppo
con i risultati peggiori tutti i persi al follow-up siano stati
successi. Se l'analisi non modifica il senso dei risultati
ottenuti le conclusioni dello studio possono ancora essere
ritenute valide.
Analisi secondo la
randomizzazione
vedi Analisi per intenzione al trattamento
Anni di vita persi
Differenza tra l'aspettativa di vita della popolazione o del
gruppo a cui appartiene il soggetto e l'effettiva età del
soggetto all'epoca del decesso.
Appaiamento
vedi Abbinamento
Associazione
Beneficio relativo
Association
La relazione conosciuta fra due o più variabili.
Un'associazione si dice positiva quando la presenza di una
situazione aumenta all'aumentare dell'altra variabile o
situazione (per esempio l'associazione tra fumo e cancro del
polmone). Un'associazione è negativa quando, all'aumentare
di una variabile, l'altra variabile o situazione diminuisce.
Rapporto tra la frequenza di evento favorevole nel gruppo
dei trattati e nel gruppo dei non trattati. Esprime la forza
dell'associazione tra trattamento ed esito. Un valore
superiore a 1 indica un beneficio, un valore inferiore a 1 ha
il significato di un rischio. Un valore pari a 1 indica
l'indifferenza tra i due trattamenti.
Beta
vedi Errore beta
Bias/Distorsione (vizio)
Errore sistematico presente in uno studio, che si ripercuote
sui suoi risultati determinando uno scarto tra risultati
ottenuti e quelli che si sarebbero dovuti ottenere in assenza
di tale errore. I tre errori sistematici più importanti sono: a)
bias di selezione, quando il campione indagato è stato scelto
e assemblato in modo errato; b) bias di misurazione, quando
i metodi o gli strumenti di misurazione non sono adeguati al
campione e all'obiettivo dello studio, o sono imprecisi, o
sono diversi tra i pazienti studiati; c) bias da effetti estranei,
quando è presente un fattore estraneo di confondimento.
Bias di pubblicazione
Distorsione presente nella letteratura medica dovuta al fatto
che gli studi vengono pubblicati in base a criteri di selezione
non casuali, che favoriscono alcuni tipi di studi rispetto ad
altri. Per esempio, gli studi i cui risultati sono positivi e
dimostrano l'efficacia di un trattamento hanno maggiore
probabilità di essere accettati e pubblicati dalle riviste
scientifiche rispetto agli studi i cui risultati dimostrano che
un trattamento è inefficace. I risultati pubblicati sulle riviste
scientifiche, a causa del bias di pubblicazione, tendono
quindi a enfatizzare i risultati positivi: questo rappresenta
una grande insidia per chi conduce le revisioni degli studi se
queste vengono basate solamente sugli studi pubblicati.
Bilanciato
Equipoise
Braccio di trattamento Arm
È la valutazione di una condizione di incertezza in cui ci si
domanda, bilanciando pro e contro, se un trattamento o
un'azione fa o meno quello che si attende.
Gruppo di persone che participano a uno studio secondo
determinati criteri e modalità. Uno studio clinico controllato
ha almeno due braccia di trattamento: nel braccio (o gruppo)
sperimentale le persone ricevono il trattamento di cui si sta
provando l'efficacia; nel braccio (o gruppo) di controllo le
persone ricevono il trattamento standard corrente o un
placebo.
Campione
di convenienza
Convenience
sample
Popolazione (gruppo di soggetti) studiata perché accessibile
con facilità, ciò potrebbe rendere il campione non
rappresentativo della popolazione cui appartiene, poiché non
viene scelto a caso. Un campione di convenienza potrebbe
essere tutti i soggetti ricoverati in un determinato ospedale.
Campione random
Random sample
Campione di soggetti scelto in modo casuale (random)
all'interno della popolazione di riferimento affinché sia
rappresentativo della popolazione, cioè abbia le stesse
caratteristiche. Ciò significa che ogni soggetto della
popolazione ha una probabilità uguale agli altri di essere
coinvolto nell'indagine.
Cecità
vedi Studio in cieco
Comitato di
monitoraggio dei dati
Data monitoring
commettee
Comitato di esperti scelto per controllare periodicamente i
risultati di uno studio clinico durante il suo svolgimento. Il
comitato valuta, in accordo con l'andamento dello studio, se
lo studio deve continuare o arrestarsi. Uno studio potrebbe
essere interrotto dal comitato di monitoraggio dei dati se un
trattamento fosse decisamente efficace o nocivo, e pertanto
negarlo o fornirlo ai partecipanti allo studio diventerebbe
non etico.
Comorbidità
Co-morbidity
Presenza in un soggetto di malattie o condizioni diverse da
quella in studio che possono influenzare i risultati.
Compliance
Confondente
Termine che indica quanto e se un soggetto segue il
trattamento prescritto.
Confounder or
confounding
variable
Fattore o effetto che distorce l'associazione causale tra
trattamento e risultato. Accade così di attribuire al
trattamento effetti causati invece dal fattore confondente.
Per esempio se un gruppo di soggetti sta ricevendo più
terapie, sarebbe possibile confondere l'effetto di una terapia
con l'effetto dell'altra.
Confondimento
vedi Confondente
Confronto
vedi Gruppo di controllo
Contaminazione
Contamination
Si verifica quando il trattamento, farmacologico o meno,
assegnato a un gruppo è usato anche da qualcuno o da tutti i
membri dell'altro gruppo.
Controlli
Controls
vedi Gruppo di controllo
Controlli
storici
Historical control
Paragone tra un gruppo di soggetti che sta ricevendo un
trattamento e un gruppo simile storico cioè raccolto o
pubblicato in un periodo precedente, che non ha ricevuto il
trattamento.
Criteri di Esclusione
Caratteristiche che non devono essere presenti perché un
soggetto possa essere coinvolto in uno studio. I criteri di
esclusione si riferiscono generalmente alla presenza di
particolari condizioni, per esempio: età, patologie, disturbi o
trattamenti in atto.
Criteri di Inclusione
Caratteristiche che devono essere presenti perché un
soggetto possa essere coinvolto in uno studio. I criteri di
inclusione si riferiscono generalmente al sesso, all'età, alla
diagnosi e alla gravità della condizione clinica.
Cross over
vedi Studio Cross over
Descrittivo
Descriptive
Studio che descrive una situazione. Si differenzia da uno
studio sperimentale in quanto non introduce cambiamenti
nella condizione in studio.
Deviazione standard
Standard deviation Indice di dispersione, vale a dire una misura della variabilità
di una popolazione o di una variabile. Misura la dispersione
dei valori intorno alla media ed è tanto più basso quanto più
i valori delle diverse osservazioni sono concentrati intorno
alla media (cioè sono meno dispersi).
Disegno fattoriale
Disegno di studio in cui i soggetti vengono randomizzati
due volte, cioè vengono randomizzati prima rispetto a un
trattamento e poi rispetto a un altro trattamento. Alla
conclusione di uno studio con disegno fattoriale si avranno
quattro gruppi di soggetti: un gruppo che ha ottenuto due
trattamenti sperimentali, un gruppo che ha ottenuto due
trattamenti di controllo, uno che ha ottenuto prima il
trattamento sperimentale e poi il trattamento di controllo e
uno che ha ottenuto prima il trattamento di controllo e poi il
trattamento sperimentale.
Distorsione
vedi Bias
Doppio cieco
vedi Studio in cieco
Effect size
Famiglia di indici che misurano la grandezza dell'effetto di
un trattamento. La effect size si utilizza nella metanalisi e
nelle analisi di qualità della vita.
Effetto Hawthorne
Successi attribuibili al solo fatto di essere parte di uno
studio. E' dovuto alle modifiche del comportamento di
medici e pazienti nel periodo in cui sanno di essere oggetto
di un'osservazione attenta.
Effetto lavoratore sano
Fenomeno osservato inizialmente in studi di malattie
occupazionali, da cui risulta che i lavoratori di solito
mostrano tassi di mortalità/morbilità più bassi rispetto alla
popolazione generale. Tale effetto è causato dal fatto che i
soggetti gravemente malati o disabili sono generalmente
esclusi (o si auto-escludono) dai posti di lavoro. In studi di
coorte occupazionale, se non si tiene conto di questo effetto,
i tassi di mortalità/morbilità della popolazione generale
potrebbero non essere appropriati per la comparazione con i
tassi di mortalità/morbilità della coorte di lavoratori.
Effetto placebo
Fenomeno per cui si registrano delle variazioni nello stato di
salute del gruppo di controllo, attribuibili al solo fatto di
ricevere un trattamento, anche se non attivo. Vedi Placebo.
Efficacia
Efficacy
Quanto un intervento si dimostra capace di causare un
effetto specifico in una condizione sperimentale.
Efficienza
Effectiveness
Rapporto tra i costi di un intervento, per esempio un
farmaco, e sua efficacia; quanto un intervento è capace di
causare l'effetto voluto in una condizione di pratica corrente.
Empirico
Empirical
Detto di ciò che si base sull'osservazione, non su
ragionamento o sui convincimenti del singolo.
Epidemiologia
Epidemiology
Branca della medicina volta allo studio della distribuzione
delle malattie nella popolazione e dei fattori che le
determinano. Tale disciplina si occupa quindi dello studio
delle malattie non come processo patologico di un soggetto
(oggetto della ricerca clinica), bensì come processo
patologico all'interno dell'intera comunità.
L'epidemiologia si divide in tre branche.
Epidemiologia descrittiva: studia l'occorrenza di malattie o
altre caratteristiche sanitarie nella popolazione. Descrive
eventi sanitari, come malattie, cause di morte e la presenza
di fattori di rischio come per esempio il fumo di sigaretta.
Epidemiologia analitica o osservazionale: studia relazioni
causa-effetto tra fattori di rischio e malattie. Tali studi si
suddividono in studi di coorte (prospettici) e studi casocontrollo (retrospettivi), a seconda che la selezione dei
gruppi di confronto sia effettuata in funzione
dell'esposizione (esposti/non esposti, negli studi di coorte) o
in funzione delle patologie (malati/non malati, negli studi
caso-controllo).
Epidemiologia sperimentale: valuta l'efficacia degli
interventi sanitari adottati in seguito a indagini
epidemiologiche. Studi di epidemiologia sperimentale
possono essere sia di tipo preventivo (per esempio la
valutazione dell'effettiva riuscita di campagne di
sensibilizzazione) sia terapeutico (per esempio
sperimentazioni sui farmaci e tecniche operatorie). In questo
tipo di studi, il ricercatore compie interventi diretti,
applicando strategie terapeutiche o preventive a due o più
gruppi di soggetti.
Errore Alfa o di Tipo 1 Alpha or Type 1
error
Errore che si commette quando, in seguito a una verifica
sperimentale, si conclude che un certo trattamento funziona,
quando in realtà non funziona. Questo errore è più probabile
che si verifichi quando gli studi includono un piccolo
numero di persone. Vedi Errore beta, Ipotesi nulla
Errore Beta o di Tipo 2 Beta or Type 2
error
Errore che si commette quando, in seguito a una verifica
sperimentale, si conclude che un certo trattamento non
funziona, quando invece in realtà funziona. Questo errore è
più probabile che accada quando gli studi includono un
piccolo numero di persone. Vedi inoltre Errore alfa
Errore di tipo 1
vedi Errore alfa
Errore di tipo 2
vedi Errore beta
Errore sistematico
Systematic error
Differenza tra il valore reale della grandezza in esame e il
valore assunto dalla misura effettuata su di essa. L'errore
sistematico influenza i risultati in modo trasversale
introducendo una distorsione sistematica dei risultati.
Errore sistematico
di memoria
Recall bias
Deriva da errori che si verificano nell'atto di ricordare gli
eventi, a causa di deficit di memoria, del tentativo di
valutare le cose a posteriori con punti di vista che possono
essere cambiati rispetto al passato
Errore sistematico
di pubblicazione
Esito
vedi Bias di pubblicazione
Outcome
Risultato raccolto al termine dello studio. Si parla di esito
primario quando il risultato fornisce la risposta al quesito
specifico per cui era stato condotto lo studio. Eventuali
risultati aggiuntivi vengono detti esiti secondari. Per
esempio: uno studio clinico sull'efficacia di un farmaco nel
prevenire ogni tipo di evento mortale ha come esito primario
la mortalità generale. Se vengono condotte anche altre
analisi, per esempio sulla frequenza di infarti non fatali, si
parla di esiti secondari. Gli esiti secondari dovrebbe essere
utilizzati solo come valore aggiuntivo a supporto delle
conclusioni ricavate dall'analisi primaria o allo scopo di
generare ipotesi di ricerca.
Eterogeneo/eterogeneità Heterogeneous/
heterogeneity
Si dice di risultati di un gruppo di studi su uno stesso
argomento che sono diversi o contraddittori tra loro.
Esaminare e spiegare questa eterogeneità è una parte
importante del lavoro di revisione degli studi su un
argomento.
Falso negativo
False negative
Risultato negativo di un esame diagnostico che indica
l'assenza della condizione indagata in un soggetto in cui in
realtà la condizione è presente (indica l'assenza della
malattia quando in realtà il soggetto è malato). Esami
diagnostici poco sensibili (vedi Sensibilità) danno alte
percentuali di falsi negativi.
Falso positivo
False positive
Risultato positivo di un esame diagnostico che indica la
presenza della condizione indagata in un soggetto in cui in
realtà la condizione è assente (indica che il soggetto è
malato quando in realtà non lo è). Esami diagnostici poco
specifici (vedi Specificità) danno alte percentuali di falsi
positivi.
Fattore di rischio
Aspetto del comportamento personale o dello stile di vita,
fattore ambientale o caratteristica ereditaria che, sulla base
di prove epidemiologiche, mostra un'associazione con la
probabilità di insorgenza di una malattia. La valutazione dei
fattori di rischio è considerata importante per la prevenzione
di una malattia.
Follow-up
Controllo clinico periodico condotto attraverso visite
cliniche o esami strumentali, che si svolge dopo la
conclusione di un trattamento farmacologico o meno.
Frazione di
campionamento
Rapporto tra la numerosità del campione la numerosità della
popolazione dalla quale il campione è estratto.
Frazione eziologica
Parte di malattie che non si verificherebbe se il rischio che
la genera non esistesse. Per esempio esiste una porzione di
malattie che sparirebbe se le condizioni di lavoro
responsabili fossero soppresse. Vedi Rischio attribuibile
negli esposti.
Generabilità
Generalisability
Definisce quanto i risultati ottenuti in uno studio possono
essere applicabili a un altro gruppo di soggetti o
popolazione.
Gold standard
Una misura tecnica, o il risultato ottimale, che funga da
parametro di riferimento per ogni altro tipo di misurazione.
Gruppo di
controllo/confronto
In uno studio clinico controllato, gruppo di soggetti che
assume il trattamento standard o placebo invece del
trattamento sperimentale. In uno studio caso-controllo,
gruppo che non ha la condizione in studio.
Incidenza
Incidence
Numero di nuovi casi di malattia diagnosticati in un anno in
una popolazione.
Incidenza cumulativa
Numero di nuovi casi di malattia che si verificano in un
certo periodo di tempo rapportato al numero di soggetti a
rischio all'inizio del periodo studiato. Non differisce dalla
probabilità di malattia e dal rischio. Misura la velocità di
transizione dallo stato di salute allo stato di malattia.
Incremento assoluto del
beneficio (IAB)
Differenza tra l'incidenza degli esiti favorevoli osservati nel
gruppo che ha eseguito il trattamento sperimentale
(beneficio nei trattati) e l'incidenza osservata nel gruppo che
ha eseguito il trattamento di controllo (beneficio nei non
trattati). Un valore di incremento superiore a 0 indica un
effetto benefico del trattamento, un valore negativo ha il
significato di un aumento di rischio. Un valore pari a 0
indica l'indifferenza tra i due trattamenti.
Incremento assoluto del
Differenza tra l'incidenza degli esiti sfavorevoli (effetti
rischio (IAR)
collaterali) osservata nel gruppo che ha eseguito il
trattamento sperimentale e quella osservata nel gruppo che
ha eseguito il trattamento di controllo. Un valore superiore a
0 indica un rischio, un valore negativo ha il significato di un
effetto benefico o protettivo, un valore pari a 0 indica
l'indifferenza tra i due trattamenti.
Incremento relativo del
beneficio (IRB)
Incremento relativo del beneficio (IRB) Rapporto tra
l'incremento assoluto del beneficio e l'incidenza degli esiti
favorevoli (benefici) osservata nel gruppo di controllo. Un
valore superiore a 0 indica un effetto benefico, un valore
negativo ha il significato di un aumentato rischio. Un valore
pari a 0 indica l'indifferenza trai due trattamenti.
Incremento relativo del
rischio (IRR)
Rapporto tra incremento assoluto del rischio e incidenza
degli esiti sfavorevoli osservata nel gruppo di controllo. Un
valore superiore a 0 indica un aumento del rischio, un valore
negativo ha il significato di un effetto benefico o protettivo.
Un valore pari a 0 indica l'indifferenza trai due trattamenti.
Indagine trasversale
Indagine che analizza gli eventi e le relative frequenze in un
istante o in un tempo talmente breve da poter essere
considerato nullo.
Indice globale di salute
Indicatore che si ritiene rappresentativo dell'intero quadro
dello stato di salute di un individuo in un determinato
periodo di tempo.
Indici di deprivazione
Indicano uno stato di svantaggio in relazione alle condizioni
di vita della comunità a cui un individuo, una famiglia o un
gruppo appartengono. L'ipotesi su cui si fondano è che
l'appartenenza a classi sociali svantaggiate porti a un
maggiore rischio di morbilità e di mortalità. Anche se molto
diffusi, questi indici sono spesso considerati arbitrari.
Intervalli di confidenza Confidence interval Intervallo numerico che quantifica l'incertezza di un
risultato. Si estende tra i due valori limite che indicano
rispettivamente il più basso e il più alto risultato dello
studio; il risultato medio cadrà in qualche punto all'interno
di questo intervallo. Esempio: un amico deve venirti a
trovare e ti chiede quanto impiega ad arrivare in auto. Se
rispondi "Circa mezz'ora, dieci minuti più dieci minuti
meno", stai dando una stima (30 minuti) con un intervallo di
confidenza al riguardo (la stima va dai 20 minuti ai 40
minuti). L'intervallo di confidenza mostra la precisione di
una stima per chiunque desideri sapere se i risultati di uno
studio si possano applicare ad altri, cioè se un altro gruppo
di soggetti potrebbero avere gli stessi risultati in una
situazione simile. Più corta è la lunghezza dell'intervallo di
confidenza più precisa sarà la valutazione. Vedi anche
Limiti di confidenza, Livelli di riservatezza, Probabilità e
Valore di p
Intervento
Intervention
Qualsiasi cosa possa cambiare il corso degli eventi: per
esempio un intervento chirurgico, un farmaco, un esame, un
consiglio, un opuscolo.
Ipotesi
Hypothesis
Supposizione che viene sottoposta a verifica sperimentale.
Affinché uno studio sperimentale verifichi correttamente
un'ipotesi, questa deve essere prestabilita e articolata
chiaramente, in modo che il disegno, la conduzione e
l'interpretazione dello studio possano esaminarla in modo
appropriato. Un'ipotesi prestabilita è denominata ipotesi a
priori.
Ipotesi alternativa
Ipotesi che viene presa in considerazione in antagonismo
rispetto all'ipotesi nulla.
Ipotesi nulla
Null hypothesis
Ipotesi che viene presa come base di partenza in un studio
clinico e che sostiene che non ci siano differenze tra i
trattamenti dello studio. Scopo dello studio clinico è quello
di confutare l'ipotesi nulla.
Lettratura grigia
Grey literature
Materiale che non è presente nelle riviste scientifiche
pubblicate e che non è raccolto nelle banche dati. Include
per esempio gli atti di un congresso con i riassunti delle
ricerche presentate, tesi non pubblicate, rapporti governativi
e di altre organizzazioni, e materiale auto-pubblicato.
Limiti di confidenza
Confidence limits
Sono il limite inferiore e superiore di un intervallo di
confidenza. Vedi Intervallo di confidenza.
Livello di confidenza
Confidence level
I risultati e le valutazioni statistiche sono calcolati
solitamente al livello di confidenza del 95%. Ciò significa
che se qualcuno dovesse continuare a ripetere lo studio in
altre popolazioni nelle stesse condizioni, il 95% delle volte
avrebbe un risultato simile. Vedi anche Intervalli di
confidenza, Probabilità e Valore di p
Marcatore
Marker
Mascheramento
Indicatore della vera causa di un fenomeno. Lo stato socioeconomico è talvolta considerato la causa di malattie
comuni tra determinati gruppi di popolazione che
condividono lo stesso ceto; in realtà è solo un indicatore
della vera causa.
vedi Studio in cieco.
Media aritmetica
Mean
Valore medio di una distribuzione che si ottiene sommando
i valori in questione (per esempio i risultati di ogni
osservazione) e dividendo tale somma per il numero dei
valori considerati (per esempio per il numero di
osservazioni effettuate).
Mediana
Median
Numero che sta esattamente nel mezzo in un insieme
ordinato di dati. Il 50% delle osservazioni cade sopra la
mediana, il 50% al di sotto. Da non confondere con la
media.
MEDLINE
(MEDLARS in linea)
La più grande banca dati elettronica di ricerca su argomenti
di salute. È pubblicata dalla National Library of Medicine
statunitense. Indirizzi web:
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?DB=pubmed
e http://medlineplus.gov/
MeSH (Medical Subject
Headings)
Letteralmente: titoli di soggetto medico. Sono parole chiave
usate per classificare gli articoli di ricerca che trattano di
salute. Sono stati sviluppati dalla National Library of
Medicine per classificare gli articoli che entrano nella banca
dati di MEDLINE. Vedi MEDLINE
Meta analisi
Meta analysis
Misura surrogata
Surrogate measure Misura sostitutiva di una misura che non può essere
quantificata nel corso di uno studio, per esempio misurare la
pressione sanguigna al posto degli eventi cardiaci.
Misure di associazione
Tecnica statistica che permette di valutare in modo
complessivo i risultati di diversi studi clinici fornendo una
singola stima d'efficacia dei risultati combinati. È un
elemento chiave di molte revisioni sistematiche. È inoltre
quello che si intende quando si parla di combinazione dei
dati.
Si chiamano così l'odds ratio, il rischio attribuibile e il
rischio relativo (vedi voci specifiche)
Modello a effetti casuali Random effects
Modello di metanalisi che considera i lavori selezionati
come un campione casuale di tutti i possibili studi
sull'argomento.
Modello a effetti fissi
Modello di metanalisi che considera i lavori selezionati
come frutto di una ricerca esaustiva.
Fixed effects
Modificatore di effetto
Fattore che modifica l'effetto di un potenziale fattore causale
in studio. Per esempio l'età è un modificatore d'effetto in
molte condizioni così come lo stato immunitario è un
modificatore d'effetto per l'esposizione a organismi
patogenici.
Morbidità
Morbidity
Il rapporto esistente tra il numero di malati e la popolazione.
Multicentrico
Multicentre
Si dice di uno studio clinico condotto in più centri, ospedali
o istituti. Gli studi multicentrici sono condotti specialmente
quando è necessario coinvolgere un numero di soggetti
molto grande.
Numero di casi da
trattare
Number needed to Numero di persone che devono ricevere il trattamento prima
treat (NNT)
che una singola persona possa sperimentare un risultato
favorevole. Per esempio: in caso di terapia per la
prevenzione dell'ictus, se 20 persone devono assumere il
farmaco prima che un singolo ictus sia evitato, allora l'NNT
per quel farmaco è 20. In particolari contesti come quello
dello screening o della prevenzione si usano anche sigle
come NNS (number needed to screen, numero di casi
necessario da sottoporre a screening) e NNP (number
needed to prevent, numero di casi necessario per prevenire).
Numero necessario al
danno
Number needed to Numero di pazienti da trattare perché si verifichi un evento
harm (NNH)
sfavorevole in più rispetto al trattamento tradizionale. Per
esempio, 1.000 pazienti affetti da artrite reumatoide
sottoposti a terapia con FANS - farmaci antinfiammatori
non steroidei - devono essere trattati perché uno di essi
manifesti ulcere dovute al farmaco.
Numero necessario da
sottoporre a screening
Number needed to Numero di persone che devono essere coinvolte in una
screen
campagna di screening in un determinato periodo di tempo
per evitare un caso di decesso (o evento avverso) per la
patologia oggetto di screening. Può essere calcolato tenendo
conto degli studi clinici controllati che misurano
direttamente gli effetti di una campagna di screening, come
numero di morti o eventi avversi evitati. Il calcolo del
number needed to screen permette di comparare programmi
di screening per patologie diverse
Odds
Rapporto tra una probabilità e il suo complemento, cioè la
probabilità che un evento si verifichi o meno in un intervallo
di tempo prefissato.
Odds ratio
vedi Rapporto tra odds
Omogeneo
Homogeneous/
homogeneity
Periodo di sospensione
Washout/Period of Fase di uno studio crossover successiva al primo trattamento
phase
e precedente al secondo trattamento. Il periodo di
sospensione permette di avere il tempo per far svanire tutti
gli effetti del primo trattamento prima che il secondo
trattamento inizi.
Placebo
Placebo
Sostanza inerte (per esempio una pillola di zucchero)
somministrata al gruppo di controllo all'interno di uno
studio clinico per paragonare gli effetti del trattamento
sperimentale in studio con gli effetti del placebo attribuibili al solo fatto di ricevere un trattamento, anche se
non attivo. Il placebo deve essere non distinguibile (per
colore, odore, sapore, ecc.) dal trattamento sperimentale, per
assicurare una adeguata allocazione in cieco (vedi Studio)
dei soggetti.
Popolazione
Population
Il gruppo di soggetti studiato. Per esempio, una popolazione
in studio può essere costituita da tutti i soggetti ammalati di
tumore.
Potenza statistico
Statistical power
Misura il potere che un test ha di svelare un effetto esistente.
Potere dello studio
Power
Uno studio deve avere un livello specifico di potere
statistico per rilevare in modo attendibile la differenza che
un trattamento può apportare. Per essere abbastanza potente
lo studio deve avere un numero sufficiente di pazienti, che
sperimentino un numero sufficiente di eventi.
Potere predittivo
negativo
Quando i risultati di studi diversi sono simili e consistenti,
allora i risultati si dicono omogenei.
La probabilità che il paziente non sia affetto da malattia se il
test diagnostico a cui si è sottoposto ha dato esito negativo.
Dipende dall'accuratezza del test (misure di sensibilità e
specificità) e dalla prevalenza della malattia.
Potere predittivo
positivo
La probabilità che il paziente sia affetto da malattia se il test
diagnostico a cui si è sottoposto ha dato esito positivo.
Dipende dall'accuratezza del test (misure di sensibilità e
specificità) e dalla prevalenza della malattia.
Prevalenza
Prevalence
Rapporto tra numero di soggetti che ha una particolare
condizione o malattia in un intervallo di tempo definito e il
numero totale dei soggetti della popolazione di riferimento
nel tempo considerato.
Probabilità
Probability
Misura della possibilità che un evento si verifichi. Esempio:
se ci sono 100 palline in un sacchetto di cui 20 rosse e 80
blu, la probabilità di estrarre da questo una pallina rossa è
20 su 100. Per ogni estrazione la probabilità che una pallina
sia rossa è del 20 per cento, cioè 0,2 (casi favorevoli su casi
totali).
Protocollo
Protocol
Insieme di dati e ipotesi che giustificano uno studio e ne
stabiliscono l'obiettivo e le procedure dettagliate che
andranno seguite rigorosamente nelle varie tappe della
ricerca. Tutti gli emendamenti e le violazioni del protocollo
di studio vanno esplicitati nella presentazione dei risultati.
Quasi random
Quasi-random
Metodo di assegnazione dei soggetti a uno studio clinico che
non è rigorosamente casuale (random). I metodi quasi
random includono: assegnazione a seconda della data di
nascita, a seconda del giorno della settimana o del mese
dell'anno, a seconda del numero di registrazione medica
della persona, o solo assegnando ogni persona in modo
alternante. L'assegnazione quasi random può sembrare
casuale, ma non lo è, perché il gruppo a cui un soggetto sarà
assegnato è prevedibile quindi i ricercatori possono essere in
grado di manipolare chi entra nello studio
Randomizzazione
Randomisation
Processo di assegnazione casuale dei partecipanti a uno dei
bracci di uno studio (disegno parallelo) o a una successione
di trattamenti (disegno cross over). La randomizzazione ha
lo scopo di rendere simili i gruppi per le loro caratteristiche.
Questo permette l'applicabilità dei modelli probabilistici sui
quali si regge dal punto di vista metodologico l'intero studio.
Rapporto
Rapporto tra la frequenza con cui un certo valore di un test
di verosimiglianza
diagnostico si presenta tra i portatori di una certa malattia e
la frequenza con cui lo stesso valore si presenta nei non
affetti.
Rapporto tra Odds
(OR)
Odds ratio
Rapporto tra gli odds di un evento in due condizioni
differenti, per esempio tra odds di sviluppare il tumore al
polmone nella condizione di fumatore e in quella di non
fumatore. E' una misura di associazione tra la variabile
dicotomica (fumatore/non fumatore) e l'odds dell'evento
(odds di sviluppare il tumore al polmone). Se il valore
dell'odds ratio è superiore a 1 significa che la probabilità che
si verifichi l'evento misurato tra gli esposti (per esempio una
malattia) è superiore rispetto a quella dei non esposti. Se il
valore è pari a 1 significa che non vi è differenza tra esposti
e non esposti.
Reazione avversa
Adverse reaction
Effetto sfavorevole o pericoloso che si verifica in risposta a
un trattamento.
Regressione lineare
multipla
Modello attraverso cui prevedere i valori di una variabile
dipendente, a partire dai valori di più variabili indipendenti.
Se, per esempio, si vuole stimare la pressione arteriosa
media a partire dal peso dei pazienti bisogna tener conto
che, oltre al peso corporeo, molti altri fattori influenzano la
pressione arteriosa: il numero di sigarette fumate, l'apporto
di sale, ecc. Tutte queste informazioni aggiuntive
arricchiscono la precisione della stima e pertanto è bene non
escluderle dall'analisi.
Regressione lineare
semplice
Modello per predire una variabile, definita dipendente, da
un'altra, definita indipendente. Si usa per esempio per
stimare la pressione arteriosa media a partire dal peso dei
pazienti e per stabilire anche la forza di questa correlazione.
Le variabili in studio possono essere associate da un
rapporto di causa ed effetto (una rappresenta la causa
dell'altra) oppure, quando non si riesce a evidenziare una
precisa causalità fra di esse, l'associazione può essere
generica.
Regressione logistica
Quando si è in presenza di dati dicotomici come vivo/ morto
o infarto/non infarto si utilizza il modello della regressione
logistica anziché quello della regressione lineare.
Replica
Replicate/riproduce Ripetere lo stesso esperimento per vedere se si ottengono gli
stessi risultati ed essere così in grado di valutarne
l'affidabilità.
Revisione sistematica
Systematic review
Valutazione di tutti gli studi disponibili su un determinato
argomento. Il termine sistematica si riferisce al fatto che la
revisione deve essere pianificata come un vero e proprio
studio preparando un protocollo che esplicita: obiettivi della
revisione, modalità di ricerca degli studi, reperimento,
valutazione critica e sintesi di tutti gli studi eleggibili per la
revisione.
Revisione tra pari
Peer value
Processo di valutazione su qualità e rilevanza, per esempio
di studi o progetti di ricerca, condotto da esperti della
materia trattata. E' un processo molto comune per la
pubblicazione su riviste scientifiche.
Riassunto
vedi Abstract.
Ricerca manuale
Hand searching
Ricerca di articoli fatta non attraverso le banche dati
elettroniche, ma valutando sistematicamente gli indici dei
giornali scientifici.
Riproducibile
Reproducible
In grado di essere realizzato più volte in modo identico.
Risk assessment
Rischio
Stima quantitativa o qualitativa del rischio di effetti negativi
che possono derivare dall'esposizione a specifici fattori o a
determinate sostanze. Il risk assessment utilizza dati clinici,
epidemiologici, tossicologici e ambientali. Il processo di
individuazione dei rischi per la salute attribuibili a
esposizioni ambientali o altre esposizioni si sviluppa
attraverso quattro fasi:
1. identificazione del fattore di rischio;
2. descrizione dei potenziali danni alla salute del fattore in
studio;
3. quantificazione dell'esposizione in una popolazione
definita;
4. stima del rischio: combinazione della caratterizzazione
del rischio, della relazione dose-risposta e della stima
dell'esposizione per quantificare il livello di rischio in una
specifica popolazione.
Risk
Probabilità che l'evento accada in un intervallo di tempo
prefissato.
Rischio assoluto
Probabilità che un soggetto sviluppi la malattia in un
intervallo di tempo prefissato, ossia la proporzione di
soggetti che durante il periodo di osservazione sviluppa la
malattia: A/(A+B). Il suo valore può variare da 0 a 1.
Esposto malato A
Esposto non malato B
Totale A+B
Non esposto malato C
Non esposto non malato D
Totale C+D
Rischio attribuibile
Esprime la proporzione di casi di malattia attribuibili
all'esposizione al fattore di rischio (un farmaco, un
inquinante ambientale). In altri termini, definisce la
proporzione di casi eliminabili rimuovendo il fattore di
rischio stesso. Il rischio attribuibile può essere stimato fra
gli esposti o nella popolazione generale.
Il rischio attribuibile negli esposti (RAE) indica quale
proporzione di eventi sfavorevoli si potrebbe evitare nel
gruppo degli esposti, rimuovendo tra essi l'esposizione al
fattore di rischio. E' il rapporto tra differenza assoluta di
rischio, tra esposti e non esposti, e rischio negli esposti:
(rischio negli esposti - rischio nei non esposti) / rischio negli
esposti.
Il rischio attribuibile nella popolazione (RAP) indica quale
proporzione di eventi sfavorevoli si potrebbero evitare
nell'intera popolazione rimuovendo da essa l'esposizione al
fattore di rischio. E' la differenza di rischio tra popolazione
generale e popolazione non esposta, rapportata al rischio
della popolazione generale: (rischio nella popolazione rischio nei non esposti)/rischio nella popolazione.
Rischio relativo
Relative risk (RR)
Il rapporto tra incidenza di una malattia negli esposti e
l'incidenza nei non esposti allo stesso fattore di rischio è
definito rischio relativo e rappresenta l'eccedenza di rischio
degli esposti rispetto ai non esposti: [A/(A+B)]/[C/( C+D)]
Esposto malato A
Esposto non malato B
Totale A+B
Non esposto malato C
Non esposto non malato D
Totale C+D
Risposta dose-
Dose dependent
Risposta a un farmaco correlata alla dose ricevuta.
dipendente
Sensibilità
Probabilità che un esame diagnostico dia esito positivo se il
paziente è affetto da malattia. Insieme alla specificità misura
la capacità discriminatoria di un test diagnostico. Un test
molto sensibile risulterà positivo in un numero molto alto di
casi nei quali la malattia è effettivamente presente; un test
poco sensibile risulterà positivo in un numero molto basso
di casi nei quali la malattia è effettivamente presente. La
sensibilità di un test è legata alla sua capacità di rilevare un
cambiamento (da malattia non presente a malattia presente).
Significatività statistica Statistical
significance
Livello di probabilità a cui i ricercatori rifiutano l'ipotesi
nulla e accettano quella alternativa. Equivale a stabilire se i
risultati di uno studio sono frutto del caso oppure no. Se un
risultato ha una significatività statistica del 5%, significa che
ci possiamo dire certi al 95% che quel risultato non sia
dovuto al caso.
Singolo cieco
vedi Studio in cieco
Sorveglianza
epidemiologica
Attività di raccolta sistematica e analisi di dati con
disseminazione delle informazioni a coloro i quali devono
intraprendere determinate azioni. Si distingue dal
monitoraggio in quanto attività continua e non episodica o
intermittente.
Specificità
Probabilità che un esame diagnostico dia esito negativo se il
paziente NON è affetto da malattia. Insieme alla sensibilità
misura la capacità discriminatoria di un test diagnostico. Un
test molto specifico risulterà negativo in un numero molto
alto di casi nei quali la malattia effettivamente non è
presente; un test poco specifico risulterà negativo in un
numero molto basso di casi nei quali la malattia
effettivamente non è presente.
Stima puntuale
Point estimate
Sono cosidetti i rapporti di probabilità (odds ratio) e i rischi
relativi.
Stratificazione
Stratification
Processo attraverso il quale la popolazione coinvolta in uno
studio clinico viene suddivisa in sottogruppi in base a
determinate caratteristiche di interesse, per esempio: età,
sesso, o condizione socioeconomica. È possibile confrontare
questi differenti strati in modo separato, per valutare se, per
esempio, i gruppi rispondono diversamente a un trattamento
o se gli effetti di un trattamento differiscono tra i gruppi.
Studio analitico
Studio il cui obiettivo è chiarire associazioni e nessi causali
tra i diversi eventi/variabili
Studio aperto
Open label trial
Studio clinico in cui sia i pazienti sia gli sperimentatori sono
a conoscenza del tipo di trattamento che viene utilizzato da
ogni soggetto. Vedi Studio in cieco.
Studi caso-controllo
Case-control study In questo tipo di studi si valuta un gruppo di persone con
una malattia o condizione (detti casi) rispetto a un altro
gruppo della stessa popolazione che non ha quella malattia o
condizione (detti controlli). Uno studio caso controllo serve
per identificare rischi e tendenze e suggerisce alcune cause
possibili della malattia. Lo schema generale dello studio
caso controllo è: arroulamento dei casi e dei controlli; studio
retrospettivo della frequenza dell'esposizione in entrambi i
gruppi; confronto delle due frequenze attraverso misure di
differenza e rapporto. Non essendo possibile la stima
corretta e diretta dell'incidenza, viene usato come indice di
incidenza l'odds ratio.
Studi clinici controllati Controlled clinical Vedi Studio clinico
trial (CCT)
Tasso di morbilità
La proporzione di soggetti malati in una popolazione
definita in un determinato periodo di tempo. E' detto grezzo
quando è calcolato su tutta la popolazione.
Tasso di mortalità
Proporzione fra il numero di soggetti deceduti e il numero di
soggetti presenti in una popolazione definita in un
determinato periodo di tempo. E' detto grezzo quando è
calcolato su tutta la popolazione.
Tempo senza
sintomi/tossicità
corretto per la qualità
Q-TwiST
Triplo cieco
Trattamento
convenzionale
Misura della qualità di vita di un soggetto durante il periodo
in cui non soffre di sintomi o di tossicità in seguito a un
intervento sanitario.
vedi Studio in cieco
Conventional
treatment
Qualunque trattamento per una particolare condizione che
rappresenti in quel momento il trattamento standard.
Validità/Accuratezza
Validity
La validità esprime il grado con cui un risultato viene
considerato vero ed esente da errori sistematici.
Validità esterna
External validity
E' l'estensione fino a cui i risultati di uno studio possono
essere applicati ad altre persone esterne al campione in
studio, ovvero quanto sono generalizzabili i risultati, o
quanto sono applicabili in condizione di pratica reale e non
sperimentale.
Validità interna
Internal validità
Misura quanto i risultati di uno studio sono corretti rispetto
al campione di individui considerato. Negli studi clinici, per
esempio, la validità interna dipende dalla corretta
impostazione dello studio, dal corretto utilizzo delle
tecniche diagnostiche, dalla corretta elaborazione dei dati.
Fattori di confondimento (bias) e/o variazioni casuali
possono limitare la validità interna di uno studio.
Valore della probabilità P value
E' una misura della probabilità che permette di stabilire se
l'ipotesi che è stata oggetto di verifica sperimentale sia vera.
Per convenzione, un risultato con un valore della probabilità
inferiore a 0,05 è statisticamente significativo; ciò significa
che possiamo essere sicuri al 95% che il risultato non è
generato dal caso (non è una coincidenza).
Valutazione critica
Critical appraisal
Valutazione bilanciata degli aspetti di forza e debolezza di
uno studio (aspetti clinici e metodologici). Valuta il
processo oltre che i risultati di uno studio.
Variabile
Variable
Fattore che differisce all'interno e fra differenti gruppi di
persone, per esempio: l'età, il sesso, l'occupazione oppure
l'abitudine al fumo.
Variabile categorica
Variabile di natura qualitativa che può assumere un numero
finito di modalità. Esempi sono il sesso, il colore degli
occhi, la professione, il gruppo sanguigno. Particolare
variabile categorica è quella dicotomica.
Variabile continua
Variabile di tipo numerico che può assumere tutti i valori
internio ad un intervallo (finito o infinito). Per esempio, i
livelli di colesterolo, la massa corporea, la temperatura,
l'altezza e il peso.
Variabile d'esito
intermedia
Intermediate
endpoint
Variabile utilizzata quando le variabili d'esito a lungo
termine (quali mortalità o disabilità) non possono essere
misurate all'interno dell'intervallo di tempo di studio. Una
variabile d'esito intermedia è un punto lungo un percorso
che conduce comunemente alla variabile d'esito finale. Un
esempio di variabile d'esito intermedia sono le crisi
convulsive gravi nei neonati che sono spesso il primo segno
di una lesione neurologica: la lesione neurologica può non
essere diagnosticabile per anni, ma le crisi possono essere
viste e registrate precocemente.
Variabile dicotomica
Dichotomous
Variabile categorica che ammette solo due valori. Per
esempio: sì/no, vivo/morto.
Variabile discreta
Variabile numerica che può assumere un numero finito, o al
più numerabile, di valori, di solito trova la sua origine da
una operazione di conteggio. Per esempio: numero di figli,
numero di battiti cardiaci al minuto, numeri di giorni di
ricovero in ospedale.
Veri negativi
Soggetti non affetti da una malattia nei quali l'esito di un
esame diagnostico risulta negativo.
Veri positivi
Veri positivi Soggetti portatori di una malattia nei quali
l'esito di un esame diagnostico risulta positivo.