Informazione per pazienti e familiari
La Ricerca
e gli
Studi Clinici
Introduzione
L’Azienda Ospedaliera di Reggio Emilia (ASMN) è un Istituto di
Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) nell’ambito delle
Tecnologie Avanzate e Modelli Assistenziali in Oncologia.
Gli IRCCS sono ospedali che dimostrano di essere eccellenti
nell’organizzazione e gestione dei servizi sanitari e nello sviluppo
della ricerca nel settore della biologia e della medicina.
Gli IRCSS hanno l’obiettivo di fare ricerca scientifica, ognuno nei
propri ambiti di competenza. Per l’ASMN-IRCCS questo significa
fare ricerca in ambito oncologico. Tuttavia l’Azienda ASMN-IRCCS
vuole aumentare le proprie conoscenze, attraverso la ricerca anche
in altri ambiti.
La ricerca scientifica in ambito sanitario ha un’importanza particolare.
È infatti il solo modo per migliorare tutti gli aspetti legati all’assistenza
sanitaria ed è perciò un fondamentale strumento di progresso della
scienza e della medicina. Per poter fare ricerca è necessaria la
collaborazione sia di pazienti, sia di altre figure (familiari, individui
sani, donatori ecc.).
I principali ambiti di ricerca dell’Azienda ASMN-IRCCS hanno lo
scopo di:
• valutare l’effetto di nuovi metodi per la scoperta e la cura delle
malattie orientati a una maggiore personalizzazione della
diagnosi e della cura;
• migliorare l’organizzazione dell’assistenza e dei percorsi previsti
per il paziente oncologico.
Questo opuscolo si pone l’obiettivo di chiarire i principali aspetti degli
studi clinici e della partecipazione dei pazienti agli studi stessi.
La ricerca e gli studi clinici
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COSA È IMPORTANTE SAPERE SUGLI STUDI
CLINICI
Cos’è uno studio clinico?
Uno studio clinico è una prova sperimentale in cui si verifica
se nuovi farmaci, cure o interventi medici, sono efficaci e sicuri.
Lo studio clinico può servire anche per decidere se un nuovo
trattamento si dimostra più vantaggioso rispetto ad un trattamento
già disponibile. L’aggettivo clinico indica che la sperimentazione
è condotta sull’uomo, malato o volontario sano. Lo studio clinico,
di solito è preceduto da una fase pre-clinica, su colture di cellule
(modelli in vitro) o su animali da laboratorio (modelli in vivo).
Che cosa significa terapia sperimentale?
La terapia sperimentale è una cura nuova su cui non esistono prove
scientifiche sufficienti che dimostrino l’efficacia e i rischi della cura
stessa. Uno studio clinico serve proprio per verificare l’efficacia e la
sicurezza di una terapia sperimentale.
Che cos’è il protocollo dello studio?
Il protocollo è un documento che contiene tutte le informazioni sullo
studio e nel quale vengono descritti in modo dettagliato:
• gli scopi dello studio;
• il modo in cui i ricercatori realizzano lo studio;
• le caratteristiche che una persona deve avere per partecipare
allo studio (i cosiddetti criteri di inclusione e di esclusione);
• il numero di persone che potranno partecipare allo studio;
• gli esami che le persone che partecipano allo studio dovranno
fare e le loro scadenze;
• il modo in cui verrà fatto il trattamento sperimentale;
• il modo in cui sarà valutata l’efficacia del trattamento;
• i metodi statistici con cui verranno analizzati i risultati.
La ricerca e gli studi clinici
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Quali tipi di studi clinici esistono?
Gli studi clinici si propongono obiettivi diversi, che vanno dalla
prevenzione alla diagnosi e alla terapia.
Di seguito vengono indicati i principali tipi di studi e le loro
finalità:
• negli studi di screening si valuta la capacità di un esame di
scoprire la presenza di una malattia prima che la malattia stessa
provochi sintomi;
• negli studi diagnostici si valuta la capacità di una determinata
tecnica o esame diagnostico di rilevare una certa malattia
(sensibilità) e la capacità di scoprire questa malattia solo quando
è effettivamente presente (specificità);
• negli studi clinici di terapia si verifica l’efficacia di un nuovo
farmaco o, in generale, di un nuovo trattamento.
• negli studi sulla qualità della vita viene valutato il modo in
cui la malattia o gli interventi medici influenzano i vari ambiti
(compreso quello psicologico) della vita quotidiana del malato.
Gli studi clinici, inoltre, si differenziano anche sulla base della
metodologia con la quale vengono condotti. Qui di seguito può
trovare una breve descrizione di alcune delle principali tipologie.
Studio clinico controllato
È un tipo di studio in cui i partecipanti vengono suddivisi in due gruppi:
un gruppo riceve l’intervento medico o il farmaco sperimentale, mentre
l’altro gruppo (detto gruppo di controllo o semplicemente controllo)
non riceve nulla o il placebo*. Questo tipo di procedimento permette
di confrontare l’andamento della malattia nei due gruppi e verificare
l’efficacia del trattamento in esame.
*placebo: è una sostanza innocua, senza alcun effetto curativo. Il placebo viene
dato come pillola, in polvere o sostanza liquida ai pazienti che appartengono al
cosiddetto gruppo “di controllo”. Il placebo serve a verificare la possibilità che gli
effetti osservati nel gruppo di pazienti che riceve il trattamento (ad esempio un
farmaco) siano dovuti alle aspettative di guarigione o di miglioramento del paziente
e non all’efficacia del trattamento sperimentale.
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Studio clinico randomizzato-controllato
• Negli studi di fase II si valuta l’efficacia di una cura e si registrano
gli eventuali effetti collaterali. Si considerano come riferimento
per la valutazione dell’efficacia i seguenti elementi:
• quanti pazienti hanno tratto beneficio dalla cura (sia
completamente, che in modo parziale);
• la durata di questi benefici (cioè il tempo di assenza della malattia);
• il tempo medio di sopravvivenza dei pazienti.
Studio in cieco e in doppio cieco
• Negli studi di fase III si confronta una nuova cura con una cura
comunemente usata, considerando sia l’efficacia sia gli effetti
collaterali.
È un tipo di studio in cui l’assegnazione dei partecipanti al gruppo
che riceve l’intervento medico o al gruppo di controllo avviene in
modo casuale (random). Di solito l’assegnazione dei partecipanti a
uno dei due gruppi avviene tramite un programma computerizzato.
In questo modo si cerca di garantire che i due gruppi siano
confrontabili tra loro.
Uno studio si dice in cieco quando i pazienti, a differenza degli
sperimentatori, non sanno a quale gruppo sperimentale sono stati
assegnati. In questo caso il paziente non sa se gli verrà dato il
trattamento sperimentale o il placebo.
Uno studio si dice in doppio cieco quando né i pazienti né gli
sperimentatori sanno chi sta prendendo il trattamento sperimentale
e chi il placebo.
Studio multicentrico
Esistono solo gli studi clinici?
Quali sono le fasi della sperimentazione clinica?
Cos’è e a cosa serve il Comitato Etico?
Uno studio si dice multicentrico quando più ospedali o centri di
ricerca partecipano allo studio. Se gli ospedali appartengono ad
una sola nazione si tratta di uno studio nazionale, se appartengono
a più paesi, si tratta di uno studio internazionale.
Una sperimentazione clinica può durare diversi anni durante i quali
il trattamento sperimentale subisce una serie di verifiche secondo
regole ben precise. Per questo motivo gli studi clinici attraversano
diverse fasi. Ad esempio, nel caso della sperimentazione di un
nuovo farmaco:
• Gli studi di fase I hanno come obiettivo quello stabilire la dose
massima tollerata di un farmaco e la dose più appropriata in
rapporto agli effetti collaterali che provoca. In alcuni studi
di fase I si valuta anche la tollerabilità di una nuova via di
somministrazione di una certo farmaco (ad es. via endovenosa
invece che per bocca).
La ricerca e gli studi clinici
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• Negli studi di fase IV o studi “post marketing”, il farmaco
è già in commercio, ma si continuano a raccogliere ulteriori
informazioni. Queste informazioni riguardano l’efficacia, i rischi
dovuti all’uso del farmaco stesso e il suo uso ottimale.
No, esistono anche altri tipi di studi che non prevedono interventi
diretti sul paziente né la sua partecipazione attiva allo studio. Questi
studi possono essere osservazionali, epidemiologici, raccolte dati,
di laboratorio, di genetica, di genomica, di farmaco-genetica
Il Comitato Etico è un organismo indipendente, composto da
personale sanitario e non sanitario. Il Comitato Etico ha la
responsabilità di garantire la tutela dei diritti, della sicurezza e del
benessere alle persone che partecipano a una sperimentazione.
La garanzia di questa tutela deve essere fornita pubblicamente. In
particolare, il Comitato Etico:
• esprime un parere sugli studi sperimentali;
• valuta e approva i metodi e i documenti che verranno impiegati
per informare i partecipanti alla sperimentazione e per ottenere
da essi il consenso informato.
L’organismo di riferimento per gli studi in corso presso l’Azienda
ASMN-IRCCS e presso gli Ospedali della provincia di Reggio
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Emilia è il Comitato Etico provinciale di Reggio Emilia. Ulteriori
riferimenti e indicazioni sono contenuti nella Sezione dedicata del
sito aziendale: www.asmn.re.it/comitatoeticoprovinciale
Chi finanzia gli studi clinici
Gli studi clinici possono essere finanziati da fondazioni, istituti
di ricerca pubblici o privati, ospedali, industrie farmaceutiche,
associazioni di pazienti.
Quali vantaggi si possono ottenere partecipando ad
uno studio clinico?
• È un modo per occuparsi in prima persona della propria
salute.
• Permette di poter avere nuove cure prima che esse siano
disponibili per molti.
• Permette di essere curati da esperti della materia e di partecipare
in modo attivo al progresso della ricerca scientifica.
A quali rischi e/o disagi si può andare incontro
partecipando ad uno studio clinico?
• criteri di inclusione, cioè le caratteristiche che una persona
deve possedere per poter partecipare ad uno studio clinico;
• In alcuni casi, la sicurezza e l’efficacia della terapia sperimentale
potrebbero essere sconosciute.
• Solitamente i rischi non sono maggiori a quelli che si corrono
per qualsiasi altra pratica medica e per la progressione della
malattia. Il trattamento proposto può provocare effetti collaterali
spiacevoli, anche gravi.
• La partecipazione ad uno studio richiede spesso più tempo
rispetto ad una terapia tradizionale, perché è necessario
sottoporsi a più esami e trascorrere più tempo in ospedale.
• criteri di esclusione, cioè una serie di caratteristiche che, se
sono possedute da una persona, fanno sì che questa non possa
partecipare allo studio clinico.
Si può interrompere la propria partecipazione a uno
studio clinico in qualsiasi momento?
PARTECIPAZIONE AGLI STUDI CLINICI
Chi può partecipare a uno studio clinico?
Per questo motivo nel protocollo di ogni studio sono indicati quelli
che vengono definiti:
Di solito si considerano le seguenti caratteristiche:
• l’età (bambini, adulti, anziani)
• il sesso (da alcuni studi sono escluse le donne per eventuali
rischi sul feto)
• la diagnosi
• la fase di malattia
• la presenza di altre malattie.
La ricerca e gli studi clinici
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Sì, in qualsiasi momento e per qualsiasi ragione il paziente può
decidere di interrompere la partecipazione ad uno studio.
Che cos’è il “consenso informato”?
Per poter procedere a qualsiasi atto medico, ad eccezione di quelli
praticati in situazioni di emergenza, è necessario che il paziente abbia
espresso il suo consenso. Il paziente può accettare volontariamente
di partecipare ad uno studio (clinico, oppure osservazionale),
firmando un documento chiamato “consenso informato”. Questo
documento, prima di poter essere usato, deve essere approvato dal
Comitato Etico.
Il consenso informato è uguale per tutti i pazienti che partecipano
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ad uno stesso studio ed è composto da:
• una parte informativa che contiene tutte le informazioni sulla
sperimentazione proposta
• un modulo sul quale il paziente che accetta di partecipare allo
studio deve mettere la propria firma.
Prima di ottenere la firma, lo sperimentatore deve informare il
paziente su tutti gli aspetti dello studio. Inoltre, lo sperimentatore
deve verificare che il paziente abbia compreso correttamente il
senso della sua scelta.
Il consenso informato deve essere firmato e datato personalmente
dal paziente e dallo sperimentatore che ha fornito le informazioni.
Testi e contenuti a cura di:
Teresa Coppola, Dirigente Amministrativo, Comitato Etico Pronvinciale
Elisa Mazzini, Medico, Direzione Medica Ospedaliera
Luisa Savoldi, Studi clinici e statistica
Silvio Cavuto, Studi clinici e statistica
Simone Cocchi, Biblioteca Medica Interaziendale
Elena Cervi, Biblioteca Medica Interaziendale
IRCCS - Arcispedale Santa Maria Nuova di Reggio Emilia
Alcune domande da fare prima di partecipare a uno
studio clinico
Prima di decidere di partecipare a uno studio è bene, prima di
tutto, leggere attentamente la documentazione che viene data e
farsi spiegare dallo sperimentatore tutto ciò che non è chiaro.
Alcune domande possono facilitare il dialogo con lo
sperimentatore:
• Qual è lo scopo dello studio?
• Perché i ricercatori credono che il trattamento proposto possa
essere utile?
• Il trattamento è già stato sperimentato?
• Se sì, che risultati hanno dato gli altri studi?
• Quali sono gli effetti collaterali del trattamento?
• Quanto dura lo studio?
• Qual è oggi l’alternativa disponibile per me? E’ altrettanto
efficace?
• Dovrò essere ricoverato in ospedale?
• Chi finanzia lo studio?
• I miei dati personali e sensibili saranno salvaguardati?
• Se la terapia proposta risultasse efficace, mi verrà fornita
gratuitamente anche una volta terminato lo studio?
• Posso essere rimborsato per eventuali spese sostenute?
La ricerca e gli studi clinici
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Ultima revisione: marzo 2013