Università Ferrara, 14.02.2012
L'Accesso ai Farmaci
chiave di salute pubblica
storia,scrupoli, sfide
Nel 1971 un
gruppo di
medici e
giornalisti
francesi
fondano
Médecins
Sans
Frontières
(MSF)
Perché un’organizzazione di soccorso medico si occupa di
temi “distanti” dal proprio mandato come l’economia ?
"Perché nel field eravamo stufi di dire di no." (B. Pecoul 1997)
DIAGNOSTICARE /CURARE/TESTIMONIARE (Carta dei principi di MSF) :
[...] operando nello spirito di neutralità e in completa imparzialità, i Medici Senza Frontiere
rivendicano, in nome dell’etica professionale universale e del diritto all’assistenza umanitaria,
la totale libertà nell’esercizio della loro funzione [...]
In questa cornice si colloca il bisogno di comprendere quali
sono i fattori che limitano l’accesso alle cure nei contesti a
risorse limitate.
Denunciando ma anche proponendo soluzioni.
Nel 25° anniversario della fondazione
nel 1996, MSF organizza un convegno
“Come migliorare la risposta alle epidemie ?”
Il problema dell’accesso ai farmaci comincia ad avere
un ruolo centrale nella strategia dell’organizzazione
CAMPAGNA ACCESSO AI FARMACI ESSENZIALI
TRE OBIETTIVI PRINCIPALI:
1) GARANTIRE ED AUMENTARE L’ACCESSO AI
FARMACI DI QUALITA' ESISTENTI
2) ASSICURARE LA PRODUZIONE DI FARMACI
ABBANDONATI O A RISCHIO DI ESSERLO
3) STIMOLARE LA RICERCA E LO SVILUPPO NEL
CAMPO DELLE MALATTIE TRASCURATE
Le questioni sollevate
dalla pandemia AIDS
hanno rappresentato (e
continuano a
rappresentare) una
fondamentale “learning
experience” per tutti gli
attori coinvolti:
Governi, donors,
esperti di sanità
pubblica, istituti di
ricerca, industria
farmaceutica,
organizzazioni
umanitarie, etc….
Stima del numero globale di morti correlate all'AIDS
in presenza ed assenza di trattamento antiretrovirale, 1996–2008
3.0
Number (millions)
2.5
2.0
1.5
1.0
0.5
0
1996
1997
1998
1999
2000
2001
2002
2003
Year
No antiretroviral therapy
At current levels of antiretroviral prophylaxis
2004
2005
2006
2007
2008
Gli ARV sono al
momento
LA soluzione:
- allungamento attesa di vita
- prevenzione della trasmissione
- prevenzione del contagio !!!!
La popolazione attiva sotto terapia è funzionale alla
crescita economico-sociale
Gli interessi commerciali in gioco sono enormi
Un terzo della popolazione mondiale è esposta al
contagio da Mycobacterium Tuberculosis
8 milioni si ammalano per anno di
TUBERCOLOSI
1,6 milioni ne muore.
Trattamento
( ante 1950, quindi non coperti da brevetto, prezzo 10 $ )
I farmaci usati per trattare la malattia TB. Da destra:
Isoniazide, Rifampicina, Pyrazinamide, ed Etambutolo.
La Streptomycina (non mostrata) è somministrata in forma iniettiva
Il trattamento dura almeno 6 mesi
Malaria: aree di trasmissione
e di farmaco-resistenza del P.falciparum
Terapia Malaria
antimalarica
Reduction of the “parasitic mass” during the acute phase
scelte sub-ottimali vs.
scelteWith
ottimali
Chloroquine, S/P,...
1 000 000 000 000
100 000 000
• Monoterapia
• Combinazioni senza derivati
dell’Artemisinina
With Artemisinine derivate
• Combinazioni contenenti Artemisinina
(ACT)
10 000
1 000 000 000 000
100 000 000
10 000
– Regime
Days
0
a rapida
2 azione,
4 elevata6 potenza 8e
complementare agli altri tipi di trattamento.
Terapie nei contesti a risorse
limitate
• Praticabili ? Impraticabili ?
• Negli ultimo decennio abbiamo
sperimentato che sono praticabili,
ma perché siano efficaci si deve
tener conto del contesto
= adattare
Topics per 10 anni
• Disponibilità
( FDCs – Pediatrici – Pre-qualificazione )
• Prezzi
( Generici - Produzione locale )
• Seconda linea
• Accesso universale a farmaci di qualità
Nessun progresso nell’implementazione di ACT al 2006
?
?
?
?
?
?
?
?
?
?
?
?
?
?
?
?
?
Artesunate + amodiaquine
?
Artemether/lumefantrine
Artesunate + SP
?
?
?
SP
Chloroquine
Chloroquine + SP
?
Policy adopted, not deployed or process ongoing
Source: RBM-AFRO
Effetti della Competizione dei Generici... sorpresa: i Generici non bastano!
 IN THE APPROPRIATE
DOSAGE FORM ?
FORMULAZIONI
PEDIATRICHE … un
bisogno trascurato
Solo il 28% dei bambini infettati da HIV riceveva terapia alla fine del 2009
Senza trattamento 1/3 dei bambini muore prima del loro primo compleanno,
e il 50% muore prima del secondo.

più di 20 ARV sono in fase di sviluppo, ma non
necessariamente in formulazioni adatte ai bambini

molti prodotti ARV vengono usati nei bambini mancando
prove di sicurezza ed efficacia in questa fascia di età
Palumbo P. et al. NVPvs LPV/r-basedART among HIV+ infants in
resource-limited settings: the IMPAACT P1060 Trial. 18th Conference on Retroviruses
and Opportunistic Infections, Boston, February 27–March 2, 2011. abstract.
Coovadia A, et al. Reuse of nevirapine in exposed HIV-infected children after protease
inhibitor-based viral suppression: a randomized controlled trial.
JAMA 2010;304:1082-90.
Lamivudine
5mg/ml
Lopinavir/riton
avir 20/80mg
Zidovudine
10mg/ml
Conservazione a basse temperature (2°-8°C)
Interazioni con farmaci per la TBC
Somministrazioni giornaliere multiple
I bambini non sono piccoli adulti
• Produrre dati sulla sicurezza ed efficacia di nuovi (e
vecchi) farmaci nei bambini
• Studiare formulazioni più adatte ai bambini e all’uso
in contesti a risorse limitate: compresse masticabili o
disperdibili, one-day pill, formulazioni termostabili,
etc.
• Produrre dosaggi e presentazioni che facilitino la
prescrizione e la somministrazione
La "Soluzione" PPI : modello suggestivo ma non funzionale
2003 Etiopia: Epidemia di malaria severa, il MOH nega l'esistenza dell'emergenza,
protocollo terapeutico sub-standard, minaccia di espulsione dal paese per MSF
2004: Msf accusa GF, RM, UNICEF di appoggiare le scelte sub-standard e rilancia la CT,
in linea con le raccomandazioni WHO.
2005: MSF critica RBM solo 9 dei 33 paesi sulla carta possono realmente adottare l’ACT,
la maggior parte continua a usare i vecchi farmaci. UNICEF un anno prima s’era
candidata a organizzare e coordinare l’approvvigionamento in regime di PPi, ma ha
fallito
Il PPi non funzionò perché i produttori pre-qualificati, (Novartis, Cipla, Ipca e Sanofi)
chiesero precise garanzie sulle ordinazioni PRIMA di produrre le grandi quantità
richieste.
MSF critica l’inerzia di UNICEF e Global Fund, e rilancia l’accusa del 2004.
Situazione al 2012
http://www.msfaccess.org/our-work/overcoming-barriers-access/article/1374
http://www.msfaccess.org/our-work/hiv-aids/article/1329
- NTDs (Chagas, HAT, Kala-azar...)
( COST CM0801 – Annual Meeting 2011, Modena 5-7 Ottobre)
www.cost-cm081-2011.unimore.it
- DNDi: FDC senza brevetto, NTDs ma anche Hiv pediatrico
(vedi 2011, NEJM: Paediatric HIV a neglected disease.pdf http://www.nejm.org/doi/pdf/10.1056/NEJMp1107275
- "Patent pool" per ARV
http://vimeo.com/26911346
- "Hands off campaign"
http://www.msfaccess.org/hands-off-our-medicine-campaign
R&D funding for tri-tryps/kinetoplastids
Significant R&D funding
gaps
Il modello di finanziamento rappresenta una barriera
all’innovazione per le Malattie Tropicali “Neglette”
→ è necessario “separare” il mercato della Ricerca e
Sviluppo da quello dei prodotti farmaceutici
La separazione
consentirebbe
un indirizzo
delle priorità di
R&D focalizzato
sui bisogni
medici e non
sulle
opportunità di
mercato
=
Prezzi
Alti
Costi R&S Prezzo dei farmaci
No R&S per
mercati
‘poveri’
Programmi MSF in corso sulle tri-tryps
Un nuovo modello per lo sviluppo farmaceutico:
DNDi
•
•
•
Organizzazione non-profit di ricerca & sviluppo (R&D) farmaceutico
fondata nel 2003
Tesa a rispondere ai bisogni dei pazienti più trascurati
Capace di intercettare risorse da istituzioni pubbliche, industria
privata e organizzazioni filantropiche
7 uffici in tutto il mondo
7 Partners Fondatori
• Indian Council for Medical
Research (ICMR)
• Kenya Medical Research
Institute (KEMRI)
• Malaysian MOH
• Oswaldo Cruz Foundation
Brazil
• Medecins Sans Frontieres
(MSF)
• Institut Pasteur France
• WHO/TDR (permanent
observer)
Geneva Coordination
Team + consultants
USA
Japan
India
DRC
Malaysia
Kenya
Brazil
• di facile somministrazione; dose singola giornaliera
• gradevole al palato; termostabile; disperdibile;
• ridotto rischio di produrre farmacoresistenza
• adatto al dosaggio terapeutico
• compatibile con l’uso contemporaneo di farmaci anti-TBC
CHAGAS
10 to 15 mln di persone infette; 200.000 nuovi casi
ogni anno; 14,000 pazienti muoiono ogni anno
Product development partnerships
(PDPs)
• Ex: DNDi (farmaci - 2003), FIND (diagnostici - 2003).
• Le PDPs sono organizzazioni not-for-profit che guidano e
coordinano gli sforzi di sviluppo di specifici prodotti.
• Le risorse delle PDPs vengono principalmente da donatori
pubblici e fondazioni.
• Accesso: ogni PDP ha una propria policy. Ex: DNDi insiste
fortemente per la definizione di garanzie sull'accesso prima
dello sviluppo del prodotto (ex: accordo con Sanofi sull'ASAQ).
Campagna per l’Accesso ai
Farmaci Essenziali
Medici Senza Frontiere
http://www.msf.it
http://www.accessmed-msf.org