Linee guida per il
dosaggio e l’infusione
Informazioni sulla preparazione
e somministrazione di Elaprase
ELAPRASE (idursulfasi)
Terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento a lungo termine dei pazienti
con Sindrome di Hunter (Mucopolisaccaridosi II, MPSII).
DOSAGGIO, PREPARAZIONE E MODALITÀ DI SOMMINISTRAZIONE
La dose raccomandata di Elaprase è di 0,5 mg/kg di peso corporeo ogni settimana1.
Elaprase è in flaconcino monouso contenente 6 mg di idursulfasi in 3 ml di soluzione1.
Elaprase si somministra per infusione endovenosa.
Prima dell’uso deve essere diluito in 100 ml di soluzione per infusione di cloruro di
sodio allo 0,9% (0,9 mg/ml).
Poichè Elaprase non contiene conservanti o agenti batteriostatici, occorre prestare la
massima cura per assicurare la sterilità della soluzione preparata: a tale scopo, occorrerà operare in asepsi.1
Calcolo dei flaconcini per paziente1
Il numero necessario di flaconcini di Elaprase da diluire è determinato in base al peso del paziente e alla
dose consigliata di 0,5 mg/kg:
Peso del paziente (in kg) x 0,5 = dose totale di Elaprase in mg.
Poiché la concentrazione di Elaprase nel flaconcino è di 2 mg/ml:
Dose totale (mg) ÷ 2 = ml totali di Elaprase.
Poiché ciascun flaconcino contiene 3 ml:
ml totali di Elaprase ÷ 3 = numero totale di flaconcini.
Arrotondare in eccesso per determinare il numero di flaconcini interi necessari per la somministrazione.
ESEMPIO DI CALCOLO DELLA DOSE
Peso del paziente
21,7 kg
Fase 1
21.7 kg x 0,5 mg/kg = 10,85 mg
Fase 2
10,85 mg ÷ 2 mg/ml = 5,42 ml
Fase 3
5,42 ml ÷ 3 ml/flaconcino = 1,8 flaconcini
(per prelevare un volume totale di 5,4 ml, occorre utilizzare 2 flaconcini)
Dose necessaria: 5,4 ml di Elaprase (utilizzando due flaconcini) per un paziente di peso pari a 21,71 kg
2
TEMPI DI SOMMINISTRAZIONE
L’infusione di Elaprase deve essere effettuata nell’arco di 3 ore, la durata dell’infusione può essere gradualmente ridotta a 1 ora se non si osservano reazioni associate
all’infusione1.
Modalità consigliata
Si consiglia una velocità d’infusione iniziale di 8 ml/ora per i primi 15 minuti.
Se l’infusione è ben tollerata, è possibile aumentare la velocità con incrementi di 8 ml/ora ogni 15 minuti per somministrare l’intero volume di prodotto nell’arco di tempo desiderato2.
INDICAZIONI PER UNO SCHEMA D’INFUSIONE DELLA DURATA DI 3 ORE2
Velocità d’infusione
Volume somministrato
in ciascun periodo
Inizio (0-15 minuti)
8 ml/ora
2 ml
Dopo 15 minuti
16 ml/ora
4 ml
Dopo 30 minuti
24 ml/ora
6 ml
Dopo 45 minuti
32 ml/ora
8 ml
Dopo 60 minuti e fino a 180 minuti
(termine dell’infusione)
40 ml/ora
80 ml
Ripartizione dei tempi d’infusione
Nei pazienti sottoposti per diversi mesi al trattamento in ospedale e che hanno ben tollerato le infusioni
si può prendere in considerazione la somministrazione domiciliare di Elaprase.
Le infusioni domiciliari1 devono essere effettuate sotto la sorveglianza di un medico o di un altro professionista sanitario.
3
AVVERTENZE SPECIALI E PRECAUZIONI D'IMPIEGO
Reazioni da infusione
Le più comuni reazioni avverse correlate all’infusione sono: reazioni cutanee (eruzione, prurito, orticaria),
piressia, cefalea, ipertensione e vampate1.
Le reazioni avverse possono essere trattate o alleviate mediante:
1. Riduzione della velocità d’infusione
2. Sospensione dell’infusione
3. Pre-medicazione con somministrazione di medicinali come antistaminici, antipiretici, corticosteroidi a
basso dosaggio o beta-agonisti per nebulizzazione.
La frequenza delle reazioni correlate all’infusione tende a ridursi con la prosecuzione del trattamento.1
Reazioni Anafilattoidi1
Alcuni pazienti trattati con Elaprase hanno sviluppato reazioni anafilattoidi, potenzialmente rischiose
per la vita.
Segni e sintomi di reazioni anafilattoidi a insorgenza tardiva sono stati osservati fino a 24 h dopo la reazione iniziale.
In caso di reazioni anafilattoidi sospendere immediatamente la somministrazione del prodotto, avviare
un trattamento ed un’osservazione adeguati. Usare cautela nel ri-somministrare Elaprase.
Speciali precauzioni d’impiego1
Procedere con particolare cautela nel somministrare Elaprase in pazienti con una grave pneumopatia di
base. Questi pazienti devono essere sottoposti ad un attento monitoraggio e infusi in un contesto clinico
adeguato.
E’ opportuno considerare la possibilità di posticipare l'infusione nei pazienti che presentano una malattia respiratoria acuta con febbre. I pazienti che fanno uso di una supplementazione di ossigeno devono
poterne disporre prontamente durante l'infusione, nel caso di una reazione a essa correlata.
Sviluppo di Anticorpi1
I pazienti che sviluppano anticorpi IgM o IgG presentano un rischio più elevato di reazioni all’infusione
e di altre reazioni avverse.
4
ISTRUZIONI PER LA SOMMINISTRAZIONE DI ELAPRASE
Il trattamento con Elaprase deve essere supervisionato da medici o professionisti sanitari con esperienza nella gestione dei pazienti affetti da sindrome di Hunter o altre malattie metaboliche ereditarie1.
La dose consigliata è di 0,5 mg/kg di peso corporeo, da somministrare con infusione endovenosa
nell’arco di 3 ore a intervalli settimanali1.
Tra le reazioni correlate all’infusione si segnalano: reazioni cutanee (eruzione, prurito, orticaria),
piressia, cefalea, ipertensione e vampate; con la prosecuzione del trattamento la frequenza di queste reazioni tende a ridursi nel tempo1.
Come per qualsiasi prodotto proteico per via endovenosa anche con Elaprase esiste la possibilità
che si verifichino reazioni anafilattoidi1.
Elaprase - 2 mg/ml concentrato per
soluzione per infusione - uso endovenoso - flaconcino (vetro) - 3 ml 1
flaconcino - N. AIC 039403011/E.
Classe H-RR.
Prezzo massimo di cessione al SSN
(al netto delle riduzioni di legge vigenti al 1/1/2012): € 2.639,81 (IVA
esclusa)
Le presenti linee guida per l’infusione sono
fornite esclusivamente a titolo di raccomandazione e dovranno essere utilizzate
nel rispetto delle politiche/procedure ospedaliere, delle indicazioni di altri produttori,
delle normative applicabili e del giudizio
del medico.
Bibliografia:
1. Elaprase – Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto.
2. Muenzer J et al. Genet Med 2006; 8: 465-73.
5
Human Genetic Therapies
Depositato presso AIFA in data 18/05/2012
Cod. ZINC: IT/HG/ELA/12/0005
RCP in allegato