Newsletter numero 51 del 15 giugno 2012
AGLI ASSOCIATI, AMICI E SIMPATIZZANTI
DI A.I.G. ASSOCIAZIONE ITALIANA GIST ONLUS
Carissimi,
vogliamo dare continuità alla Newsletter di AIG, che sappiamo essere gradita a molti soci che
possono leggerla ricevendola direttamente nella propria casella di posta elettronica. La cadenza non
sarà mensile come in passato, ma vi daremo le informazioni più importanti su quanto avviene nel
mondo del GIST e sulla vita dell’Associazione.
A.I.G., al fine di promuovere l’accesso alle cure migliori e più appropriate per tutti i pazienti GIST,
collabora sempre con tutti i portatori d’interesse; per questo A.I.G. partecipa ad incontri nazionali e
internazionali con altre associazioni interessate alle problematiche che toccano da vicino i pazienti
GIST; cura l’informazione e l’educazione dei propri associati in tutti i modi possibili e si fa
portavoce degli interessi e dei diritti dei pazienti nell’ambito della politica sanitaria nazionale.
In questo numero:
1.
2.
3.
4.
5.
6.
7.
Nuova veste del sito di A.I.G www.gistonline.it
ASCO 2012 Risultati dello Studio clinico di fase III di Regorafenib
5 Incontro Nazionale AIG: ‘Medici e pazienti parlano di GIST’
XVI Riunione Annuale ITALIAN SRCOMA GROUP
New Horizons GIST, Incontro internazionale delle associazioni dei pazienti GIST
Conferenza ESMO su Sarcomi e GIST
Agenzia delle Entrate riconosce il 5x1000 dell’anno 2010 alla nostra Associazione
1. Nuova veste del sito di A.I. G. www.gistonline.it
Come avete visto abbiamo un sito nuovo!
Dai riscontri ricevuti piace a molti.
E’ stato il frutto di tante idee e di tanti contributi, ma un particolare ringraziamento va a Silvano,
nostro associato, che ha dedicato tempo e passione per risolvere problemi tecnici durante la
migrazione dei contenuti dal vecchio al nuovo sito, e continua a curare e aggiornare alcune
categorie. Diamo anche il benvenuto a un nuovo volontario, il primo che abbiamo al di fuori dei
soci; Salvatore è un giovane laureato in informatica che ha offerto la sua disponibilità di volontario
per aiutarci nella gestione del sito. Ci auguriamo che altre persone possano seguire il suo esempio,
anche per altre attività che l’associazione svolge.
Anche il forum ha un aspetto grafico nuovo e una funzionalità migliore, per cui possiamo al meglio
e con più facilità utilizzare questo strumento importante di comunicazione.
2. ASCO 2012- Studio clinico di Fase III del Regorafenib (Bayer Healthcare)
Si è svolto a Chicago, 1-5 giugno 2012, il meeting annuale dell’ASCO (American Society
of Clinical Oncology), il più importante congresso internazionale sul cancro, che
quest’anno ha visto riuniti più di 25.000 partecipanti, tra medici, ricercatori, industrie
farmaceutiche e associazioni dei pazienti.
Tra le presentazioni più attese c’era quella del Dr. George Demetri, direttore del Ludwig
Center and Sarcoma Center al Dana-Farber Cancer Institute e Harward Medical School di
Boston USA, responsabile dello studio clinico di fase III, multicentrico, randomizzato di
Regorafenib (BAY 73-4506), prodotto da Bayer Healthcare. Allo studio, condotto in 15
paesi, hanno partecipato anche 7 centri italiani. (v. Studi clinici sul sito di A.I.G.)
Lo studio è stato disegnato per pazienti con GIST metastatico e/o inoperabile, che hanno
fallito precedente terapia con imatinib e sunitinib, con lo scopo di generare evidenza
statistica per l’approvazione del farmaco da parte dell’FDA per l’immissione in commercio.
In questo studio due terzi dei pazienti inizialmente ricevevano regorafenib (nuovo inibitore
multikinasico), e un terzo dei pazienti riceveva placebo fino a quando, andando la malattia
in progressione, passavano sul braccio del farmaco.
“ Tra Gennaio e Agosto 2011, 199 pazienti sono stati randomizzati (regorafenib:133,
placebo:66).” “Demetri dice di essere stato molto contento di vedere che regorafenib era in
grado di aumentare la sopravvivenza libera da progressione di 4.8 mesi rispetto ai soli 0.9
mesi per i pazienti trattati col placebo e osserva che i pazienti che inizialmente avevano
ricevuto il placebo e, in seguito a progressione, sono passati al regorafenib hanno avuto
tassi di risposta simili a quelli dei pazienti che avevano ricevuto regorafenib fin dall’inizio”.
Per quanto riguarda il secondo endpoint della sopravvivenza globale, non c’è stata una
significativa differenza tra i due gruppi di pazienti arruolati nello studio; Demetri ha detto
che questo risultato era atteso perché, come parte del disegno dello studio, ai pazienti
trattati con placebo, la cui malattia è andata in progressione, è stato permesso di passare al
braccio col regorafenib (85% dei pazienti trattati con placebo sono passati al farmaco
attivo)” .
“I più comuni effetti collaterali associati al regorafenib sono stati ipertensione (48.5%),
reazione cutanea mani-piedi (56.1%), e diarrea (40.9%).”
“Questo studio randomizzato ha dimostrato che regorafenib ha migliorato in modo
significativo la Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS) e la percentuale di controllo di
malattia in pazienti con GIST in fase avanzata dopo fallimento di almeno un trattamento
precedente con Imatinib e Sunitinib. Regorafenib è stato ben tollerato, con effetti collaterali
attesi per questa classe di farmaci, e gestibili con modificazione della dose.”
http://bit.ly/Ka1v5A
Video della discussione di G. Demetri su regorafenib
http://bit.ly/KpLMDR
La Bayer, azienda produttrice del nuovo farmaco, ha in programma di presentare richiesta
di autorizzazione alla commercializzazione per l’uso del Regorafenib per il trattamento del
GIST nella seconda metà di quest’anno.
Questa è una notizia incoraggiante, poiché per i pazienti con GIST avanzato, dopo il
fallimento della terapia con i farmaci approvati - glivec e sutent – non esiste un farmaco di
terza linea.
3. Quinto Incontro Nazionale AIG: Medici e pazienti parlano di GIST
Si è tenuto il 25 febbraio 2012, presso la Fondazione IRCCS Istituto
Nazionale dei Tumori di Milano, il 5° Incontro Nazionale A.I.G: Medici e pazienti parlano di GIST.
Sono stati trattati argomenti di grande interesse per i pazienti, che hanno partecipato numerosi,
provenendo dalle diverse regioni d’Italia.
Nella sessione antimeridiana si è parlato del GIST: Esordio, Diagnosi e Percorso di cura. Il Dr.
Paolo Casali, (responsabile SSD Oncologia Medica Tumori Mesenchimali dell’adulto, INT, MI) ha
parlato delle ‘Linee generali di trattamento dei GIST’; il Dr. A. Gronchi (SS Chirurgia Sarcomi Dip
di chirurgia INT, MI) ha trattato ‘La chirurgia nella malattia localizzata e metastatica e la Dr.ssa E.
Fumagalli (SSD Oncol. Med. Tumori Mesenchimali dell’Adulto INT , MI) ‘ La vita quotidiana in
terapia’. E’ seguita la presentazione di alcuni casi clinici con approfondimenti, domande e
discussione col pubblico presente.
Nella sessione pomeridiana una conferenza telefonica, moderata da Dr. P. Casali, ha messo in
collegamento i partecipanti al convegno con alcuni centri di riferimento per i GIST in Italia; hanno
partecipato alla Teleconferenza gli oncologi: G. Apice (Ist. Naz Tumori Pascale- Napoli); G.
Badalamenti (Policlinico P. Giaccone Palermo); G. Biasco (Università Bologna); R. Bracci (AOU
Umberto I Torrette Ancona); M. Pantaleo (Policlinico S. Orsola Malpighi Bologna). La discussione
si è focalizzata su ‘GLI STUDI CLINICI NEI GIST’. Cosa significa per il paziente entrare in una
sperimentazione clinica? I protocolli di studio: quali tutele per i pazienti?
Aspettative e speranze dei pazienti si scontrano con la metodologia degli studi?
I video di tutte le relazioni riprese dai volontari A.I.G e le diapositive delle presentazioni sono
disponibili sul nostro sito al link
http://bit.ly/JIPjar
4. XVI Riunione Annuale ITALIAN SARCOMA GROUP (ISG), Bologna 12-13 aprile 2012.
l’incontro annuale dell’Italian Sarcoma Group (ISG)
www.italiansarcomagroup.org. Anche quest’anno, per la seconda volta, ISG ha invitato le
associazioni dei pazienti, riservando ad esse una sessione: “Le Associazioni dei pazienti incontrano
l’Italian Sarcoma Group. Tre associazioni sono state invitate a fare una presentazione su tematiche
importanti:
TUMORI RARI E ACCESSO AI FARMACI (Anna Costato, AIG-Associazione Italiana GIST Onlus);
LA NORMATIVA A FAVORE DEI DISABILI MOTORI (E. Bodini, Gruppo Piemontese Sarcomi);
Si
è
svolto
a
Bologna
RUOLO E PROSPETTIVE PER LE ASSOCIAZIONI DI PAZIENTI CON SARCOMA (O. Gonzato, Associazione
Paola per i Tumori Muscolo scheletrici Onlus).
Anna Costato ha posto all’attenzione di tutti i presenti il grave problema dell’accesso ai farmaci e
agli off label per i pazienti affetti da GIST. Rappresentanti di altre associazioni hanno avuto
l’opportunità di presentare brevemente la loro attività.
Di notevole impatto è stata la presentazione del libretto dell’Associazione ‘Rukije un Raggio di
Sole’, dal titolo “Vi regaliamo la nostra storia”, in cui i pazienti del reparto di Oncologia
dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena si raccontano. Sono testimonianze toccanti
ed il libro è nato con l’intento di essere di aiuto a quanti si trovano ad affrontare il
percorso già vissuto dai protagonisti, ma anche a tutti coloro che entrano in contatto col
paziente – medici e personale sanitario. Il Dr. Piero Picci, presidente dell’ISG, che ha
favorito l’iniziativa dell’associazione Rukije sostenendo la stampa e la divulgazione del
libretto, ha sottolineato quanto sia importante il rapporto umano, che inevitabilmente si
instaura tra ammalato e sanitari, e quanto una parola, un sorriso, un atteggiamento incidano nel
rapporto con il paziente, come documentato dalle testimonianze riportate nel libro.
http://www.rukije.org/raggiodisole/
http://www.ifo.it/AspOne.aspx?990018529
ISG è una Associazione di Volontariato, senza scopo di lucro, costituita a Bologna nel giugno del
1997 presso l’Istituto Ortopedico Rizzoli con l'intento di migliorare la qualità del trattamento dei
sarcomi mediante la promozione, la preparazione e l'attuazione di protocolli multicentrici
terapeutici e di ricerca nell'ambito dei sarcomi. Nelle due giornate di incontro sono stati trattati
argomenti diversi tra i quali:







Criticità nell’approccio diagnostico ai sarcomi delle parti molli
Osteosarcomi di basso grado
Novità e prospettive in oncologia pediatrica muscolo scheletrica
Novità nella chirurgia dei sarcomi del retro peritoneo
Sarcomi dell’osso: novità dalla letteratura
Proposte per nuovi studi e aggiornamento dei protocolli
Sarcomi delle parti molli e GIST, aggiornamento protocolli e proposte per nuovi studi
5. New Horizons GIST: le Associazioni dei pazienti GIST si incontrano a Parigi
Le Associazioni dei Pazienti GIST, provenienti da 19 paesi di tutto il mondo, si sono riuniti a
Parigi dal 27 al 30 aprile per discutere questioni relative al GIST, al fine di raggiungere concreti
risultati su problemi che sono considerati con grande preoccupazione in seno alla comunità
internazionale dei pazienti GIST.
Dal 2003 al 2011 si è tenuto, annualmente, l’incontro ‘New Horizons in Treating Cancer’- la
Conferenza Internazionale che vedeva riuniti i rappresentanti delle Organizzazioni dei pazienti con
LMC (Leucemia Mieloide Cronica) e GIST di tutto il mondo. Questo è il primo anno in cui le due
comunità hanno deciso di organizzare due meeting separati per soddisfare meglio le necessità dei
pazienti.
Il New Horizons GIST 2012, organizzato dal comitato direttivo composto da Anna Costato (Italia)
Barbara Dorè (USA), David Josephy (Canada), Estelle Lacointe (Francia), Norman Scherzer
(USA), Vicky Ossio (Bolivia), Markus Wartenberg (Grmania), Roger Wilson (UK), ha affrontato
due delle più importanti problematiche che la comunità globale dei pazienti si trova ad affrontare:
 L’accesso alle cure
 La gestione delle terapie.
I lavori sono stati aperti dalla presentazione della Dr.ssa Maria Debiec Rychter (Univ. Di Lovanio,
Belgio), che sta conducendo studi sui meccanismi molecolari della resistenza a Imatinib nei pazienti
GIST, e dal Dr. Frederic Chibon (Francia) che ha discusso del suo lavoro per contribuire a definire i
fattori di rischio di recidiva. Markus Wartenberg (Germania) ha poi presentato il lavoro svolto da
SPAEN (l’Associazione Europea dei Pazienti con Sarcoma).
I lavori di gruppo sono proseguiti focalizzandosi sulle due tematiche riguardanti l’accesso ai
trattamenti e la gestione della terapia, con particolare riguardo agli effetti collaterali.
E’ risultato evidente che sia per l’accesso ai trattamenti che per una buona gestione delle terapie i
pazienti incontrano ancora molte difficoltà, specie in alcuni paesi dell’America Latina.
Nel terzo giorno della Conferenza i delegati, in tre sessioni separate, hanno incontrato i
rappresentanti di tre case farmaceutiche - Bayer, Novartis e Pfizer- per trovare interessi comuni,
possibilità di cooperazione nell’interesse dei pazienti.
Il 28 aprile 2012 i delegati hanno prodotto e sottoscritto l’aggiornamento della “Dichiarazione di
Bad Nauheim “ del 2007, con cui la Comunità internazionale dei Pazienti GIST intende promuovere
l’accesso ai trattamenti e alle cure più all’avanguardia per tutti i pazienti GIST, in qualunque parte
del mondo essi vivano.
Di seguito la Dichiarazione di Bad Nauheim in versione Italiana, (la versione originale in lingua
inglese si trova sul sito di AIG al link http://www.gistonline.it/Default.aspx?c=642
AGGIORNAMENTO DELLA DICHIARAZIONE di BAD NAUHEIM DEL 2007
Parigi 28 APRILE 2012
I delegati delle associazioni di pazienti GIST hanno aggiornato la Dichiarazione di Bad
Nauheim del 2007, con cui la Comunità Internazionale dei pazienti intende promuover l’accesso ai
trattamenti ed alle cure più innovative per tutti i pazienti GIST, ovunque essi vivano.
La Dichiarazione è stata approvata e sottoscritta dai rappresentanti dei “Gruppi di difesa dei
pazienti GIST” di tutto il mondo nel corso della Conferenza Internazionale NEW HORIZONS GIST,
tenutasi a Parigi dal 27 al 30 Aprile 2012.
PREMESSA E FINALITÀ
1. Il tumore stromale gastrointestinale (GIST) è un tumore raro del tessuto mesenchimale
(connettivo) dello stomaco, del tratto gastrointestinale e degli organi correlati. L’incidenza
di questo cancro è approssimativamente di 12-15 casi per milione di abitanti e rappresenta
meno della metà dell’uno per cento di tutti i cancri diagnosticati.
2. Un decennio dopo l'introduzione del primo inibitore della tirosin-chinasi (TKI), questa nuova
classe di farmaci ha trasformato la storia del GIST. Prima di allora, un paziente con
diagnosi di GIST avanzato aveva un’attesa di vita di meno di due anni. Anche se imatinib
mesilato rimane la terapia riconosciuta di prima linea, sono in sviluppo molti inibitori della
tirosina chinasi di seconda generazione. Oltre l'85% dei pazienti risponde a questi farmaci
e ne trae beneficio per molti anni. Per coloro che non sono responsivi, però, devono essere
sviluppate e rese disponibili nuove tecnologie.
3. La dichiarazione di Bad Nauheim è un documento fondamentale della “ Comunità
internazionale dei pazienti GIST”. La versione iniziale è stata adottata il 1 luglio 2007.
Questo documento rappresenta la prima revisione della dichiarazione originale. La
versione attuale 2012 è l’unica versione ufficiale, tutte le versioni precedenti sono state
sostituite e non devono essere utilizzate o citate tranne che per scopi storici. La ‘Comunità
internazionale dei pazienti GIST’ promuoverà l’utilizzo di questo documento a livello
internazionale e in situazioni nazionali, secondo le esigenze, come strumento per favorire
miglioramenti nella politica sanitaria e nella pratica.
LA DICHIARAZIONE
I sottoscritti “Gruppi di difesa dei pazienti GIST” collegialmente fanno
appello a tutti i responsabili dei trattamenti e delle cure dei pazienti con
GIST al fine di:
1) Garantire che a nessun paziente con GIST sia negato l’accesso alle terapie approvate, che
nessun paziente soffra a causa del mancato trattamento o dell’interruzione della terapia
raccomandata dai medici specialisti, senza distinzione di razza, nazionalità, fede, età, sesso
o condizione economica.
2) Assicurare che ai pazienti sia fatta una diagnosi tempestiva e accurata, basata sulla
formale classificazione di GIST come stato di malattia specifica che include i criteri
diagnostici accettati, documentati esami anatomo-patologici, appropriati test di conferma.
3) Assicurare che ai pazienti siano fornite informazioni accurate e tempestive, comprese le
risorse per ottenere una seconda opinione dagli specialisti, e un supporto psicologico
continuo lungo il percorso terapeutico.
4) Fornire ai pazienti con GIST la cura e l’assistenza di un team specialistico
multidisciplinare che si adegui agli standard di un centro di riferimento per le malattie rare1.
Tutti i membri di questo team devono avere conoscenze specialistiche, esperienza continua
nel trattamento dei GIST, ed essere collegati in rete, in ambito nazionale e/o internazionale,
con altri centri di expertise.
5) Fornire l’accesso ai laboratori esperti nell’eseguire esami anatomo patologici e l’analisi
mutazionale per dare ai medici e ai pazienti le informazioni necessarie di cui hanno bisogno
per prendere una fondata decisione clinica.
6) Adottare una linea guida per il trattamento accettata a livello internazionale (vedi punto
7) e garantire che ci siano le risorse necessarie per trasmetterla ai medici e ai pazienti.
7) Curare i pazienti in modo conforme alla linea guida relativa ai trattamenti accettata a
livello internazionale2, basata sull’evidenza delle ricerche scientifiche e cliniche pubblicate
8) Dare voce alla comunità dei pazienti GIST, attraverso la rappresentanza e la
consultazione sulle decisioni riguardanti l’approvazione di nuovi trattamenti, la HTA,
(Health Tecnology Assessments) e il rimborso dei trattamenti.
9) Fornire ai pazienti l’accesso agli studi clinici senza distinzione di razza, nazionalità, fede,
età, sesso o condizioni economiche.
10) Fornire ai pazienti GIST l’accesso ai trattamenti disponibili, approvati, che non hanno
un’indicazione per GIST, ma per i quali esistono dati clinici a sostegno del loro ruolo nella
terapia dei GIST.
1
Un esempio di standards per un Centro di Eccellenza è dato dall’ EU nella sua relazione sulle Reti di Riferimento per
le Malattie Rare che si può leggere al link http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/european_reference_networks/erf/index_en.htm
2
Un esempio di linea guida è offerto dall’NCCN (National Comprehensive Cancer Network. Le linee guida dell’ NCCN
per i GIST si trovano al link https://subscriptions.nccn.org Le nuove linee guida Europee per i GIST saranno fornite dall’ESMO a breve.
FIRMATO A PARIGI SABATO 28 Aprile 2012
( Firme originali scannerizzate)
6) 4a Conferenza ESMO su Sarcomi e GIST
Si è tenuta a Milano, il 9-10 marzo 2012, la Conferenza ESMO su Sarcomi e GIST.
Per AIG ha partecipato la presidente dell’Associazione Anna Costato.
Obiettivo della Conferenza è stato quello di fornire una panoramica completa dell’attuale terapia
medica dei sarcomi dei tessuti molli e dei GIST, mettendo a fuoco l’approccio clinico
multidisciplinare e le basi molecolari e patologiche di queste malattie.
Erano presenti 400 medici (onologici, chirurghi, patologi, radiologi) provenienti da tutto il mondo.
I medici hanno discusso a lungo sugli studi clinici per i nuovi farmaci, studi che sono di difficile
realizzazione per la scarsità dei pazienti reclutabili e per le difficoltà ad avere studi clinici in
Europa, dove i pazienti fanno riferimento a sistemi sanitari diversi, che non permettono l’accesso a
studi clinici in altri paesi. Anche l’accesso ai campioni biologici (che è un elemento chiave per i
ricercatori) è spesso ostacolato da leggi nazionali sulla protezione della privacy. Tutto ciò è
aggravato dall’insufficienza cronica in tutta Europa dei fondi destinati alla ricerca scientifica e alla
copertura delle spese per le cure mediche. Per far fronte a questi enormi problemi, la comunità
medica e scientifica sta promuovendo azioni presso le autorità sanitarie e politiche, ma le soluzioni
non saranno facili o veloci.
C’è qualche buona notizia per i pazienti GIST per quanto riguarda la Resistenza secondaria a
Glivec: infatti, non tutti i pazienti sono destinati ad acquisire una resistenza secondaria a Glivec,
anche se un gran numero di pazienti la subisce. Gli studiosi hanno osservato che più passa il tempo,
minore è il rischio di sviluppare una resistenza secondaria. Questo spiega perché ci sono pazienti in
cura con Glivec da 5-8-10 anni, che rimangono stabili e non danno alcun segno di progressione di
malattia!
Gist Wild Type: questo sottotipo di Gist, che colpisce il 15% circa dei pazienti (soprattutto
bambini e giovani adulti) non è stato capito del tutto, ma ci sono numerose ricerche in corso che
studiano proprio questo gruppo e c’è moltissima fiducia e attesa per nuove scoperte che aiutino a
curarlo più efficacemente. Si è visto che il 28% dei Gist Wild Type risponde a Glivec (con stabilità
di malattia), mentre il 56% risponde a Sutent. Sutent sembra essere più efficace nei bambini,
rispetto ai giovani adulti. Pertanto, i medici hanno affermato che:
- per adulti e giovani adulti Wild Type, con malattia metastatica e inoperabile è meglio iniziare
la terapia con Glivec, seguita da Sutent in caso di progressione;
- per i bambini è meglio iniziare subito con Sutent. Presto sarà avviato uno studio clinico
internazionale sul Gist Pediatrico per valutare l’efficacia di Sutent.
7) La nostra Associazione è nell’elenco dei beneficiari del 5x1000 dell’anno 2010
(relativo ai redditi 2009)
L’Agenzia delle Entrate ha pubblicato a maggio 2012 l’elenco
dei beneficiari del 5x1000 dell’anno 2010, il primo anno nel
quale abbiamo potuto iniziare a raccogliere il contributo: la
nostra Onlus è compresa tra i destinatari con un ammontare di
€uro 6.137,64 che ci è stato donato da 197 contribuenti.
Attendiamo di ricevere la somma nei prossimi mesi e
ringraziamo di cuore tutti voi, pazienti, familiari e amici per
averci aiutato a raccogliere questa cifra !
Divulgate questa notizia tra i vostri parenti e amici, perchè anche loro possano aiutarci!
stampa il nostro volantino
GRAZIE!!!