A.I.G.
Associazione Italiana GIST Onlus
www.gistonline.it
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Cos'è il Tumore Stromale Gastrointestinale (GIST)?
- E’ un tumore raro; rientra nella categoria dei
sarcomi dei tessuti molli e colpisce gli organi del
tratto gastro-intestinale, dall’esofago all’ano.
- Ha un’incidenza di 1,5/100.000 abitanti per anno (si
stima che tra 600 e 900 persone si ammalino ogni
anno in Italia di GIST).
- E’ ancora poco conosciuto (come patologia
specifica è stato individuato solo nel 1998); è
ancora spesso mal diagnosticato e trattato
erroneamente.
- Non risponde alla chemioterapia e alla radioterapia
convenzionali; fino al 2000 era possibile solo il
trattamento chirurgico e non esistevano cure per la
malattia diffusa o avanzata.
- Nel 2000 l’avvento di Glivec, prima terapia
molecolare mirata, efficace nel GIST, ha consentito
una prognosi molto più favorevole.
I tumori rari
20% di tutti i malati oncologici
ha un tumore RARO!
1 diagnosi di malattia oncologica su
5 riguarda un tumore raro
550.000 nuove diagnosi ogni anno
in Europa *
60.000 in Italia *
Esistono circa 200 tumori rari noti**
* Carta Europea dei Diritti del malato di cancro, presentata
il 4-02-2014 a Strasburgo in occasione della Giornata
Mondiale contro il Cancro
** dati RARE-CARE (Surveillance of rare cancers in
Europe), il progetto europeo che si occupa di tumori rari,
Problemi correlati alla Rarità
-
Difficoltà di effettuare una diagnosi tempestiva e corretta
-
Difficoltà a identificare i centri di cura e i medici con le
competenze cliniche necessarie per la diagnosi ed il trattamento
della malattia
-
Difficoltà ad accedere a un Centro di Riferimento per una
diagnosi clinica e patologica certa
-
Limitata disponibilità di terapie efficaci
-
Difficoltà nel progettare studi clinici e ricerche biologiche
- per l’esiguo numero di pazienti
- per carenza di interesse nello sviluppo
di nuove terapie
- per un minor “mercato” capace di
ammortizzare i forti costi di una ricerca
farmacologica
GIST: malattia “orfana”
- Bassa incidenza e scarsa
disponibilità di conoscenze
scientifiche ostacolano la cura.
- “orfana” di:
- - attenzione da parte della ricerca
- di interessi di mercato
- di sviluppo di politiche di salute
pubblica.
Pazienti e i familiari senza aiuto e senza riferimenti
avvertono un senso di isolamento e di abbandono
e difficoltà ad orientarsi
Per questo nasce
A.I.G. Associazione Italiana
GIST Onlus
- organizzazione non-profit nata nel 2006
con la collaborazione di Fondazione IRCCS
Istituto Nazionale dei Tumori di Milano,
e della Rete Nazionale Tumori Rari
- Costituita in Associazione nel gennaio 2008
- Onlus da marzo 2010
Scopi dell’Associazione
Informare e
sostenere i pazienti
A.I.G
Rappresentarli con
enti sanitari e regolatori
Promuovere la
ricerca clinica
Sensibilizzare
l'opinione pubblica
Il nostro ruolo in tre direzioni
Informare e sostenere i pazienti
•Per superare la paura e rompere l'isolamento
•Per indirizzarli a medici con esperienza specifica
•Per informarli sulla malattia
Promuovere e indirizzare la ricerca
Collaborare con i centri di cura e con le industrie
farmaceutiche impegnate nei GIST
Partecipare a studi clinici e comitati etici, per
portare il punto di vista dei pazienti
Rappresentare i pazienti nelle politiche
di salute pubblica e con enti regolatori
Per accedere alle cure
Per superare gli ostacoli di natura burocratica
Per fare ciò abbiamo degli alleati:
Global Gist Network
rete internazionale delle
associazioni dei pazienti con GIST nel mondo
SPAEN Sarcoma Patients
EuroNet Association
federazione europea delle
associazioni dei pazienti con sarcoma
ECPC European Cancer Patient Coalition
federazione europea dei malati oncologici
Global GIST Network
rete internazionale delle associazioni di
pazienti con GIST nel mondo
costituita nel 2005 a Dublino
presente in 56 paesi
E’ una comunità molto attiva
sito: www.globalgist.org
SPAEN
Sarcoma Patients Euro-Net Association
A.I.G. Associazione Italiana GIST Onlus è tra i soci
fondatori della rete europea delle associazioni di
pazienti affetti da sarcoma, costituita il 6 aprile 2009
in Germania, sito: www.sarcoma-patients.eu
ECPC
European Cancer Patient Coalition
Rete europea costituita nel 2003 a Brussels
337 associazioni di pazienti oncologici presenti in 44 paesi
motto "Niente su di noi senza di noi!"
sito: www.ecpc.org
A.I.G. è riconosciuta associazione di malati rari
dal Centro Nazionale
Malattie Rare dell’Istituto
Superiore di Sanità
dal Centro di Coordinamento della
Rete Regionale per le Malattie Rare
Regione Lombardia
L’accesso ai farmaci: problemi
aperti
1. tempi lunghi per l’approvazione dei nuovi farmaci
2. mancata attuazione del quadro normativo in materia di
accesso rapido ai nuovi medicinali
3. esiste una normativa restrittiva per l’uso di farmaci offlabel e compassionevole nei Tumori Rari che va
migliorata per recepire le peculiarità proprie dei TR
Farmaci per uso Off Label nei tumori rari
(farmaci impiegati per un’indicazione terapeutica diversa da quella
autorizzata)
Per i pazienti affetti da tumori rari è molto difficoltoso accedere ai farmaci
Off Label
• nei tumori rari e pediatrici è diffuso il ricorso all’Off Label,
perché meno ricerca equivale a meno farmaci a disposizione
• rappresentano talvolta cure salvavita nei GIST
(Es. sorafenib, dasatinib, nilotinib, altri)
• non sono erogabili dal Servizio Sanitario Nazionale
• sono cure troppo costose per i bilanci familiari e per i bilanci ospedalieri
(di fatto l’uso è impedito)
Farmaci per uso Compassionevole nei
tumori rari
(in fase di sperimentazione, non ancora approvati dalle
autorità sanitarie)
1.
Chiediamo di eliminare criterio dell’esistenza di studi già
conclusi di Fase II (sufficiente Fase I completata)
Consentire l’accesso ai farmaci con razionale preclinico, con
evidenza clinica convincente anche in assenza di dati definitivi di
Fase II (es: registrazione EMA di Imatinib x il dermatofibrosarcoma
protuberans)
Appropriatezza dell’uso: somministrazione presso centri di
riferimento e reti oncologiche
2.
Chiediamo di eliminare requisito dell’esistenza di un piano di
sviluppo del farmaco
Il malato raro non è tutelato se l’azienda farmaceutica (unico
soggetto abilitato a chiedere la registrazione di un nuovo
farmaco) non intende perseguirne lo sviluppo
..... perchè il tempo è un'emergenza per il paziente oncologico
I pazienti con GIST e con tumori
rari hanno bisogno di opzioni
terapeutiche rapide
I loro medici hanno bisogno di
utilizzare liberamente tutti farmaci
che servono al paziente!
A.I.G è una risorsa
che aiuta chi sta affrontando
un difficile percorso terapeutico
A.I.G. è al fianco dei pazienti e
dei medici per affrontare i problemi
della malattia e per migliorare
la normativa in materia di sanità
pubblica.
I nostri video:
Nel sito di Oncology Tube i video delle numerose presentazioni
mediche, riprese dai volontari di A.I.G. durante gli incontri nazionali
“medico-paziente” per divulgare la conoscenza di questa malattia, i modi
per combatterla e per condividere i contenuti degli incontri con i pazienti
e famigliari che non possono partecipare di persona a questi importanti
eventi
www.oncologytube.com/gistonline
I nostri opuscoli:
Pubblicato l’opuscolo dal
titolo Osservare la cura
Per dare
… per aiutare il paziente a
ottimizzare la cura con
l’aderenza alla terapia
Pubblicato l’opuscolo dal
titolo
GIST: cos’è e come
affrontarlo
La comunità dei pazienti con GIST
La malattia isola
Un tumore raro fa sentire soli
Invece siamo tanti!
Chi sono i pazienti con GIST nel mondo?
Eccone alcuni
(fonte: www.acureisinourreach.org)
Cosa significa una cura contro il GIST
Tanti momenti preziosi con mia nipote!
Cosa significa una cura contro il GIST
Continuare a fare le cose che mi piacciono.
Cosa significa una cura contro il GIST
Viziare nostro nipote per molti anni ancora.
Cosa significa una cura contro il GIST
Poter crescere i miei bambini e diventare anziana.
Cosa significa una cura contro il GIST
Ancora molte feste di compleanno..
Cosa significa una cura contro il GIST
Impedire alla malattia di dominare la mia vita..
Cosa significa una cura contro il GIST
Vivere contro l’avversità
A.I.G. Associazione Italiana GIST Onlus
Per l’informazione e il
sostegno dei malati di
Tumore Stromale
Gastrontenstinale
perchè nessun malato di GIST sia solo