ITALIAN ORPHAN DRUGS DAY
Venerdì 13 febbraio 2015
Sala conferenze Digital for Business - Sesto San Giovanni (MI)
ETTORE MARRE
Digital for Business
www.digitalforacademy.com
‘Malattie Rare: individuare
e indirizzare il paziente’
Ettore Marre
Digital for Business Srl - Senior Advisor
Italian Orphan Drugs Day
tratto da “L’augurio
di una vita serena”
(Alessio Figus, quinto concorso artistico-letterario “Il Volo di Pegaso”)
“Vorrei che tutti gli altri vivessero tranquilli la loro vita,
tutti hanno diritto di vivere serenamente con i propri cari.
Io per ora non so quello che si prova,
ma auguro a tutti
che presto abbiano le medicine adeguate
per guarire ed avere una vita serena.”
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Italian Orphan Drugs Day
Individuare
il paziente vuol dire
già aiutarlo
Italian Orphan Drugs Day | Ettore Marre: profilo e competenze
FB-Health Spa (neurology, psychiatry & geriatry)
(Board of Directors Member, Mar. 2014 - presente)
Synageva BioPharma (rare diseases)
(Managing Director Italy, Gen. 2013 - Mar. 2014)
D4B Senior Advisor
Area:
ORPHAN DRUGS
Spepharm Italia (rare diseases & oncology)
(Managing Director, Gen. 2008 - Dic. 2012)
IMS Health (Data Service)
(Adviser, Gen. 2007 - Dic. 2007)
OTL Pharma – Prostrakan (oncology & emergency medicine)
(Country Manager, Gen. 2004 - Dic. 2006)
Lundbeck Italia (psychiatry & neurology)
(General Manager, Gen. 1993 - Dic. 2001)
Galderma Italia (dermatology)
(Country Manager, Gen. 1990 - Dic. 1993)
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Italian Orphan Drugs Day | Indice
’Malattie Rare: individuare e indirizzare il paziente’
1 La sfida
2 Farmaci in sviluppo & incentivi
Digital Audience &
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approfondimento socio-demografico
4 Agenda della giornata
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Italian Orphan Drugs Day
La sfida
Italian Orphan Drugs Day | La sfida
Le malattie rare sono note anche come ‘malattie orfane’(1/2)
• Si stima che esistano 5.000- 7.000 malattie rare, solo una parte delle quali è suscettibile
di un trattamento farmacologico. La richiesta di terapie è dunque tutt’altro che
soddisfatta.
• Si stima che solo l’1% delle malattie rare sia attualmente oggetto di trattamenti
approvati nella EU.
• Le malattie rare in generale comprendono alcuni tumori, particolari condizioni
metaboliche, malattie del sistema nervoso e disturbi muscolo-scheletrici.
• Il fatto che numerose malattie rare comportino un quadro clinico grave e/o presentino
un andamento cronico-invalidante, induce a considerarle patologie ad elevato peso
individuale, famigliare e sociale.
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Italian Orphan Drugs Day | La sfida
Le malattie rare sono note anche come ‘malattie orfane’(2/2)
• Legate alle malattie rare vi sono poi problematiche del tutto particolari, in quanto:
1. spesso si tratta di malattie genetiche;
2. sono malattie poco conosciute ed afferenti a diversi gruppi nosologici;
3. sono malattie ad ampia dispersione territorial.
• Ricevere una diagnosi di malattia rara spesso segna l’inizio di una ricerca frustrante, dal
momento che molti medici possono non conoscere la patologia di cui soffre il paziente.
• Quello in cui viviamo è, tuttavia, un periodo di grande progresso e di speranza: la
ricerca biofarmaceutica sta entrando in una nuova ed emozionante era, dove è sempre
crescente la comprensione del genoma umano.
• I progressi scientifici hanno dato ai ricercatori nuovi strumenti per esplorare le
malattie rare, che sono spesso più complesse delle comuni malattie.
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Italian Orphan Drugs Day
Farmaci in sviluppo & incentivi
Italian Orphan Drugs Day | Farmaci in sviluppo & incentivi
Casi per numero di abitanti
Definizione di
Malattia Rara
US
EU
Japan
Australia
<= 200.000
<= 5 x 10.000
<=4 x 10.000
< 2.000
• Circa l'80% delle malattie rare sono di origine genetica e quindi sono presenti
per tutta la vita di una persona, anche se i sintomi non compaiono
immediatamente.
• La prevalenza di tali patologie non è chiara. L'80% di tutti i pazienti colpiti
sono affetti da circa 350 malattie rare.
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Italian Orphan Drugs Day | Farmaci in sviluppo & incentivi
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Medicines in development. A report on OD in the pipeline.
Presented by America’s Biopharmaceutical Research Companies (2013)
14
2
20
32
28
7
85
16
14
4
15
10
7
65
105
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Italian Orphan Drugs Day | Farmaci in sviluppo & incentivi
EU Application Approval 2014 - EMA positive opinion for Orphan Drugs
Generic Name
Trade Name
Indication
Marketing
Conditional
Approval Date Approval
Sponsor
bedaquiline
Sirturo
pulmonary multidrug resistant
tuberculosis (MDR TB) in adult patients
05/03/2014
Yes
Janssen-Cilag International N.V.
cabozantinib
Cometriq
adult patients with progressive,
unresectable locally advanced or
metastatic medullary thyroid carcinoma
21/03/2014
Yes
TMC Pharma Services Ltd
riociguat
Adempas
Chronic thromboembolic pulmonary
hypertension (CTEPH)
27/03/2014
No
Bayer Pharma AG
cholic acid
Kolbam
primary bile acid synthesis
04/04/2014
No
FGK Representative Service GmbH
para-aminosalicylic
acid
Granupas
multi-drug resistant tuberculosis in adults
and paediatric patients
07/04/2014
No
Lucane Pharma
elosulfase alfa
Vimizim
28/04/2014
No
BioMarin Europe Ltd
delamanid
Deltyba
28/04/2014
Yes
Otsuka Novel Products GmbH
siltuximab
Sylvant
multicentric Castlemans disease
22/05/2014
No
Janssen-Cilag International N.V.
obinutuzumab
Gazyvaro
chronic lymphocytic leukaemia (CLL)
23/07/2014
No
Roche Registration Ltd
ataluren
Translarna
Duchenne muscular dystrophy
31/07/2014
Yes
PTC Therapeutics International
Limited
ibrutinib
Imbruvica
patients with relapsed or refractory
mantle cell lymphoma (MCL)
21/10/2014
No
Janssen-Cilag International N.V.
high grade serous epithelial ovarian,
fallopian tube, or primary peritoneal
cancer
16/12/2014
No
AstraZeneca AB
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Lynparza
Digital for Academy
olaparib
mucopolysaccharidosis, type IVA
(Morquio A Syndrome, MPS IVA) in
patients of all ages.
multi-drug resistant tuberculosis (MDRTB)
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Italian Orphan Drugs Day | Farmaci in sviluppo & incentivi
Orphan Drugs USA Incentives
Dal 1983, entrata in vigore del US Orphan Drug Act, un certo numero di leggi
sono state approvate per incoraggiare la ricerca in questo campo.
R&D Drivers
Commercial Drivers
Tax credits
Favorable reimbursement
R&D Grants
Fewer hurdles to approval
Waived FDA fees
Longer exclusivity (+7 Years)
Shorter development timelines
Lower marketing costs
Greater regulatory success
Faster uptake
Premium pricing
Orphan drug development: an economically viable strategy for biopharma R&D. Meekings
K, William C and Arrowsmith J. Drug Discovery Today, 660-664, V17(13/14), July 2012.
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Italian Orphan Drugs Day | Farmaci in sviluppo & incentivi
Orphan Drugs EU Incentives
Simile al OD Act degli Stati Uniti, il regolamento EU prevede diversi incentivi
economici e normativi per stimolare lo sviluppo di farmaci destinati alle malattie
rare.
R&D Drivers
Commercial Drivers
R&D
Fewer hurdles to approval
R&D
Free scientific advice & protocol
assistance
Exclusivity
10 Years
Shorter development timelines
Lower marketing costs
Regulatory procedure
Direct Access to Centralized P.
Regulatory procedure
Fee reduction
Price Negotiation
Premium pricing at local level
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Italian Orphan Drugs Day
Digital Audience &
approfondimento socio-demografico
Italian Orphan Drugs Day | D.A. & approfondimento socio-dem.
Nel 2014 la rete raggiunge l’84,6% della popolazione italiana tra gli 11 e i 74
anni: 40 milioni di individui che dichiarano di accedere a internet da luoghi
e strumenti diversi.
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Italian Orphan Drugs Day | D.A. & approfondimento socio-dem.
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Italian Orphan Drugs Day | D.A. & approfondimento socio-dem.
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Italian Orphan Drugs Day | D.A. & approfondimento socio-dem.
Per quanto riguarda i dati di
consumo, tra le categorie di
siti e applicazioni più
consultati nel mese, sono
confermati i siti di ricerca
(sotto-categoria “Search”, con
circa il 92% degli utenti
online).
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Italian Orphan Drugs Day | D.A. & approfondimento socio-dem.
• In uno scenario in cui la quota di coloro che accedono alla rete ha raggiunto il 84,6% della
popolazione Italiana, l’utilizzo di Internet per la ricerca di informazioni sanitarie si attesta
al 49,6%.
• I pazienti on-line pongono domande nell’89,47% dei casi e condividono informazioni per il
restante 10,53%. Gli utenti si incontrano prevalentemente nei Forum (71,11%) e in Portali
Tematici (17,78%); dialogano distribuiti fra blog, siti aziendali e istituzionali e siti di
opinioni e recensioni.
• Ciò che davvero colpisce è il livello di competenza, delineato dall’uso di una terminologia
tecnica e precisa.
• Il 91,07% di coloro che cercano risposte le ottiene da Medici o da Influencer web. Un
dato estremamente interessante è rappresentato proprio da quest’ultima entità: risulta
infatti che la maggioranza di coloro che forniscono risposte sono persone non qualificate
da titoli accademici, ma che hanno sperimentato direttamente ciò di cui parlano.
ABOUTPHARMA – PHARMA DIGITAL 2014: Medico, Farmacista e Influencer Digitale: chi orienta il Paziente
1st Italian Digital Summit Maggio 2014.
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Italian Orphan Drugs Day
Agenda della giornata
Italian Orphan Drugs Day | Agenda della giornata
09.00 - Registrazione e light breakfast
09.30 - Malattie rare inquadramento generale
Ettore Marre (Senior Advisor - Digital for Business Srl)
10.00 - Malattie Rare e Sviluppo Economico
Pasquale Frega (Comitato direttivo di Assobiotec e AD di Celgene Italia - Celgene, Assobiotech)
10.30 - Inquadramento regolatorio
Laura Crippa (Director, MarketAccess & Public Affairs - Shire Italia Spa)
11.00 - Il prezzo e la rimborsabilità dei farmaci orfani
Patrizia Berto (Vice President e Amministratore Delegato Italia - La-ser Analytica)
11.30 - Coffee Break
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Italian Orphan Drugs Day | Agenda della giornata
12.00 - La metodologia “Find & Drive the patient: approccio strategico“
Flavio D'Annunzio (Fondatore e Direttore Commerciale - Digital for Business Srl)
12.45 - Buffet
14.00 - Organizzazione Studi Clinici per malattie rare
Mauro Ninci (Medical Affairs Director – Genzyme)
14.30 - I centri di risorse biologiche come strumento di standardizzazione dello studio
di malattie rare e neurodegenerative
Michele Piovella (Sales & Marketing Manager – Biorep)
15.00 - La ricerca e le politiche inerenti malattie e tumori rari
Ilaria Ciancaleoni Bartoli (Fondatrice e Direttrice delle comunicazioni –
Osservatorio malattie rare)
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Italian Orphan Drugs Day | Agenda della giornata
15.30 - I progetti del Centro Nazionale Malattie Rare
Stefania Razeto (CAER – Centro malattie rare presso ISS)
16.00 - Il punto di vista del paziente nei confronti delle terapie innovative
e dei farmaci orfani
Tommasina Iorno (Consigliere - Uniamo)
16.30 - Tigem: intervento sui progetti Telethon
Bianca Fontanella (Scientific and Regulatory Affairs Office - Tigem)
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Grazie dell’attenzione
www.digitalforacademy.com | [email protected]