PeptiPharma SRL
Antonello Pessi e Francesco Sinigaglia
Una Piattaforma Tecnologica
Innovativa per lo sviluppo di Farmaci
Biologici
La Mission PeptiPharma
• Sviluppo di Farmaci Biologici attraverso l’uso di una
Nuova tecnologia brevettata
– Ottimizzazione del farmaco attraverso modeling al computer
• Sviluppo fino a prova di concetto clinico, seguito da
partnership con Biotech/Big Pharma
• Applicazione iniziale: Farmaci antivirali
– HIV, Malattie Respiratorie dell’Infanzia, Virus emergenti ad
alta mortalità
• Medio termine: Anticorpi terapeutici di seconda
generazione da anticorpi già in uso clinico
– Antivirali, Cancro, Malattie autoimmuni
La Tecnologia “Cholesterol tagging”
• Aggiunta di una molecola di colesterolo ad un
Farmaco Biologico
• Si ottengono due effetti:
1. Aumento della potenza biologica
2. Aumento della durata di azione
Colesterolo
Peptide-colesterolo
Anticorpo-colesterolo
“Cholesterol tagging”: Come funziona?
Aumento della Potenza Biologica
HIV
Proteina
virale
Recettore
cellulare
Colesterolo
Peptidecolesterolo
kon
Colesterolo
• I recettori e i virus si concentrano in zone specializzate della
membrana cellulare note come ‘lipid rafts’, ricche in colesterolo
• L’aggiunta di colesterolo fa si che anche il Farmaco biologico si
arricchisca nei lipid rafts. Questa maggiore concentrazione si
traduce in un aumento della potenza
“Cholesterol tagging”: Come funziona?
Aumento della Durata D’Azione
• Il colesterolo è trasportato nel plasma da proteine a lunga durata
Concentrazione nel plasma
• I peptidi invece sono eliminati dalla circolazione molto rapidamente
Peptide-Colesterolo
1.0
0.1
Peptide
0 2 4 6 8 10 12 14 16 18 20 22 24
Tempo (h)
• L’aggiunta di colesterolo fa si che il peptide si leghi alle proteine
del plasma e ne assuma la lunga durata
Informazioni generali
• Fondata nel Settembre 2009
• Settore di attività: Biotech – Farmaci Biologici
• Finanziamenti ottenuti: Grant collaborativi (NIH)
• Opportunità di investimento: € 1,000,000 (seed funding)
• Vantaggio competitivo: Tecnologia Innovativa
• Proprio capitale investito: ≈€ 1,000,000
• Forte posizione Brevettuale
– Licenze Merck
– Brevetti propri
Management Team
Francesco Sinigaglia MD, CEO
• Fondatore e CEO della Biotech company BioXell
• Direttore della Ricerca farmaceutica di Roche Italia
Antonello Pessi PhD, CSO, Socio Fondatore
• Direttore del Centro di Eccellenza per i Peptidi di
IRBM-Merck & Co.
• Direttore del Laboratorio di Chimica dei Peptidi di
Eniricerche e di Sclavo (ora Novartis Vaccines)
• Il 100% della Equity è posseduto dal Management Team e
dai soci fondatori
Il Mercato dei Farmaci Biologici
•
•
•
•
Mercato Globale dei Farmaci Biologici*: $130 miliardi
Vendite dei primi 10 Anticorpi monoclonali: $33 miliardi
Vendite dei primi 4 Peptidi terapeutici: $ 2 miliardi
Tutte le principali aziende farmaceutiche stanno
riposizionando la loro pipeline sui Biologici
• Numerosi accordi di Partnership e/o acquisizione di
piccole/medie Biotech con Biologici innovativi
– Trend verso accordi in fase meno avanzata
– Necessaria la prova clinica del concetto (POC)
*Dati 2009
Business & Revenue Model
• Il valore potenziale del Farmaco Biologico in sviluppo ha
un aumento molto forte (≥10x) una volta raggiunta la POC
• La POC può essere raggiunta a costi contenuti per le
patologie virali, poichè il test clinico (riduzione della carica
virale) è valido anche con pochi pazienti
• PeptiPharma utilizzerà fondi propri per raggiungere la
POC del primo Farmaco biologico derivato dalla sua
tecnologia – Peptivir H per l’infezione da HIV
• Il Farmaco verrà venduto o sviluppato in partnership con
Big Pharma/Biotech
• Gli utili verranno reinvestiti nella pipeline, per raggiungere
prova di concetto per le successive indicazioni
Business & Revenue Model
• I fondi operativi verranno ottenuti in cambio di equity,
e/o attraverso la vendita di opzioni su specifici farmaci
in sviluppo
• I fondi verranno integrati con Grants ottenuti in
collaborazione con istitutuzioni accademiche
• Il lavoro preclinico in corso sui virus respiratori ed
emergenti utilizza Grant NIH (≈€ 1M)
• Alleanza strategica con Prof. Anne Moscona, Weill
Cornell Medical Center of Cornell University, NY:
Esperto mondiale sui virus respiratori dell’infanzia e
sui virus emergenti Nipah ed Hendra
Peptivir H
Inibitore della
Fusione di HIV
Competitore:
Enfuvirtide (Roche)
Peptivir H
Potenza
Modesta
Altissima (100x) (anche su
virus resistenti a enfuvirtide)
Somministrazione
Due volte al giorno
Una volta a settimana (stima
basata su dati preclinici)
Effetti collaterali
Reazioni al sito di
iniezione
Assenti o ridotte (stima
basata su ridotta frequenza
di somministrazione)
Costo
Elevato
Elevato
Vendite 2009
€ 120 M
Indicazione
Terapia ‘Salvage’ su
pazienti multi-resistenti
Terapia ‘Salvage’
Prevenzione dell’infezione in
pazienti ad alto rischio
Fabbisogno Finanziario (2011-2012)
Tipo di spesa
Ammontare (€)
Spese
Amministrative
200,000
Tossicologia
300.000
Produzione GMP
100.000
Studio clinico
400.000
Costi totali
Note
Compresi i costi di
mantenimento dei brevetti
St. Mary’s Hospital, Imperial
College, London
1.000.000
Risultati attesi: Prova di concetto clinico dell’efficacia di un nuovo
inbitore dell’infezione da HIV e ulteriore validazione della piattaforma
tecnologica di Peptipharma
Perché investire nel progetto?
• Una innovativa piattaforma tecnologica
– Peptivir H: Farmaco anti HIV in avanzato sviluppo preclinico,
molto superiore al prodotto equivalente sul mercato
– Una ricca pipeline di molecole ad attività antivirale
• Una solida posizione brevettuale
• Una grande potenzialità di mercato
• Un rischio di sviluppo relativamente basso
• Un team di riconosciuta esperienza internazionale
nell’ambito farmaceutico