Forum PA
Roma, 12 Maggio 2005
AIFA:
una nuova politica del farmaco per la ricerca
a tutela della salute.
Il progetto per una ricerca innovativa
Carlo Tomino
Agenzia Italiana del Farmaco
Agenzia Italiana del Farmaco - Sperimentazione e Ricerca
La ricerca
di nuovi farmaci
è un processo difficile,
lungo e delicato governato
da molte regole per la tutela
Agenzia Italiana del Farmaco - Sperimentazione e Ricerca
dei soggetti
MERCATO FARMACEUTICO
RICERCA
1
10 nell’uomo
100 arrivano in sviluppo
1.000 testati per attività
10.000 composti
Agenzia Italiana del Farmaco - Sperimentazione e Ricerca
Le Fasi di Studio dei Farmaci
Tipo di studio
Obiettivi
Su chi?
Fase preclinica
Studio del meccanismo di azione
Esperimenti su animali
Fase I
Studio della farmacocinetica,
farmacodinamica,
tollerabilità preliminare
Volontari sani, pazienti
selezionati (5-50); conduzione in
strutture specializzate
Fase II
Studio delle attività e della sicurezza,
rapporto dose/risposta, pianificazione
di studi più estesi
Fase III
Fase IV
Numero limitato di pazienti con la
malattia in studio (10-300);
conduzione in centri ospedalieri
e/o universitari; CP accreditati
Studio dell’efficacia e delle reazioni
Numerosi pazienti (100-3000);
avverse (rapporto sicurezza/efficacia), durata 1-3 anni; conduzione in
valore terapeutico relativo/assoluto;
centri ospedalieri e/o universitari;
condizioni dello studio più possibile
CP accreditati; MMG e PLS
vicine a quelle delle normali condizioni
d’uso
Migliorare l’utilizzo del nuovo farmaco; Numerosi pazienti; condizioni di
verificarne effetti sulla mortalità e sulla utilizzo simili a quelle della
storia naturale
pratica clinica; MMG e PLS
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Le Fasi di Studio dei Farmaci
Tipo di studio
Obiettivi
Su chi?
Fase preclinica
Studio del meccanismo di azione
Esperimenti su animali
Fase I
Studio della farmacocinetica,
farmacodinamica,
tollerabilità preliminare
Volontari sani, pazienti
selezionati (5-50); conduzione in
strutture specializzate
Fase II
Studio delle attività e della sicurezza,
rapporto dose/risposta, pianificazione
di studi più estesi
Numero limitato di pazienti con la
malattia in studio (10-300);
conduzione in centri ospedalieri
e/o universitari; CP accreditati
Studio dell’efficacia e delle reazioni
Numerosi pazienti (100-3000);
avverse (rapporto sicurezza/efficacia), durata 1-3 anni; conduzione in
valore terapeutico relativo/assoluto;
centri ospedalieri e/o universitari;
condizioni dello studio più possibile
CP accreditati; MMG e PLS
vicine a quelle delle normali condizioni
d’uso
5 – 10 anni
Fase III
Fase IV
Migliorare l’utilizzo del nuovo farmaco; Numerosi pazienti; condizioni di
verificarne effetti sulla mortalità e sulla utilizzo simili a quelle della
storia naturale
pratica clinica; MMG e PLS
2 - 5 anni
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Cosa è cambiato (recentemente)
in Italia ?
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I cambiamenti normativi della SC
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2005
1998 – Decentramento verso i CE locali
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Decentramento autorizzativo
Pre -1998
Post - 1998
Inizio di una SC: Inizio di una SC:
6-18 mesi
30-90 giorni
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I cambiamenti normativi della SC
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SC per anno
(dati al 30/06/2004)
Anno
Nr. SC
2000
564
2001
603
2002
546
2003
524
I sem. 2004
257
Totale
2.494
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Tipologia delle SC Multicentriche in Italia
(dati al 30/06/2004)
80%
70%
60%
Studi Internazionali
Studi Nazionali
50%
40%
30%
20%
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I sem. 2004
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Distribuzione delle SC di Fase II e III in Italia
(dati al 30/06/2004)
80%
Studi di Fase III
Studi di Fase II
70%
60%
50%
40%
30%
20%
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2005
Semplificazione SC Fase I
Tempi e procedure abbreviati
5 giorni per avvenuta ricezione
60 giorni per parere finale
Differenzia volontario sano e paziente
Istituisce una commissione di valutazione
mista
Possibilità di pre-audizione
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Sperimentazione Clinica in MMG e PLS
Valore Aggiunto
Integrazione del Medico di MG con la ricerca
clinica nazionale;
Possibilità di studiare “patologie territoriali”
(evitando bias di pre-trattamento);
Acquisire informazioni sull’efficacia e sicurezza
dei farmaci che vengono utilizzati nelle cure
primarie (con particolare riferimento alle
situazioni di cronicità).
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2005
Sperimentazione Clinica
Circolare 6 – 2/9/02
Regole per la trasparenza dei dati e la loro
pubblicazione (Impegno da parte dello sponsor
e valutazione da parte di CE)
Studi osservazionali (definizioni, metodologia)
Studi spontanei (Aspetti amministrativi, criteri
di ragionevolezza per il pagamento delle quote
dovute ai CE, verifica indipendenza degli studi)
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2005
Uso Compassionevole
“Uso Terapeutico di medicinale sottoposto
a sperimentazione clinica”
DM 8 Maggio 2003
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I cambiamenti normativi della SC
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2005
Direttiva 2001/20/CE e D.Lvo 211/2003
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I cambiamenti normativi della SC
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SC No-Profit
“Prescrizioni e condizioni di carattere
generale relative all’esecuzione delle
sperimentazioni cliniche dei medicinali
(con particolare riferimento a quelle ai fini
del miglioramento della pratica clinica quale
parte integrante dell’assistenza sanitaria)”
GU n.43 del 22.2.2005
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SC no profit
Farmaci
Monitoraggio
Assicurazione
Tariffe
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Variazioni
No fees per sottomissione al CE
Fondo “ad hoc”
Rispetto dei “principi” delle GCP
Farmaco di confronto (SSN)
Riconoscimento ECM
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I cambiamenti normativi della SC
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I cambiamenti normativi della SC
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2005
In che contesto operiamo?
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Sperimentazioni Cliniche
Confronto 2002 vs 2000
Dati mondiali
Italia
Fase
Δ 2002 vs. 2000
Fase I
- 3%
- inv
Fase II
- 8%
+ 24%
Fase III
- 30%
- 13%
Agenzia Italiana del Farmaco - Sperimentazione e Ricerca
IL FUTURO
Agenzia Italiana del Farmaco - Sperimentazione e Ricerca
Decreto Legislativo n. 211/2003
I decreti attuativi
Istituzione e funzionamento CE
Requisiti per le polizze assicurative
Modalità segnalazione EAs
Modello e documentazione domanda al CE
Modello e documentazione domanda
all’AC
Requisiti CRO
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Citt.
CE
AC
PI
CRO
Sponsor AIFA
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