Realizzazione di un percorso diagnostico
terapeutico assistenziale (PDTA)
per la cura della Sclerosi Multipla e
costruzione di una Flow Chart
Ing. V. Giordano
Dott.ssa C.V. Russo
20 Marzo 2013
PDTA: la terminologia
1) il termine "percorso” per definire:
- l’iter del paziente dal primo contatto con il mondo sanitario alla diagnosi e
terapia,
- l’iter organizzativo che si realizza nella realtà aziendale dal momento della
presa in carico del paziente.
2) i termini "diagnostico", "terapeutico" e "assistenziale" per definire:
- la presa in carico totale - dalla prevenzione alla riabilitazione - della
persona che ha un problema di salute
- gli interventi multi professionali e multidisciplinari rivolti in diversi ambiti
come quello psico-fisico, sociale e delle eventuali disabilità.
PDTA: perchè adottarli?
La complessità di un sistema come quello sanitario può creare condizioni
favorenti la variabilità, difetti di congruità, di continuità e di scarsa
integrazione nella cura, tutte condizioni che facilitano la possibilità di errore.
Si deve identificare uno strumento metodologicamente standardizzato che
migliori l’operatività di tutte le strutture definendo:
- gli obiettivi singoli e quelli comuni,
- i ruoli di ciascuno
- i tempi di intervento
- gli ambiti di intervento e i compiti degli operatori
( ARESS: raccomandazioni per la costruzione di PDTA e PIC nelle Aziende sanitarie della Regione Piemonte2007)
PDTA: perchè adottarli?
Il pregio del ricorso a tale metodica e’ riconosciuto, inoltre, da tutti i sistemi
sanitari regionali quale requisito generale per l’ accreditamento istituzionale
dei sistemi sanitari aziendali allo scopo di favorire, in tutti i soggetti di
diversa professionalita’ coinvolti, la condivisione,la partecipazione alla messa
a punto di un processo, il conseguimento di una visione ampia del processo
medesimo che, insieme, costituiscono opportuni presupposti motivazionali e
partecipativi nella equipe multidisciplinare che si prende cura del paziente.
La definizione, la diffusione e la applicazione di un PDTA consente, inoltre, di
valutare la congruita’ delle attivita’ svolte rispetto alle linee guida di
riferimento, agli obiettivi ed alle risorse disponibili, consentendo, attraverso la
misura delle attivita’ e degli esiti, il miglioramento della efficacia e della
efficienza di ogni intervento e la soddisfazione del paziente.
PDTA : la disomogeneità
La stesura di un PDTA, pur contestualizzato in ogni realtà, deve rispondere a
requisiti ben definiti per permettere un confronto oggettivo tra Aziende, tra
Presidi, tra Servizi che trattano la stessa patologia.
- Quanto differiscono i modelli organizzativi assistenziali rispetto ad uno
specifico PDTA?
- Qual’ è il mix di prestazioni su cui converge il consenso?
- Quale impatto economico ha la scelta di diversi PDTA per la stessa
patologia?
PDTA / PIC: la definizione
L’ambito di estensione distingue un PDTA in:
- PDTA ospedaliero
- PDTA territoriale.
- PDTA sia ospedaliero che territoriale = PIC
PIC: Percorso Integrato di Cura
sia territoriale sia ospedaliero, orientato alla continuità, all'integrazione e
alla completezza della presa in carico.
La sclerosi multipla rappresenta, tra le patologie neurologiche,
quella che impegna di più le strutture assistenziali.
Nella AOU Federico II, ad esempio, fatto 100 il valore del
rimborso di tutte le attività assistenziali erogate dalle aree
funzionali di neurologia, le attività svolte per la sclerosi multipla
rappresentano il 30% circa del valore totale.
Nel corso di questa presentazione si prende come riferimento il
PDTA della Regione Emilia Romagna Var 1.1 Maggio 20011
( reperibile sul sito www.saluter.it)
INGRESSO PAZIENTE
RACCALTA ANAMNESI
SCELTA SETTING DIAGNOSTICO
STORIA E DECORSO SUGGESTIVI DI SM
TIPICA
NO
INDAGINI LABORATORIO/
RADIOLOGICHE
AGGIUNTIVE
SI
SI
ITER DIAGNOSTICO STANDARD
(CRITERI DI Mc Donald)
DIAGNOSI ALTERNATIVA
DIAGNOSI DI SM
(RIS, CIS,SMRR, SMPS, SMPP, SMRP)
COMUNICAZIONE DIAGNSI
(RUOLO DELLO PSICOLOGO)
SCELTA TERAPEUTICA
(RUOLO INFERMIERE NELLA SOMMINIS.)
TERAPIE DI I LINEA
TERAPIE DI II LINEA
TERAPIA IN ACUTO
TERAPIE
SINTOMATICHE
FOLLOW-UP
VISITA
NEUROLOGICA
ESAMI LABORATORIO
CONTROLLI RM
ASSISTENZA MULTIDISCIPLINARE
FISIOTERAPISTA
LOGOPEDISTA
GINECOLOGO
UROLOGO
CARDIOLOGO
PNEUMOLOGO
MEDICO DI BASE
CARE GIVER
Costituzione di un PDTA per la SM: la fase diagnostica
Il neurologo segue un iter diagnostico inizialmente “standardizzato” che si
completa successivamente con la scelta di una strategia appropriata a ogni singola
situazione.
1. Raccolta accurata delle notizie anamnestiche, visita neurologica
2. Esami di laboratorio: in fase diagnostica il paziente è sottoposto a esteso
screening di laboratorio in quanto è fondamentale operare una corretta
diagnosi differenziale
3. Risonanza Magnetica cerebrale e midollare senza e con Gadolinio
Criteri diagnostici di McDonald per la sclerosi multipla: revisione del 2010
Presentazione clinica
Richieste aggiuntive per formulare la diagnosi
Due o più attacchi; evidenza clinica oggettiva di due
o più lesioni o di una lesione con evidenza
attendibile di un precedente attacco
Nessuna
Due o più attacchi; evidenza clinica oggettiva di una
lesione
Disseminazione spaziale, dimostrata da:
≥1 lesione in T2 in almeno 2 delle 4 regioni tipiche della SM;
oppure
aspettare un ulteriore attacco clinico indicante una diversa regione del SNC
Un attacco; evidenza clinica oggettiva di due
o più lesioni
Disseminazione temporale, dimostrata da:
contemporanea presenza in qualunque momento di lesioni asintomatiche sia
assumenti che non assumenti Gd;
oppure
una nuova lesione in T2 e/o assumente Gd alla RM di follow-up, senza badare al
tempo trascorso da una RM di riferimento;
oppure aspettare un secondo attacco clinico
1 attacco; evidenza clinica obiettiva di 1 lesione
(CIS)
Disseminazione spaziale e temporale, dimostrata da:
-per la DIS: ≥1 lesione in T2 in almeno 2 delle 4 regioni tipiche della SM;
oppure aspettare un ulteriore attacco clinico indicante una diversa regione del
SNC;
-per la DIT: contemporanea presenza in qualunque momento di lesioni
asintomatiche sia assumenti che non assumenti Gd; oppure una nuova lesione in
T2 e/o assumente Gd alla RM di follow-up, senza badare al tempo trascorso da
una RM di riferimento; oppure aspettare un secondo attacco clinico
Condizioni che possono essere confuse con SM
- Malattie autoimmuni
LES, malattia di Behcet, malattia di Sjogren, sclerodermia,
neurosarcoidosi, granulomatosi di Wegener, sindrome da anticorpi anti
fosfolipidi
- Malattie infettive
malattia di Lyme, brucellosi, PML, malattia di Whipple, HIV, HTLV1-2
- Malattie metaboliche
deficienza di vitamina B12, porfiria
- Altre
linfoma cerebrale
paraparesi spastica familiare
compressioni midollari (tumori o spondilosi cervicale)
Malattia di Fabry
CADASIL
Setting diagnostico
Il ricovero in Degenza Ordinaria solitamente è riservato alla gestione delle seguenti
condizioni:
1. ricovero diretto da Pronto Soccorso;
2. forme maligne di malattia (forme bulbari, mieliti acute, varianti iperacute);
3. grave deficit funzionale o altre situazioni (distanza, condizioni familiari ecc.) non
compatibili con osservazione in DH/DS (es. trattamento ricaduta o altro);
4. eventi avversi gravi in corso di terapie;
5. valutazione nutrizionale, gastrectomia endoscopica percutanea (PEG);
6. valutazione spasticità: test al baclofen, impianto di pompa al baclofen;
7. valutazione insufficienza respiratoria secondo percorso specifico (concordato con
fisiopatologo della respirazione e ORL).
Setting diagnostico
Il ricovero in DH/DS è finalizzato a:
-Attività diagnostica: percorso diagnostico standard/completamento diagnostico
- Attività terapeutica in acuto: trattamento delle ricadute
- Attività terapeutica specifica a lungo termine: trattamento con immunomodulanti /
immunosoppressori / farmaci biologici
Punti di discussione:
- Modalità di accesso ai centri SM
- Condivisione iter diagnostico:
conferma diagnostica con criteri di McDonald o necessità di esami
complementari
necessità di sottoporre il paziente a RM di qualità con sequenze specifiche
(RM 1.5/3 Tesla; sequenze encefalo e midollo assiali e sagittali in T1,T2/DP,
Flair; sequenze assiali pesate in T2 sulle lesioni; sequenze assiali a 3 mm di
spessore)
- Condivisione setting diagnostico
Costituzione di un PDTA per la SM: la scelta terapeutica
È possibile distinguere tre campi di applicazione per il trattamento farmacologico
della SM:
1) le terapie di fondo, disease modifying drugs (DMD)
2) il trattamento delle recidive
3) la terapia sintomatica
Tra i trattamenti DMD vengono individuate tre classi principali:
- farmaci immunomodulanti, β IFN e GA
- farmaci immuno-soppressori, MITOXANTRONE
- farmaci biologici di nuova introduzione, NATALIZUMAB, FINGOLIMOD
Fattori che influenzano la scelta del farmaco
Interferone beta 1a
Avonex® (Dompè) 30 µg soluzione i.m. settimanale
Rebif® (Merk Serono) 22 e 44 µg soluzione s.c. 3 volte a settimana
Efficacia:
- nella forma RRMS riduce la frequenza delle esacerbazioni cliniche, rallenta la progressione della
disabilità fisica e riduce il rischio di ricadute
- l'Avonex diminuisce la probabilità di sviluppo della SM clinicamente definita in pz che hanno
mostrato un primo evento demielinizzante
Effetti Indesiderati:
- sintomi simil-influenzali (mialgia, affaticamento,malessere generalizzato, mal di testa e febbre)
- reazioni al sito di iniezione (eritema, dolore, gonfiore, e lesione alla cute)
- disturbi comportamentali (depressione e tentativi di suicidio)
- fenomeni autoimmuni (sviluppo di anticorpi antitiroide, contro antigeni nucleari e muscolari,
disfunzioni tiroidee e epatiche, miastenia gravis,lupus eritematosus sistemico)
- comparsa di anticorpi neutralizzanti (NAbs)
Interferone beta 1b
Betaferon® (Bayer) 250 µg s.c. a giorni alterni
Efficacia:
- diminuisce la frequenza delle esacerbazioni, aumentare il tempo della prima ricaduta, rallentare
l'aumento dell'area totale delle lesioni valutata all'MRI in pazienti con RRMS
- riduzione del valore di EDSS, del tasso di ricadute e del volume delle lesioni all'MRI in SPMS
Effetti Indesiderati:
- sintomi simil-influenzali (mialgia, affaticamento,malessere generalizzato, mal di testa e febbre)
- reazioni al sito di iniezione (eritema, dolore, gonfiore, e lesione alla cute)
- disturbi comportamentali (depressione e tentativi di suicidio)
- fenomeni autoimmuni (sviluppo di anticorpi antitiroide, contro antigeni nucleari e muscolari,
disfunzioni tiroidee e epatiche, miastenia gravis,lupus eritematosus sistemico)
- comparsa di anticorpi neutralizzanti (NAbs)
Glatiramer acetato
Immunostimolanti
Copaxone® (Teva pharma) 20 µg polvere per iniez. s.c. giornaliera
Efficacia:
- riduce la frequenza delle recidive in pazienti con SMRR specialmente in quelli con
minima disabilità neurologica all'inizio del trattamento
- riduce dello sviluppo di nuove lesioni T-1 in accrescimento riportate all'MRI
Effetti indesiderati:
- reazioni al sito di iniezione (dolore, eritema e indurimento della pelle)
- reazioni idiosincrasiche meno frequenti (vampate, dispnea, palpitazione e ansia)
- altre reazioni in seguito ad una terapia prolungata (lipoatrofia, linfoadenopatia e
alterazione dei parametri ematologici e epatici)
Mitoxantrone
Antracicline e sostanze correlate
Novantrone® (Meda Pharma) 2 mg/ml soluzione per infusione e.v.
Efficacia:
- riduce la frequenza delle ricadute e la disabilità neurologica nei pazienti affetti da SPSM con o
senza attacchi intermittenti che siano in una fase attiva della malattia ma anche in pz con RRMS in
peggioramento; questa fase viene definita da due attacchi o da un peggioramento EDSS di almeno
un punto in 18 mesi.
Effetti indesiderati:
- cardiotossicità in seguito a captazione dal farmaco da parte dei miociti e formazione di chelati
con il ferro
- Alterazioni ematologiche (leucopenia, neutropenia, anemia e trombocitopenia)
- Infezioni del tratto urinario; nausea; amenorrea; alopecia
Natalizumab
Immunosoppressori selettivi
Tysabri® (Biogen Dompè) 300 mg 15 ml soluzione per infusione e.v.
Efficacia:
-Rallenta la progressione della malattia, riduce le ricadute, e migliora i parametri MRI nella sclerosi
multipla recidivante - remittente ad elevata attività nonostante la terapia con interferone-beta, oppure
nei pazienti con sclerosi multipla recidivante remittente grave ad evoluzione rapida.
Effetti indesiderati:
-Leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML)
- Danno epatico
- Altri effetti avversi: emicrania, fatica, infezioni del tratto urinario, depressione, artralgia e infezioni
del tratto respiratorio
Fingolimod
Gilenya (Novartis) 0,5 mg per uso orale
Efficacia:
Rallenta la progressione della malattia, riduce le ricadute, e migliora i parametri MRI nella sclerosi
multipla recidivante-remittente ad elevata attività nei pazienti con un’elevata attività di malattia
nonostante la terapia con interferone-beta oppure nei pazienti con SMRR grave ad evoluzione
rapida, definita da due o più recidive disabilitanti in un anno, e con 1 o più lesioni captanti
gadolinio alla RM cerebrale o con un aumento significativo del carico lesionale in T2 rispetto ad
una precedente RM recentemente effettuata.
Effetti indesiderati:
- bradicardia, allungamento dell’intervallo QT
- alterazioni ematologiche (linfopenia, ipertransaminasemia)
- edema maculare
Costituzione di un PDTA per la SM: il follow-up
Il follow up del paziente con SM neo diagnosticata
Tutti i pazienti classificati come SM, che non assumono terapie modificanti il decorso,
vengono seguiti in ambito ambulatoriale e sono invitati ad effettuare i seguenti controlli :
1. RM cerebrale e cervicale annuale;
2. visita neurologica trimestrale c/o ambulatorio dedicato con esami in visione.
Nel caso di ricaduta clinica il paziente SM può rivolgersi direttamente al Centro SM
attraverso un contatto telefonico.
Tale percorso facilitato consente di programmare rapidamente (entro 48 ore) una visita
neurologica urgente e, se necessario, di effettuare la terapia dell’evento acuto.
Il follow-up del paziente con CIS
Tutti i pazienti che vengono classificati come CIS, devono essere seguiti nel tempo
attraverso uno stretto monitoraggio che consenta di:
- Cogliere evoluzioni cliniche: eventuali ricadute, progressione, comparsa di nuovi segni
neurologici subclinici;
- Rilevare evoluzioni del quadro neuro-radiologico: comparsa di nuove lesioni iperintense in
T2 e di lesioni captanti gadolinio;
-Identificare la conversione da CIS a SM secondo criteri radiologi e/o clinici (ricaduta), nel
minor tempo possibile.
Il follow-up dei pazienti che potrebbero sviluppare una SM viene gestito in ambito
ambulatoriale o in DH/DS a seconda delle esigenze. In entrambi i casi, il percorso
consigliato comprende:
1. RM cerebrale e cervicale entro 3 mesi rispetto alla prima RM eseguita
a seguire:
2. RM cerebrale e cervicale nel corso dei primi 2 anni al 6°, 12° e 24° mese;
3. RM cerebrale e cervicale e visita neurologica annuale dopo il 2° anno;
4. Visite neurologiche con esami in visione dopo ogni RM.
Follow up del paziente con SM che inizia una terapia con immunomodulanti o
immunosoppressori
Il percorso comprende:
1. Colloquio informativo;
2. RM cerebrale e cervicale senza e con mdc prima dell’inizio della terapia;
3. Visita neurologica basale con somministrazione di scale di misurazione (EDSS,eventualmente MSFC);
4. Esami di laboratorio: batteria pre-trattamento;
5. Addestramento alla somministrazione del farmaco;
Follow-up primo anno:
a. Valutazione della tollerabilità del farmaco dell’aderenza alla terapia al 1°, 3°, 6° e 12° mese;
b. Esami di laboratorio al 1°, 3°, 6° e 12° mese;
c. Visita neurologica, EDSS al 3°- 6° e 12° mese;
d. RM cerebrale e cervicale al 12° mese secondo bisogno.
Follow-up dal 2° anno in poi:
a. Esami di laboratorio ogni 6 mesi;
b. RM cerebrale e cervicale in base alla valutazione clinica;
c. visita neurologica semestrale ambulatoriale con esami in visione;
PDTA: la fase assistenziale
La multidisciplinarieta
Il team leader è costituito da neurologo, fisiatra, infermiere dedicato, psicologo,
fisioterapista, logopedista.
Il team allargato che collabora in rete è costituito da urologo, neurooftalmologo,
endocrinologo, gastroenterologo, andrologo, ginecologo, sessuologo, pneumologo,
cardiologo, ma anche famiglia, caregivers e servizi sociali che collaborano per venire
incontro alle diverse problematiche presentate da ogni singolo paziente.
Punti di discussione:
- Gestione del paziente in relazione alla scelta terapeutica
Quali esami e con che periodicità
- Possibilità di assistenza multidisciplinare nell’ospedale e sul territorio
- Garanzia di adeguata integrazione sul territorio
INGRESSO PAZIENTE
RACCALTA ANAMNESI
SCELTA SETTING DIAGNOSTICO
STORIA E DECORSO SUGGESTIVI DI SM
TIPICA
NO
INDAGINI LABORATORIO/
RADIOLOGICHE
AGGIUNTIVE
SI
SI
ITER DIAGNOSTICO STANDARD
(CRITERI DI Mc Donald)
DIAGNOSI ALTERNATIVA
DIAGNOSI DI SM
(RIS, CIS,SMRR, SMPS, SMPP, SMRP)
COMUNICAZIONE DIAGNSI
(RUOLO DELLO PSICOLOGO)
SCELTA TERAPEUTICA
(RUOLO INFERMIERE NELLA SOMMINIS.)
TERAPIE DI I LINEA
TERAPIE DI II LINEA
TERAPIA IN ACUTO
TERAPIE
SINTOMATICHE
FOLLOW-UP
VISITA
NEUROLOGICA
ESAMI LABORATORIO
CONTROLLI RM
ASSISTENZA MULTIDISCIPLINARE
FISIOTERAPISTA
LOGOPEDISTA
GINECOLOGO
UROLOGO
CARDIOLOGO
PNEUMOLOGO
MEDICO DI BASE
CARE GIVER
Grazie per l’attenzione