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Direzione Generale Valutazione Medicinali e Farmacovigilanza
LA RICERCA
CLINICO-EPIDEMIOLOGICA IN ITALIA
Organizzazione e Finanziamento
LE PROSPETTIVE DELLA SPERIMENTAZIONE CLINICA
D.Lgs. 211/2003
IL CAMBIAMENTO
Regolatorio
Culturale
Legislativo
Scientifico
IL PROGETTO
1
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FASE I
FASE II – III
FASE IV
Uso compassionevole
2
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PROCEDURE PER LE SPERIMENTAZIONI CLINICHE DI FASE I
Fino al 15 luglio 1997
Dal 15 luglio 1997
Secondo DPR 439/2001
Richiesta al MinSan
Richiesta all’ISS
e p.c. al MinSan
Richiesta all’ISS
e p.c. al MinSan
Valutazione MinSan
Trasmissione dal
MinSan all’ISS
Accertamenti ISS
Risposta al MinSan
Valutazione CUF
Risposta allo Sponsor
3
Risposta allo Sponsor
e p.c. al MinSan
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LEGISLAZIONE
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FASI
DM 18 marzo 1998, GU n. 122
Decentramento
Fasi
DM 18 marzo 1998, GU n. 122
II
DM 18 marzo 1998, GU n. 122
PROGETTO CULTURALE
Ricerca e Assistenza
Etica e Ricerca
Rete dei CE
III
Formazione
DLgs 211/2003
4
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OSSERVATORIO
NAZIONALE
25
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8 32
1* 0
52* 482
22 96
Direzione Generale
valutazione medicinali
e farmacovigilanza
1* 70
16 160
11 102
13 175
13 13
1* 39
6 15
OSSERVATORIO NAZIONALE SPERIMENTAZIONE CLINICA
289 Comitati Etici responsabili del rilascio della Delibazione
e totale Delibazioni rilasciate come Centri Coordinatori
22
27 85
15 37
20 41
40
10 5
11 1
# : numero CE
* : CE regionale presente
# : delibazioni
5
25 36
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Componenti dei Comitati Etici per qualifica
Nr. totale componenti: 3062 (su 212 CE che hanno inserito almeno un componente)
Qualifica
Clinico
Farmacista
Esperto in materia giuridica
Direttore Sanitario
Volontario
Farmacologo
Infermiere
Medico di medicina generale territoriale
Biostatistico
Bioeticista
Altro
Medico Legale
Personale Amministrativo
Teologo/Religioso
Psicologo
Direttore scientifico di IRCCS
Sociologo/Filosofo
Biologo
Veterinario
Fisico
Totale
6
Nr.
compon.
778
257
230
218
192
190
188
181
159
144
135
131
79
73
35
29
23
16
3
1
3062
%
25.4
8.4
7.5
7.1
6.3
6.2
6.1
5.9
5.2
4.7
4.4
4.3
2.6
2.4
1.1
0.9
0.8
0.5
0.1
0.0
100.0
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Organizzazione e Finanziamento
Sperimentazione Clinica in MMG e PLS
Quali sperimentazioni?
Fasi III
Fasi IV in funzione di:
rilevanza della patologia,
dell’intervento terapeutico
delle dimensioni del campione
7
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USO COMPASSIONEVOLE
Decreto Ministeriale 8 maggio 2003
Gazzetta Ufficiale n.173 del 28 luglio 2003
“Uso terapeutico di medicinale
sottoposto a sperimentazione clinica“
8
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USO COMPASSIONEVOLE
Articolo 2
L’autorizzazione all’uso del medicinale di cui all’articolo 1
può essere rilasciata soltanto qualora ricorrano le
seguenti condizioni:
a) il medicinale sia già oggetto, nella medesima specifica
indicazione terapeutica, di studi clinici sperimentali, in
corso o conclusi, di fase terza o in casi particolari di
condizioni di malattia che pongano il paziente in pericolo di
vita, di studi clinici già conclusi di fase seconda;
b) i dati disponibili sulle sperimentazioni di cui alla lettera a)
siano sufficienti per formulare un favorevole giudizio
sull'efficacia e la tollerabilità del medicinale richiesto.
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Circolare Ministeriale n.6, 2 settembre 2002
Regole per la trasparenza dei dati e la loro pubblicazione
(Impegno da parte dello sponsor e valutazione da parte di CE)
Studi osservazionali
(Definizioni, metodologia)
Studi spontanei
(Aspetti amministrativi, criteri di ragionevolezza per il pagamento delle
quote dovute ai CE ( 0), verifica indipendenza degli studi clinici)
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Habeck M. Gloomy prospects for European cancer research.
The Lancet Oncology 4: 66, 2003
EORTC
Many key issues open to broad interpretation.
Documentation required to start a clinical trial in the
EU will increase dramatically.
A considerable part of the budget will have to be
spent on new staff with expertise in regulatory affairs.
Volume of work for sponsors will also lengthen the
time needed to get a clinical trial started
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Watson R. EU legislation threatens clinical trials
BMJ 326, 1348 , 2003
Cancer Research UK
Definition of “sponsor” is causing special concern.
Partnership system involving academics and various
parties in trials does not seem to be recognised in the
EU directive.
Bodies involved in publicly funding cancer trials will
not be able to take on this role.
Overall cost of setting up, running, and closing down
trials will increase some fourfold without increasing
the protection of patients.
There will be fewer trials to offer patients, and
answers to important clinical questions will be
significantly delayed or remain unanswered
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THE LANCET
Copyright. © The Lancet Ltd, 1999.
Volume 354 (9185), 2 October 1999, pp 1138-1139
Time to register randomised trials [Commentary]
Horton, Richard; Smith, Richard
The Lancet, London WC1B 3SL, UK; BMJ, London, WC1H 9JR, UK
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Accesso alle informazioni
contenute nell’Osservatorio
Nazionale sulla Sperimentazione
Clinica dei Medicinali
14 NOVEMBRE 2003
14
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SPERIMENTAZIONI PER FASE
Sperimentazioni totali: 1872
Nr.
SPERIM.
%
Fase III
1050
56.1
Fase II
617
33.0
Fase IV
158
8.4
Bioequivalenza/Biodisponibilità
47
2.5
1872
100.0
FASE DI SPERIMENTAZIONE
TOTALE
15
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MODALITÀ DI ACCESSO
L’accesso alle informazioni
contenute nell’Osservatorio (OsSC)
avverrà su due diversi fronti:
1. Utenti dell’OsSC già provvisti di password
(sponsor, comitati etici, CRO, regioni, ASL)
2. Chi ne farà richiesta
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ACCESSO PER GLI UTENTI DELL’OsSC
Gli utenti dell’OsSC potranno,
direttamente con la password
già in loro possesso,
accedere alle sperimentazioni
registrate nell’OsSC.
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ACCESSO PER I CITTADINI
Chi ne farà richiesta potrà registrarsi
e ottenere immediatamente
una password che gli consentirà
di accedere alle sperimentazioni
presenti nell’OsSC.
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MODALITÀ DI CONSULTAZIONE DELLE SPERIMENTAZIONI
La consultazione delle sperimentazioni avverrà
attraverso una maschera di ricerca semplificata
che consente la selezione di alcuni parametri.
Potranno essere consultate tutte le sperimentazioni
di Fase II, III, IV, Bioeq./Biodisp. presenti nell’OsSC,
approvate dal Comitato Etico del centro coordinatore.
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http://oss-sper-clin.sanita.it/
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esempio:
cardiologia,
oncologia, …
esempio:
Astrazeneca,
Roche, …
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Una maschera di
ricerca semplificata
consente la selezione
di alcuni parametri per
la consultazione delle
sperimentazioni
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VISUALIZZAZIONE DELLE INFORMAZIONI
Per ciascuna sperimentazione verrà presentato:
• CODICE E TITOLO DELPROTOCOLLO
• OBIETTIVI DELLO STUDIO
• FASE
• SPONSOR
• CENTRO COORDINATORE
• PRINCIPAL INVESTIGATOR
• ELENCO DEI CENTRI CHE HANNO
APPROVATO LA SPERIMENTAZIONE
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Date le selezioni, il
sistema fornisce una
lista contenente
alcune informazioni
essenziali relative
alle sperimentazioni
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ACCORDO STATO-REGIONI IN MATERIA SANITARIA
Art. 48
(Tetto di spesa per l’assistenza farmaceutica)
Le risorse confluite nel fondo di cui al comma 18 sono
destinate dall’Agenzia:
per il 50% alla realizzazione di ricerche sull’uso
dei farmaci ed in particolare di sperimentazioni
cliniche comparative tra farmaci, tese a
dimostrare il valore terapeutico aggiunto,
nonché sui farmaci orfani e salvavita anche
attraverso bandi rivolti agli IRCCS, alle
Università ed alle Regioni
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LA RICERCA PROFIT,
SE INNOVATIVA, ESIGE UNA
RICERCA NON-PROFIT FINALIZZATA
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PROFIT
REGISTRAZIONE
DI UN FARMACO
Organizzazione e Finanziamento
LE VARIABILI
SPESE GENERALI
CONTROLLI
QUOTA DI MERCATO
NON-PROFIT
CONFRONTO DI
STRATEGIE
ASSOCIAZIONE
DI PIÙ FARMACI
ASSICURAZIONE
BREVETTO
26
FINANZIAMENTO
PROCESSO
ASSISTENZIALE
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