EMA/740933/2015
EMEA/H/C/000823
Riassunto destinato al pubblico
Thalidomide Celgene 1
talidomide
Questo è il riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Thalidomide Celgene.
Illustra il modo in cui il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha valutato il medicinale ed è
giunto a formulare un parere favorevole al rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio
nonché le raccomandazioni sulle condizioni d'uso di Thalidomide Celgene.
Che cos'è Thalidomide Celgene?
Thalidomide Celgene è un medicinale contenente il principio attivo talidomide. È disponibile in capsule
(50 mg).
Per che cosa si usa Thalidomide Celgene?
Thalidomide Celgene è usato nel trattamento del mieloma multiplo (un cancro del midollo osseo) in
associazione ai farmaci antitumorali melfalan e prednisone nei pazienti mai trattati in precedenza per il
mieloma multiplo. È usato nei pazienti di età superiore ai 65 anni; nei pazienti di età inferiore viene
usato qualora questi non siano trattabili con chemioterapia (terapia antitumorale) ad alte dosi.
Thalidomide Celgene deve essere prescritto e dispensato attenendosi ad un programma speciale volto
ad evitare l'esposizione del feto al medicinale.
Poiché il numero di pazienti affetti dal mieloma multiplo è basso, la malattia è considerata "rara" e
Thalidomide Celgene è stato qualificato come "medicinale orfano" (medicinale utilizzato nelle malattie
rare) il 20 novembre 2001.
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.
1
Precedentemente noto come Thalidomide Pharmion.
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Come si usa Thalidomide Celgene?
La terapia con Thalidomide Celgene deve essere iniziata e monitorata sotto la supervisione di un
medico specializzato nell'uso di medicinali che modulano il sistema immunitario o di farmaci
antitumorali. Il medico deve inoltre essere consapevole dei rischi associati al talidomide e di come va
controllato l'uso del medicinale.
La dose raccomandata di Thalidomide Celgene è di 200 mg (4 capsule assunte contemporaneamente)
al giorno, preferibilmente prima di coricarsi. Nei pazienti di età superiore a 75 anni si raccomanda una
dose iniziale di 100 mg (2 capsule) al giorno. Thalidomide Celgene può essere usato per un massimo di
12 cicli di trattamento, ciascuno della durata di sei settimane. Il medico può ritardare, ridurre o
interrompere l'assunzione delle dosi nel caso si manifestino determinati effetti indesiderati, tra cui
coaguli di sangue, danno di un nervo, eruzione cutanea, frequenza cardiaca bassa, svenimento o
sonnolenza. A ogni paziente va inoltre somministrato un anticoagulante (farmaco che previene la
formazione di coaguli di sangue) almeno per i primi cinque mesi di trattamento, dopo un'attenta
valutazione del rischio individuale del paziente.
Come agisce Thalidomide Celgene?
Si ritiene che il principio attivo contenuto in Thalidomide Celgene, talidomide, agisca bloccando lo
sviluppo delle cellule tumorali e stimolando alcune cellule specializzate del sistema immunitario (il
sistema di difesa dell'organismo) in modo che attacchino le cellule tumorali. Ciò può contribuire a
rallentare la progressione del mieloma multiplo.
Quali studi sono stati effettuati su Thalidomide Celgene?
Thalidomide Celgene è stato oggetto di uno studio principale condotto su 447 pazienti affetti da
mieloma multiplo. I pazienti erano costituiti da soggetti di oltre 65 anni di età nonché da soggetti di età
inferiore non trattabili con chemioterapia a dosi elevate. Lo studio ha confrontato l'effetto di melfalan e
prednisone, assunti con o senza Thalidomide Celgene, sui tempi di sopravvivenza.
La ditta ha inoltre presentato i risultati di uno studio sull'associazione di Thalidomide Celgene e
desametasone quale terapia di "induzione" per il mieloma multiplo da usarsi prima della chemioterapia
a dosi elevate. Tuttavia ha ritirato la domanda nel corso della valutazione iniziale del medicinale.
Quali benefici ha mostrato Thalidomide Celgene nel corso degli studi?
I tempi di sopravvivenza sono risultati maggiori nei pazienti trattati con Thalidomide Celgene in
aggiunta a melfalan e prednisone: i pazienti trattati con melfalan e prednisone sono sopravvissuti in
media per 33,2 mesi dall'inizio dello studio, rispetto ai 51,6 mesi quando il trattamento comprendeva
anche Thalidomide Celgene.
Qual è il rischio associato a Thalidomide Celgene?
Nella maggior parte dei pazienti che assumono talidomide si hanno effetti indesiderati. Gli effetti
indesiderati più comuni di Thalidomide Celgene usato in associazione a melfalan e prednisone
(osservati in più di 1 paziente su 10) sono neutropenia (bassi livelli di neutrofili, un tipo di globulo
bianco), leucopenia (conta leucocitaria diminuita), anemia (conta dei globuli rossi diminuita), linfopenia
(bassi livelli di linfociti, un altro tipo di globulo bianco), trombocitopenia (bassi livelli di piastrine nel
sangue), neuropatia periferica (danno di un nervo che causa formicolio, dolore e intorpidimento di
mani e piedi), tremore, capogiro, parestesia (sensazioni anomale come punture di spillo), disestesia
(diminuzione della funzione sensoriale del tatto), sonnolenza, stipsi ed edema periferico (gonfiore, di
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solito delle gambe). Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Thalidomide Celgene,
vedere il foglio illustrativo.
La talidomide è un potente agente "teratogeno" nell'uomo, ovvero ha effetti nocivi per il feto e provoca
gravi difetti alla nascita pericolosi per la vita. Le severe condizioni previste onde evitare una gravidanza
e l'esposizione del feto alla talidomide devono essere osservate da tutti i pazienti, uomini e donne, che
assumono questo medicinale.
Thalidomide Celgene non deve mai essere usato nei seguenti gruppi:
•
donne in stato di gravidanza;
•
donne potenzialmente fertili, a meno che non adottino tutte le misure necessarie per escludere
l'esistenza di una gravidanza all'inizio della terapia e per evitare l'instaurazione di una gravidanza
durante la terapia o subito dopo la sua conclusione;
•
pazienti che non sono in grado di seguire o di adottare i metodi contraccettivi richiesti.
Per l'elenco completo delle limitazioni, vedere il foglio illustrativo.
Perché è stato approvato Thalidomide Celgene?
Il CHMP ha concluso che, a condizione che vengano previste misure severe per evitare l'esposizione del
feto alla talidomide, i benefici di Thalidomide Celgene sono superiori ai suoi rischi e ha raccomandato il
rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per il medicinale.
Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro ed efficace di
Thalidomide Celgene?
È stato elaborato un piano di gestione dei rischi per garantire che Thalidomide Celgene sia usato nel
modo più sicuro possibile. In base a tale piano, al riassunto delle caratteristiche del prodotto e al foglio
illustrativo di Thalidomide Celgene sono state aggiunte le informazioni relative alla sicurezza, ivi
comprese le opportune precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono prendere.
Inoltre, la ditta che commercializza Thalidomide Celgene elaborerà un programma di prevenzione delle
gravidanze in ciascuno Stato membro. Essa fornirà una lettera e pacchetti informativi agli operatori
sanitari e degli opuscoli ai pazienti, che indicano in modo particolareggiato le misure da adottare per
un uso sicuro del medicinale. La ditta metterà a disposizione anche apposite schede per i pazienti, in
modo da garantire che ciascun paziente adotti tutte le misure di sicurezza necessarie. Ogni Stato
membro assicurerà inoltre che medici e pazienti ricevano i materiali informativi e le schede paziente
del caso.
La ditta procederà infine alla raccolta di dati sull'eventuale uso del medicinale al di fuori dell'indicazione
autorizzata. Sulle scatole contenenti capsule di Thalidomide Celgene sarà apposta un'avvertenza che
indica la pericolosità della talidomide per il feto.
Altre informazioni su Thalidomide Celgene
Il 16 aprile 2008 la Commissione europea ha rilasciato un'autorizzazione all'immissione in commercio
per Thalidomide Pharmion, valida in tutta l'Unione europea. La denominazione del medicinale è stata
cambiata in Thalidomide Celgene il 22 ottobre 2008.
Per la versione completa dell'EPAR di Thalidomide Celgene consultare il sito web
dell'Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Per
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maggiori informazioni sulla terapia con Thalidomide Celgene, leggere il foglio illustrativo (accluso
all'EPAR) oppure consultare il medico o il farmacista.
Il riassunto del parere del comitato per i medicinali orfani relativo a Thalidomide Celgene è disponibile
sul sito web dell'Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Ultimo aggiornamento di questo riassunto: 11-2015.
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