6 I progetti finanziati 116 OBIETTIVI DEL PROGETTO Il progetto nasce con l'obiettivo di facilitare il raggiungimento di risultati di ricerca che possano essere rapidamente traslati ai pazienti. In particolare la Facility vuole dare risposte alle difficoltà che i ricercatori italiani hanno nel trovare modelli animali appropriati e strutture di ricerca per condurre una sperimentazione preclinica e traslazionale, quali: costi elevati per l'acquisto dei modelli; accesso ad un impianto che rispetti gli standard ministeriali di prestazione; rispetto dei protocolli approvati e riconosciuti per l'esecuzione dei test su modelli animali. Errori procedurali e metodologici nella gestione del processo, infatti, potrebbero portare allo spreco di risorse e all’indebolimento delle ipotesi di ricerca, nonché dei dati preliminari. Il servizio rappresenta un punto di riferimento qualificato per la comunità scientifica che necessita partnership e collaborazioni con Enti qualificati, dotati dei servizi necessari e dell'esperienza adeguata per l'attivazione di studi preclinici. Facendo riferimento alla SLA, i protocolli che utilizzano topi transgenici SOD1G93A per gli studi preclinici di potenziali terapie richiedono una particolare attenzione per rispettare i criteri riconosciuti dalla comunità scientifica. E’ fondamentale una buona conoscenza Vincenzo Silanie del fenotipo animale e dei diversi aspetti del comportamento clinico neuropatologico per poter meglio studiare la progressione della malattia e, quindi, l'efficacia potenziale di una terapia. Massimiliano Renzi IMPATTO SULLA MALATTIA Call for Projects 2012 L'Animal Facility sta facilitando l'accesso dei ricercatori ai modelli animali in grado di riprodurre diverse caratteristiche della malattia, consentendo il coordinamento di protocolli per i test di laboratorio su modelli animali che garantiscano l'efficacia e la qualità delle procedure. Il mantenimento di una elevata qualità della ricerca attraverso la fornitura di un servizio di stabulazione di eccellenza, per le organizzazioni che non hanno le possibilità di attivarne e gestirne uno proprio, permette anche l'ottimizzazione delle risorse e il miglioramento della condivisione di know-how sulla ricerca pre-clinica, nel campo delle malattie del motoneurone. CSMNs in ALS SEGNALI ECCITATORI ED DI MODELLI ANIMALI DI SLA INIBITORI NEI MOTONEURONI PRINCIPAL INVESTIGATOR Massimiliano Renzi Dipartimento di Fisiologia e Farmacologia “Vittorio Erspamer”, Università degli Studi di Roma "La Sapienza" VALORE DEL PROGETTO 58.000 euro AMBITO DI RICERCA Ricerca di base - Pilot Grant DURATA Dal 28/02/2013 al 27/06/2014 - 16 mesi CORTICO-SPINALI 6 I progetti finanziati 118 OBIETTIVI DEL PROGETTO La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una patologia che determina la degenerazione dei motoneuroni, ovvero dei neuroni che innervano i muscoli volontari, causandone la paralisi. Il progetto di ricerca di base si propone di chiarire le alterazioni funzionali che contribuiscono a determinare la vulnerabilità selettiva e la perdita dei motoneuroni, registrandone l’attività elettrica in modelli murini di SLA a diversi stadi di malattia, dai presintomatici fino allo stadio finale. I ricercatori indagheranno in particolare le alterazioni della fisiologia dei motoneuroni cortico-spinali che avvengono durante la progressione della malattia nel modello murino di SLA SOD1G93A. Il progetto si propone di definire come le proprietà elettrofisiologiche dei motoneuroni cortico-spinali siano alterate all’esordio e durante la progressione della malattia e di analizzare il coinvolgimento del segnale GABA-mediato. Inoltre sarà valutato il contributo sinaptico dei recettori AMPA calcio-permeabili e le modalità attraverso le quali input eccitatori e inibitori interagiscono nel determinare l’eccitabilità dei motoneuroni cortico-spinali. IMPATTO SULLA MALATTIA Gianluca Cestra La comprensione dei meccanismi cellulari e molecolari della neurodegenerazione è essenziale per lo sviluppo di nuove terapie, oltre che per la comprensione dell’insorgenza della malattia. In questa ottica lo studio può contribuire a identificare nuovi potenziali target terapeutici per la SLA. Call for Projects 2012 FUSinteractor ANALISI BIOCHIMICA E GENETICA DELLE INTERAZIONI TRA FUS E NONA PRINCIPAL INVESTIGATOR Gianluca Cestra IBPM - Consiglio Nazionale delle Ricerche c/o Università degli Studi di Roma “La Sapienza” VALORE DEL PROGETTO 59.850 euro AMBITO DI RICERCA Ricerca di base - Pilot Grant DURATA Dal 25/02/2013 al 24/02/2014 - 12 mesi