L’utilizzo di archivi di dati amministrativi per la sperimentazione controllata: possibilel’esperimento l’esperimento a è èpossibile “mezzo cieco”? a ”mezzo-cieco”? Alberto Martini: Università del Piemonte Orientale e ASVAPP Cosa hanno a che fare archivi di dati amministrativi con sperimentazione controllata? Solitamente, molto poco ROMA 21-22 FEBBRAIO 2013 LA SPERIMENTAZIONE CLINICA L’idea fondamentale è simile alla sperimentazione clinica utilizzata per testare l’efficacia dei farmaci. Un gruppo di pazienti affetti da una patologia viene suddiviso in due gruppi mediante sorteggio: ad un gruppo (detto «sperimentale») viene somministrato il farmaco, all’altro (detto «di controllo») o una sostanza inerte (placebo) o il treatment as usual (TAU) Il tutto avviene in doppio cieco: il paziente non sa se è trattato, i medici neppure: così tutti evitano comportamenti opportunistici (compensazione, abbandono dello studio) ROMA 21-22 FEBBRAIO 2013 A cosa serve tutto ciò? La differenza tra l’outcome clinico osservato tra i trattati e quello osservato tra i controlli rappresenta plausibilmente l’effetto del farmaco ROMA 21-22 FEBBRAIO 2013 anche i ciechi potranno vedere… (Lucio Dalla) Doppio cieco non riproducibile quando trattamento = erogazione di un servizio o concessione di un sussidio i membri del gruppo di controllo si rendono tanto più conto di essere esclusi dal servizio o dal sussidio, tanto più “a valle” avviene la randomizzazione ROMA 21-22 FEBBRAIO 2013 L’esclusione dei controlli è sempre un problema È alla fonte delle obiezioni di tipo etico Genera malcontento tra gli operatori Genera il rischio di crossover Il doppio cieco evita tutto questo Ma qui non è possibile Proviamo con il “mezzo cieco” ROMA 21-22 FEBBRAIO 2013 Chi se lo ricorda? ROMA 21-22 FEBBRAIO 2013 Supponiamo di avere l’archivio perfetto Un archivio con tutti gli episodi di occupazione e disoccupazione Un archivio con tutte le imprese attive e le loro caratteristiche salienti Un archivio con tutti le informazioni sul percorso scolastico degli studenti Ci sono già: le Comunicazioni obbligatorie (COB) L’archivio statistico delle imprese attive (ASIA) L’anagrafe degli studenti (l’anagrafe che non c’era?) ROMA 21-22 FEBBRAIO 2013 ARCHIVIO DELL’INTERA POPOLAZIONE SIMULO ELEGGIBILI PER LA MISURA OFFRO IL TRATTAMENTO RANDOMIZZO NON ELIGGIBILI NON OFFRO IL TRATTAMENTO Ma non lo sanno! ACCETTA QUESTI SONO I TRATTATI CHE RICEVONO LA PRESTAZIONE RIFIUTA ACCETTEREBBE RIFIUTEREBBE A COSA CONFRONTO L’OUTCOME DEI TRATTATI PER STIMARE L’EFFETTO DELLA PRESTAZIONE? ROMA 21-22 FEBBRAIO 2013 OFFERTO IL TRATTAMENTO TRATTATI TRATTATI TRATTATI NON OFFERTO IL TRATTAMENTO TUTTI I NON TRATTATI (PER RAGIONI DIVERSE) NON OFFERTO IL TRATTAMENTO QUELLI CHE AVREBBERO ACCETTATO L’OFFERTA SE GLI FOSSE STATA FATTA MA QUESTI NON SONO SEPARABILI DAGLI ALTRI!!!!! ROMA 21-22 FEBBRAIO 2013 La media dell’outcome di questi OFFERTO IL TRATTAMENTO meno la media dell’outcome di tutti questi − NON OFFERTO IL TRATTAMENTO riproporzionata per l’incidenza dei trattati sul totale a cui è stato offerto TRATTATI Tutto ciò è / OFFERTO IL TRATTAMENTO possibile se si hanno archivi molto ricchi ROMA 21-22 FEBBRAIO 2013 Pro e con del mezzo cieco PRO: Evita contaminazioni, previene malumori, tranquillizza tutti CON: siamo alla completa mercé del take-up rate. Se è molto piccolo, esplodono gli errori standard e con questi sale il Miminum Detectable Effect, e crescono i costi necessari a ottenere il target di soggetti trattati ROMA 21-22 FEBBRAIO 2013