Convegno Associazione Italiana Gaucher
Bologna, 24-26 maggio 2013
“Progetto Gaucher”
Laura Deroma, Medico Epidemiologo (co.co.co. – scad.30/11/2013)
SOC Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare
Azienda Ospedaliero-Universitaria “Santa Maria della Misericordia” – Udine
[email protected]
“Clinical history and long-term cost-effectiveness
of Enzyme Replacement Therapy (ERT)
for Gaucher Disease in Italy”
(RF-FVG-2008-1203207)
RF-FVG-2008-1203207
inizio: 21 giugno 2011 – fine: 20 giugno 2014
I gruppi coinvolti
Direzione Scientifica e Coordinamento – Reclutamento pazienti
Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare
Azienda Ospedaliero-Universitaria “S. M. Misericordia” - Udine
Elaborazione strumento di raccolta dati
Centro Nazionale Malattie Rare
Istituto Superiore di Sanità - Roma
Reclutamento pazienti
Centro per l’Emofilia - Dipartimento d’Emergenza e Accettazione
Azienda Ospedaliero-Universitaria “Careggi” - Firenze
Reclutamento pazienti
Unità Operativa di Ematologia ed Ematologia Pediatrica
Azienda “Policlinico Umberto I” - Roma
Reclutamento pazienti
Centro di Ricerche di Immunopatologia e Documentazione su Malattie Rare (CMID)
Ospedale San Giovanni Bosco - Torino
Gli studi
Storia clinica
retrospettivo
Costi
Qualità della vita
prospettico
Lo studio retrospettivo
Maschera di inserimento dati online
Storia clinica – in relazione a ERT
Terapie – ERT, SRT, …
Lo studio prospettico - 1
Interviste telefoniche
2 anni (ogni 3 mesi)
Qualità della vita – SF-36
Benessere psicologico - PGWBI
Lo studio prospettico - 2
Costi
1 anno (ogni mese)
Perdita di produttività
A che punto siamo?
Udine
Roma - ISS
Studio retrospettivo
Studio prospettico
Pronti (36)
Partito (33)
Maschera OK
Firenze
Autorizzazioni
Autorizzazioni
Roma
Autorizzazioni
Autorizzazioni
Torino
Pronti
Pronti
Grazie a…
tutti i pazienti…
… ed i collaboratori:
Udine - CCRMR
Roma - ISS
Firenze - Careggi
Roma – Policlinico Umberto I
Torino – CMID
Bruno Bembi
Fiorentino Capozzoli
Silvia Linari
Fiorina Giona
Mirella Alpa
Giovanni Ciana
Luca Ferrari
Giulia Montorzi
Giovanna Palumbo
Dario Roccatello
Laura Deroma
Claudio Frank
Massimo Morfini
Emanuela Lancerotto
Domenica Taruscio
Giulia Liva
Paola Torreri
Daniela Macor
Annalisa Sechi
Serena Valent