STUDI EPIDEMIOLOGICI
Giuseppe Gorini
ISPO, Firenze
[email protected]
EPIDEMIOLOGIA DESCRITTIVA
Studi sulla distribuzione di malattie nella
popolazione in esame
Tempo, luogo, persone affette da malattie
ESEMPIO
DISEGNI DELLO STUDIO
EPIDEMIOLOGICO
Studi
casistiche
Studi
descrittivi
osservazionali
Analitici
studi trasversali o (cross sectional)
studi di coorte
studi caso-controllo
Correlazione
ecologici
Studi
sperimentali
Randomised Controlled Trial
Intervention trial
STUDI DESCRITTIVI
Case Reports: descrizione dettagliata di segni e
sintomi o risultati di laboratorio di un caso tipico
Case Series: descrizione dettagliata di segni e
sintomi o risultati di laboratorio di un elevato
numero di casi
GLI STUDI
OSSERVAZIONALI
GLI STUDI
OSSERVAZIONALI
Studi di correlazione (studi
ecologici)
Studi analitici
Studi caso-controllo (retrospettivo)
Coorte (retrospettivo/prospettico)
Trasversale (cross-sectional)
STUDI DI CORRELAZIONE
Gli studi di correlazione mettono in relazione la
distribuzione di uno o più fattori di rischio e una
patologia. Non è possibile verificare le relazioni
a livello individuale, ma solo di gruppo. In
genere sono usati per proporre nuove linee di
ricerca e richiedono sempre una verifica da
parte di altri studi
Possibile bias: fallacia ecologica
INDICE di DEPRIVAZIONE MATERIALE
ESEMPIO
Censimento 1981
Censimento 1991
Mortalità per tutte le cause (RR per comune)
maschi, 1987-99
0- 64 anni
Fonte: Registro Mortalità Regionale
>= 65 anni
Mortalità per tumore del polmone (EBMR per comune)
maschi, 1993-1999
(da: Registro Mortalità Regionale. Morti per causa, anno 1999; w w w .regione.toscana.it)
STUDI CASO-CONTROLLO
Punto di partenza: identificazione dei casi (individui affetti
da una malattia/condizione) e dei controlli (individui che
non hanno la malattia/condizione dei casi)
Chi sono i casi?
Definizione di caso: istologica (per i tumori), criteri clinici (mal
infettive), test diagnostico (diabete)
Fonte dei casi: tutti i pazienti che rientrano nella definizione
ricoverati in ospedale, tutti i pazienti in una popolazione in un
determinato periodo di tempo
STUDI CASO-CONTROLLO
Chi sono i controlli?
Fonte dei controlli, dipende dalla fonte dei casi.
Casi incidenti in una popolazione, i controlli vengono estratti a un campione
casuale della stessa popolazione nel periodo di tempo dello studio
Casi prevalenti in ospedale. Controlli dalla popolazione se tutti i casi arrivano in
ospedale, ospedalieri se solo alcuni casi arrivano in ospedale. Attenzione: i
controlli non devono essere affetti da patologie che riconoscono i fattori di rischio
in studio
Quanti controlli per ogni caso? La precisione della stima della prevalenza
dell’esposizione aumenta con l’aumentare del numero di soggetti studiati.
I casi sono difficili da aumentare = aumento i controlli (MAX 4 per caso)
STUDI CASO-CONTROLLO
Misura dell’esposizione al fattore di rischio in studio
Somministrazione di questionari
Interviste (casi, controlli o parenti)
Analisi di cartelle cliniche
Analisi di campioni biologici
Avere la malattia può influenzare la capacità di rispondere alle domande
(recall bias)
Se l’intervistatore sa chi sono i casi e chi i controlli può cambiare il modo in
cui cerca di ottenere le informazioni (observer bias)
STUDI CASO-CONTROLLO
Vantaggi
Relativamente
veloci da condurre
Utilizzano poche risorse economiche
Possono essere utilizzati dati già esistenti
Permettono di studiare cause potenziali di
malattia
STUDI CASO-CONTROLLO
Svantaggi
Si affidano a dati già rilevati o al ricordo
per le informazioni sulle passate
esposizioni
La validazione delle informazioni è
difficile o talvolta impossibile
La selezione di un appropriato gruppo di
confronto può essere difficoltosa
ESEMPIO 2
STUDI DI COORTE
Il
gruppo delle persone da studiare
(coorte) sono selezionate in funzione delle
caratteristiche presenti prima della
comparsa della malattia in studio
(esposizione)
La coorte viene osservata per un periodo
di tempo al fine di determinare la
frequenza della malattia in studio
STUDI A COORTE
Il punto di partenza sono gruppi di individui classificati come
esposti e non esposti
Esposti: al fattore che sto studiando come fattore di
rischio (esempio: lavoratori impiegati alla Breda ed esposti ad
amianto)
Livelli di esposizione (concentrazioni degli agenti inquinanti)
Coorti storiche (retrospettivi): le informazioni sull’esposizione
sono ricavate da records/archivi. Misure dell’esposizione
possono essere non accurate. Bias nella classificazione
dell’esposizione
Coorti prospettiche: informazioni raccolte al momento in cui
studio si effettua
Permettono la raccolta di informazioni sui fattori di
confondimento (esempio: fumo)
STUDI DI COORTE
Vantaggi
Si possono valutare effetti multipli di singole
esposizioni
E’ possibile dimostrare la relazione temporale tra
esposizione e malattia
Se condotto prospettivamente si minimizza il bias
nell’accertamento dell’esposizione
Permette di misurare direttamente l’incidenza
della malattia negli esposti e nei non esposti
nella popolazione
STUDI DI COORTE
Svantaggi
Se condotti prospettivamente possono
richiedere molte risorse sia economiche che
temporali
Se condotti retrospettivamente richiedono la
disponibilità di archivi di dati dettagliati
La validità dei risultati può essere inficiata
dai “persi al follow up”
ESEMPIO
STUDI TRASVERSALE O CROSS
SECTIONAL
In questo di tipo di studio gli individui sono
intervistati o esaminati verificando
contestualmente la presenza sia dell’esposizione
sia della malattia ad un dato momento.
Dagli studi cross-sectional è quindi possibile
stimare la prevalenza della malattia nei soggetti
ma non l’incidenza.
ESEMPIO
2.073
FAMIGLIE A
FIRENZE E
892 A
BELLUNO
GLI STUDI SPERIMENTALI
GLI STUDI SPERIMENTALI
Lo studio sperimentale è un’indagine, che può
essere condotta sia in campo che in laboratorio, e
permette di confrontare 2 o più gruppi di individui
riguardo all’esito di trattamenti diversi.
Per "trattamento" qui si intende qualunque
intervento, di tipo terapeutico, profilattico o altro,
volto a modificare lo stato di salute o performance
dell’uomo.
Gli studi sperimentali sono utilizzati anche per
valutare l’efficacia di procedure diagnostiche, test
di laboratorio, ecc.
STUDI SPERIMENTALI
Un
esperimento consiste in un set di
osservazioni condotto sotto circostanze
controllate, in cui lo sperimentatore
manipola le condizioni per indagare sugli
effetti che tali manipolazioni hanno sugli
elementi in studio.
E’
importante perché lo studio sia valido
che, per quanto possibile, l’unico fattore
che varia tra i gruppi sotto osservazione
sia quello in studio. Ciò è garantito dalla
randomizzazione.
Studi sperimentali
DEFINIZIONI
Sperimentazioni cliniche controllate
Soggetti malati sottoposti ad interventi terapeutici per
valutarne la sicurezza e l’efficacia (guarigione,
sopravvivenza, riduzione sintomi)
Studi sperimentali preventivi sul campo
Soggetti sani, a rischio di malattia sottoposti ad
interventi preventivi (studi per l’efficacia dello screening
alla cervice uterina)
Studi sperimentali preventivi comunitari
Oggetto dell’intervento è un intera comunità o
popolazione delimitata geograficamente (interventi per
promuovere la cessazione dell’abitudine al fumo)
STUDI SPERIMENTALI
L’investigatore non si limita ad osservare quello che
avviene nella popolazione naturalmente,ma interviene
definendo le condizioni dello studio per rispondere a un
quesito specifico:
Assegna individui ad un gruppo
Somministra/applica un fattore modificante
PRINCIPI INDEROGABILI
Inviolabilità integrità psico-fisica
Consenso informato dell'interessato
Diritto di ritirarsi
ESEMPIO
QUAL È IL DISEGNO DELLO
STUDIO APPROPRIATO ?
A
questa domanda
è possibile
rispondere
considerando
l’ambito di ricerca
che s’intende
indagare.
I sei disegni dello studio che devi
conoscere
•
Case series--what clinicians see
•
Ecological--geographical comparisons
•
Cross sectional--survey, a snapshot in time
•
Case-control--compare people with and without a disease
•
Cohort--follow people over time to see who gets the disease
•
Randomised controlled trial (RCT)--the human experiment
Riferimento: BMJ 2001;09:261-304 August ISSN 0966-6494
Considerazioni connesse
alla scelta dello studio
•
Il disegno dello studio è adatto all’obiettivo prefissato ?
•
Il DS è etico ?
•
Di quali e quante risorse dispongo in termini di tempo, denaro e
personale?
•
Sono sicuro che non c’è un modo più veloce ed economico per ottenere
le informazioni di cui ho bisogno ?
Riferimento: BMJ 2001;09:261-304 August ISSN 0966-6494
RICAPITOLANDO
Ogni studio ha bisogno di un progetto che espliciti
gli obiettivi e gli strumenti per il loro
raggiungimento.
Il disegno dello studio rappresenta la struttura logicoformale di uno studio
L’ipotesi di studio è rappresentata dal modello biologico,
cioè la relazione tra un fattore (fisico, chimico,
ambientale) e la patologia.
In funzione degli scopi dello studio, del tipo di dati a
disposizione e del metodo di raccolta degli stessi dovremo
scegliere il tipo più adatto di studio epidemiologico
Esercitazione: caso 1
Quanti bambini nati prematuri (22-27 settimane di
gestazione) si ammalano di patologie respiratorie
nell’arco dell’infanzia (0-10 anni)?
Disegno dello studio: retrospettivo o prospettico?
Popolazione dello studio:
Esposizione:
Come si misura di esposizione:
Durata del progetto:
Esito:
Misure di esito:
Esercitazione: caso 2
Esiste una correlazione tra uso dei cellulari e
tumori cerebrali infantili?
Disegno dello studio:
Popolazione dello studio:
Esposizione:
Come si misura esposizione:
Durata del progetto:
Esito:
Misure di esito:
Esercitazione: caso 3
Quante sono le donne che allattano al seno nei
primi 6 mesi di vita in Toscana?
Disegno dello studio:
Popolazione dello studio:
Esposizione:
Come si misura esposizione:
Durata del progetto:
Esito:
Misure di esito:
Esercitazione: caso 4
Nel vostro quartiere 2 persone sviluppano una
malattia sconosciuta dopo essere andati in
bicicletta. Come rendere noto al mondo scientifico
questa scoperta?
Disegno dello studio:
Popolazione dello studio:
Esposizione:
Come si misura esposizione:
Durata del progetto:
Esito:
Misure di esito:
Esercitazione: caso 5
Si vuol vedere se nei comuni con più biciclette, c’è
minor frequenza di patologie legate
all’inquinamento. Come verificare intanto questa
prima affermazione?
Disegno dello studio:
Popolazione dello studio:
Esposizione:
Come si misura esposizione:
Durata del progetto:
Esito:
Misure di esito: