Agenda ricchissima di questioni di attualità:
-Patto per la salute e sostenibilità
-Data-base amministrativi
-Ruolo delle evidenze
-Innovazione
-Differenze inter-regionali
-Outcome research e HTA
-Gare in equivalenza
-Distinzione tra livelli politici e livelli
-Registri di monitoraggio
-Farmaci anti-HCV
-Criteri decisionali
-C(nn)
tecnici nel processo decisionale
-Rapporto costo/efficacia e QALYs
-Indicatori (legati alle attività e legati
ai pazienti)
-Costo dei farmaci oncologici
Agenda ricchissima di questioni di attualità:
-Patto per la salute e sostenibilità
-Data-base amministrativi
-Ruolo delle evidenze
-Innovazione
-Differenze inter-regionali
-Outcome research e HTA
-Gare in equivalenza
-Distinzione tra livelli politici e livelli
-Registri di monitoraggio
-Farmaci anti-HCV
-Criteri decisionali
-C(nn)
tecnici nel processo decisionale
-Rapporto costo/efficacia e QALYs
-Indicatori (legati alle attività e legati
ai pazienti)
-Costo dei farmaci oncologici
The typical “decision-maker”
of the NHS
The Committees of the NHS
The
evidence
from
clinical
trials:
-PubMed
Information
from
patients of
the real
world
-administrative
databases
-clinicaltrials.gov
+++++
-DRGs
-----
The
evidence
from
clinical
trials:
Information
from
patients of
the real
world
Indicatori “grossolani”:
per scelta o per necessità?
• Indicatori “grossolani” per necessità:
perché manca l’outcome research..
• Indicatori “grossolani” per scelta:
perchè sono ritenuti quelli migliori (e
coerentemente non si sente l’esigenza della
outcome reseach)…
I principali “no” finora proposti dal NICE: IFN e glatiramer nella sclerosi multipla,
alcuni oncologici, tutti gli end-of-life treatments, i farmaci per l’Alzheimer lieve.
HCV ‐ 1st and 2nd generation DAAs: timeline to availability for clinical use in Italy
IFN based regimen
Faldaprevir + P/R
Telaprevir
Sofosbuvir + P/R Gt1 Boceprevir Simeprevir + P/R
2013 2014
IFN free regimen
2012
Sofosbuvir IFN free Gt2 & 3
2015
ABT 450/R +
ABT 267 +
ABT 333
Timeline assumes:
‐ AIFA reimbursement granted  12 months after EMA approval
Source: Internal assessment 2010 / 2011
2016
Daclatasvir +
Asunaprevir
Sofosbuvir + ledipasvir Gt 1
Faldaprevir +
Deleobuvir
I farmaci stanno (finalmente) diventando un
modello concreto di percorso decisionale
Nuovi trattamenti per l’HCV:
-800 euro/die
-durata: 12 oppure 24 settimane
-spesa per paziente: € 50mila
-stima del numero di pazienti infetti: fino a 2 milioni
-per numero pazienti pari a solo 50mila: spesa = € 2,5 miliardi
NB: € 25 miliardi per 500mila pazienti, € 50 miliardi per 1 milione di pazienti
Forest plot: distinzione tra differenza
significativa e differenza non significativa
differenza significativa
differenza non significativa
Forest plot: test sull’equivalenza
equivalenza = no
equivalenza = si
La collocazione dei margini è il principale fattore che
determina l’equivalenza….
equivalenza = no
si
New target
therapies in
oncology
Confronti
trasversali
Finanziamento
Triple
treatments for
hepatitis C
Transcatheter
devices for
cardiovascular
diseases
…..different
therapeutic
areas
New
anticoagulants
for atrial
fibrillation
Beneficio
clinico
COME FUNZIONA?
spesi male!
Soglia
Circa 60mila euro
circa 30mila sterline
spesi bene!
Confronto “trasversale” tra trattamenti destinati a patologie
diverse……..
Il QALY in Italia.....
Si oppure No?
Valuing the clinical benefit:
setting priority on simplicity..
• Main criterion:
Esiti
Each month of life gained is valued
€5,000*
*The corresponding yearly threshold is € 60,000 per life year gained.
FARMACOECONOMIA
Semplicità..….
Il criterio di finanziamento economico
è la remunerazione del
beneficio clinico (esito)
se ben documentato.
VECCHIO APPROCCIO:
Il SSN paga il costo di produzione del
farmaco (es. 60mila Lire per Cronassial)
APPROCCIO ATTUALE:
Il SSN paga il valore economico del
beneficio clinico del farmaco (es. 200 € per
una fiala con 10 mg di arsenico usato come antileucemico)
Valorizzazione “quick & dirty” di un beneficio
clinico: un esempio sui dispositivi
Sopravvivenza:
-trattati = 14 mesi/pz
-controlli = 5 mesi/pz
Guadagno = 9 mesi/pz
prezzo max per il dispositivo =
9 mesi x 5mila euro =
45mila euro
Remunerazione economica:
quali trattamenti vengono premiati?
CARATTERISTICA
•
•
•
•
Chi viene premiato?
Chi penalizzato? E perché?
Gli oncologici
Esito troppo presto = antibiotici
Esito troppo tardi = prevenzione
in generale, ma anche HCV
L’esito è ben rappresentato
dalla durata della
sopravvivenza
Gli oncologici
Le patologie che beneficano su
end-point diversi dalla
sopravvivenza (epilessia,
artrite reumatoide, cefalea,
depressione, psicosi, etc)
La terapia è articolata su cicli
che durano mesi/anni (né
giorni né decenni)
Gli oncologici
Breve trattamento = antibiotici,
interventi per la sepsi
Gli oncologici
Penalizzati i farmaci non
oncologici perché i registri
funzionano (quando
funzionano) solo per gli
oncologici
L’esito si manifesta né troppo
presto né dopo decenni
Esistono sistemi che tracciano
individualmente il paziente
nella sua intera aspettativa di
vita residua
Grazie…
Remunerazione economica:
quali trattamenti vengono premiati?
• L’esito si manifesta né troppo presto né dopo
decenni;
• L’esito è ben rappresentato dalla durata della
sopravvivenza;
• La terapia è cronica o comunque articolata su
cicli che durano mesi/anni;
• Esistono sistemi (possibilmente ben funzionanti)
che tracciano individualmente il paziente nella
sua intera aspettativa di vita residua;