Introduzione
L’ HTA ha l’obiettivo di informare coloro che
devono prendere decisioni sulla scelta di
tecnologie,
avvalendosi delle migliori
evidenze scientifiche sull’impatto e le
implicazioni mediche, sociali, economiche ed
etiche degli investimenti in sanità.
Rappresenta, pertanto, il ponte tra il mondo
tecnico-scientifico e quello dei decisori.
L’ HTA non è semplicemente un insieme di
metodi, ma una vera e propria filosofia di
governo per un sistema sanitario efficiente.
Dr. Giorgio Battaglia
“Nella storia umana non è mai esistita
un’epoca in cui siano state disponibili
risorse sufficienti per soddisfare il
generale e costante desiderio di
migliorare la qualità e la durata della
vita”
H.E. Klarman
DICHIARAZIONE DI INTENTI
tra
SIN (Società Italiana di Nefrologia) e
SIHTA (Società Italiana di Health Technology
Assessment)
Roma, 20 aprile 2010
La storia del technology assessment
inizia da molto lontano
5
Nel 1967, nel decidere se inviare
un uomo sulla luna…
…un Deputato americano disse:
“Technical information needed by policymakers is frequently
not available, or not in the right form. A policymaker cannot
judge the merits or consequences of a technological program
within a strictly technical context. He has to consider social,
economic, and legal implication of any course of action…”
(U.S. Congress, House of Representatives, Congressman
Emilio Daddario, 1967)
6
Il cambiamento nel Sistema Sanita’
Più
pazienti
anziani
Più
offerta di cura
(tecnologie)
Più
attese da parte
dei pazienti
I costi globali della salute stanno aumentando
più rapidamente del P.I.L. nella maggior parte dei Paesi
La spesa sanitaria nei Paesi OCSE
 La
spesa sanitaria nei Paesi più sviluppati
occupa dal 7% all’15% del Pil su base
annua.
 La
componente pubblica oscilla tra il 70% e
l’80% se si esclude il 40% degli USA.
 Ogni
10.000 abitanti i posti letto disponibili
sono 31 e i medici 26.
La spesa sanitaria nei i Paesi Africani
 La
spesa sanitaria nei Paesi più poveri in
Africa occupa dal 4% al 13% del Pil su base
annua.
 La
componente pubblica raggiunge al
massimo il 70% in Malawi.
 Ogni
10.000 abitanti i posti letto disponibili
sono al massimo 1 e i medici 16.
LE “LEGGI” DELL’ ECONOMIA
LA SPESA PER LA SALUTE E’
GIUSTIFICATA SOLO PER IL
SUO VALORE UMANITARIO ?
IL COSTO DELLA SALUTE E’ UNA SPESA O
UN INVESTIMENTO ?
Non sempre la quantità della spesa diventa qualità per il
paziente
Qualita’ delle prestazioni
Scostamenti dalla spesa media
Approcci al problema
Razionare
(contenimento
della spesa)


vs
Razionalizzare
(outcome vs
risorse
disponibili)
Razionare: obiettivo monodimensionale
poiché unica variabile è la spesa.
Razionalizzare: obiettivo bidimensionale
poiché la spesa viene rapportata
all’outcome sanitario ottenibile.
Valutazione della tecnologia sanitaria
(HTA)
Complessiva
e
sistematica
valutazione
multidisciplinare delle conseguenze assistenziali,
economiche, sociali ed etiche provocate in modo
diretto e indiretto, nel breve e nel lungo periodo,
dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di
nuova introduzione.
15
Dimensioni della valutazione
CLINICI
PAZIENTI
ASPETTI
ECONOMICI
EFFICACIA
POLITICI
SICUREZZA
MANAGER
QUALITA’
ASPETTI
UMANISTICI
INDUSTRIA
La valutazione economica in Sanita’
applica principi economici e tecniche di
analisi
per ottimizzare
l’uso delle scarse risorse disponibili
per orientare
la scelta tra usi alternativi delle
risorse disponibili
per massimizzare
in ambito sanitario
la redditività degli investimenti
L’orientamento “politico”
A differenza della ricerca legata alla malattia
e alla salute, l’HTA mira alla produzione e
alla diffusione di informazioni che
rispecchiano il contributo della scienza alla
formulazione delle politiche
18
Il carattere interdisciplinare
Il carattere peculiare e la forza della
valutazione delle tecnologie sanitarie nasce
dall’integrazione degli sforzi provenienti da
diverse discipline
19
La sintesi delle informazioni
Nasce dalla esigenza di classificare e
distinguere in relazione alla validità e
raccogliere in forma utilizzabile gli
innumerevoli dati che la letteratura
scientifica internazionale produce
20
Valutazione delle tecnologie sanitarie
Analisi costo-utilità

Consente di correlare l’incremento di costo generato da
un programma o da un trattamento sanitario con il
miglioramento dello stato di salute attribuibile allo stesso

I costi sono definiti in termini monetari

L’outcome è definito in termini di effetti singoli o multipli
non necessariamente comuni alle diverse alternative;
incorpora il concetto di valore ed è misurato in Q.A.L.Y.
(Quality Adjusted Life Years)
Sostenibilità
La sostenibilità è la caratteristica di un processo o di
uno stato che può essere mantenuto ad un certo livello
indefinitamente.
Dal punto di vista sociale, il termine indica un equilibrio
tra il soddisfacimento delle esigenze del presente senza
compromettere la possibilità delle future generazioni di
sopperire alle proprie (Rapporto Brundtland, 1987).
1990
2000
Interventi di Budget
per il contenimento dei
costi
(‘Imperativo economico’)
Riforme per il contenimento
dei costi attraverso il recupero
di efficacia, appropriatezza ed
efficienza
“Tutti i trattamenti efficaci dovrebbero
essere gratuiti”
Archie Cochrane, 1971
“Tutti i trattamenti costo-efficacia
dovrebbero essere gratuiti”
Alan Williams, 1997
LA VALUTAZIONE DELLA TECNOLOGIA
SANITARIA
è il concetto base per
il GOVERNO DELL’INNOVAZIONE
la SOSTENIBILITA’ DEL SISTEMA SANITARIO
ACCOUNTABILITY
HTA in Italia: soggetti coinvolti

Ministero della Salute

Agenzia Italiana del Farmaco – AIFA

Agenzia Nazionale per i Servizi Sanitari RegionaliAge.na.s. (già ASSR)

Istituto Superiore di Sanità

Tecno-strutture regionali

Aziende sanitarie
26
Come coniugare l’etica in Nefrologia
con la ristrettezza delle risorse
economiche ed umane
Insufficienza renale Acuta e
Insufficienza renale Cronica
Insufficienza renale Acuta
Critical Care Nephrology
Literature Review
Classificazioni RIFLE / AKIN
RIFLE
AKIN
Incidence per million population
Incidenza di Insufficienza Renale Acuta ed età
1400
1200
>65 yrs: 351 pmp/year
1000
(95% CI:215-572)
800
600
Overall incidence rate
400
125 pmp/year
200
< 65 yrs: 68 pmp/year
0
(95% CI 38-119)
20-49
50-69
70-79
>80
Age groups
Hegarty J. Q J Med 2005
Cause di Insufficienza Renale Acuta
Non-ICU
ICU
Lameire N et al. (2006) The changing epidemiology of acute renal failure
Nat Clin Pract Neprol 2: 364–377 doi:10.1038/ncpneph0218
Fattori influenzanti l’outcome clinico

Timing

Dose

Tipo di trattamento
Timing
Per Timing si definisce il tempo al quale iniziare il
trattamento sostitutivo nel paziente con insufficienza
renale acuta.
Mentre nel passato questo elemento è stato ampiamente
descritto dai criteri qualitativi (early versus late start),
attualmente vi è un consenso sulla maggior
caratterizzazione del timing secondo classificazioni quali
RIFLE e/o AKI staging system, il numero e la severità di
comorbidità, il tasso dei cambiamenti biochimici (trends) e
l’evoluzione clinica del paziente (illness trajectory).
Parallelamente alla problematica delle
indicazioni e del timing si affianca il
problema della dose ottimale da
somministrare
CRRT: Impact on Outcomes
The Cleveland Clinic Observation (Paganini 1996)
100
90
Survival %
80
High Dose
70
60
50
40
Low Dose
30
20
10
0
Severity of Disease
Ronco C, Bellomo R, Brendolan A, Dan M, Piccinni P, La Greca G. Effect of
different doses in continuous veno venous hemofiltration on outcomes of acute
renal failure.
The Lancet 2000
CUMULATIVE PROPORTION SURVIVAL
1.0
.9
.8
.7
.6
Group 3 (p = 0.0013)
.5
Group 2 (p = 0.0007)
.4
Group 1
.3
.2
.1
.0
0
10
20
30
Survival Time (Days)
40
50
DO-RE-MI Study Group
Non ci sono evidenze per un maggior beneficio sulla
sopravvivenza determinato dalle alte dosi dialitiche,
comunque dosi maggiori sono state associate ad un
effetto favorevole sulla permanenza in terapia
intensiva e sulla durata della ventilazione meccanica
tra i sopravvissuti.
Insufficienza renale
Cronica
SIN-RIDT 2005
Pazienti uremici 999 pmp
87,7%
Pazienti in dialisi
circa 40.000
(prevalenza 722 pmp
Incidenza 159 casi all’anno)
Costo della dialisi:
1250 milioni di euro all’anno
2% della spesa sanitaria totale
12,3%
Standard Haemodialysis
(3 times weekly, 4 h per session, low flux membranes)
.... it is far from ideal in that it
supports life but it fails to restore
the patient to full functional
normality and longevity
High-Flux vs High-Efficiency and vs Standard
clearances (ml/min)
150
+ 47%
Standard
High-efficiency
High-flux
75
0
vit-B12
beta2-M
Editorial Comment to:
Locatelli F et al. J Am Soc Neprol 20: 645 – 654, 2009
The results of the MPO Study can be interpreted as a
supporting rationale for the use of high-flux dialysis
membranes if they are financially affordable
A K Cheung T Green J Am Soc Nephrol 20: 462-464, 2009
European Best Practice Guidelines (EBPG)
on dialysis strategies 2007
Guideline 2.1:
“The use of synthetic high-flux membranes should be
considered to delay long-term complications of
haemodialysis therapy”
Tattersall J, Martin-Malo A, Pedrini L, Basci A, Canaud B, Fouque D, Haage P, Konner
K, Kooman J, Pizzarelli F, Tordoir J, Vennegoor M, Wanner C, ter Wee P, Vanholder R.
Nephrol Dial Transplant 2007; 22: ii5-ii21
The European Renal Best Practice (ERBP) position
statement 2010
n
n
MPO study provides sufficient evidence to upgrade the
strength of guideline 2.1 to a level 1A (strong
recommendation, based on high-quality evidence): high-flux
HD should be used to delay long-term complications of
haemodialysis in the case of high-risk patients (comparable to
the low-albumin group of the MPO study)
Because the substantial reduction of an intermediate marker
(beta2-microglobulin) in the high-flux group of the MPO
study, synthetic high-flux membranes should be
recommended even in low-risk patients (level 2b: weak
recommendation, low quality evidence)
Tattersal J.et al. High-flux or low-flux dialysis: a position statement following publication
of the Membrane Permeability Outcome study. Nephrol Dial Transplant 2010;
25(4):1230-1232
Haemodiafiltration:
promise for the future?
<
Haemodiafiltration with online production of substitution fluid
is possible and can be performed safely on a considerable scale
in everyday clinical practice.
<
Online haemodiafiltration provides a measurable reduction in
various substances suspected to be clinically relevant “uraemic”
toxins, not cleared by standard low-flux haemodialysis.
<
We need properly designed randomized trials to establish
whether online heamodiafiltration reduces cardiovascular
morbidity and all-cause mortality.
Van der Weerd and Blankestijn Nephrol Dial Transplant (2008) 23: 438-443
Mortality risk for patients receiving hemodiafiltration
versus hemodialysis: european results from the DOPPS
Relative Risk of mortality by
dialysis type
1
1.3
1
0.93
0,8
0.65
0,6
0,4
Ref
P=0.83
P=0.68
P=0.01
0,2
0
Low-Flux HD
63.1%
High-Flux HD
25.2%
Low-efficiency High-efficiency
HDF
HDF
7.2%
4.5%
Canaud B et al. Kidney Int (2006) 69, 2087-2093
Short-term Effects of Online
Hemodiafiltration on Phosphate Control
Result From the Randomized Controlled CONTRAST
phosphate ≤ 5.5 mg/dl (%)
Patients with
100
90
80
70
P: from 5.18 ± 0.10
mg/dl to 4.87 ± 0.10
mg/dl P <0.001
P < 0.05
71
66
64
74
67
66
HDF
HD
60
P: from 5.10 ± 0.10
mg/dl to 5.03 ± 0.10
mg/dl P = 0.5
50
40
30
0
493
patients
3
Months
6
Penne et al. Am J Kidney Dis. 2010 Jan;55(1):77-87
Global guidelines
WHY?
Kidney International
Volume 66 Issue 4 Page 1310 - October 2004
NEW INITIATIVE
The burden of kidney disease: Improving
global outcomes
Garabed Eknoyan, Norbert Lameire, Rashad Barsoum, Kai-Uwe Eckardt, Adeera
Levin, Nathan Levin, Francesco Locatelli, Alison MacLeod, Raymond Vanholder,
Rowan Walker, and Haiyan Wang
 CKD is a worldwide public health problem
 There is an increasing incidence and prevalence of
patients with kidney failure requiring RRT, with poor
outcomes and high cost
 There is an even higher prevalence of patients in earlier
stages of CKD, with adverse outcomes such as kidney
failure, cardiovascular disease, and premature death
KIDNEY DISEASE
GLOBAL OUTCOMES
A position statement from Kidney Disease: Improving
Global Outcomes (KDIGO)
CONCLUSIONS AND RECOMMENDATIONS
n
n
The next clinical practice guidelines on anemia in CKD,
including the new evidence review process, would be a
coordinated effort undertaken by KDIGO
Adoption and implementation of the guidelines will remain a
regional decision based on the evidence tables of the new KDIGO
guidelines
Locatelli et al. Kidney Int 2008;July