La razionalità economica e l’Health
Technology Assessment per prendere
le decisioni in sanità
Rosanna Tarricone, PhD
Direttore Scientifico EHTI
Direttore CeRGAS-Università Bocconi
Razionalità nelle scelte allocative in
sanità
• Risorse scarse sono allocate efficientemente
quando:
• MAX BENEFICI e MIN COSTO OPPORTUNITA’
• CONCETTO RELATIVO CHE RICHIAMA LA NECESSITA’ DI
OPERARE DELLE SCELTE
• DECISIONI ALLOCATIVE DIVENTANO
ECONOMICAMENTE RAZIONALI SE CONFRONTATE CON
LE CONSEGUENZE/IMPATTO SULLA SALUTE
La valutazione economica è SEMPRE un’analisi
comparativa
Costi A
PROGRAMMA A Conseguenze A
Costi B
PROGRAMMA B Conseguenze B
SCELTA
La scelta della tecnica di valutazioni
economica
A=B
AMC
Efficacia
clinica
A vs. B?
A≠B
Un effetto
comune
misurato in
unità fisiche?
Qualità di vita
è il/un effetto
importante?
Effetti non
comuni? Più di
1 effetto
rilevante?
ACE
ACU
ACB
Le diverse tecniche di valutazione economica
TIPO DI
ANALISI
ACE
AMC
ACB
ACU
MISURAZIONE/
VALUTAZIONE
COSTI
IDENTIFICAZIO
NE
CONSEGUENZE
MISURAZIONE/
VALUTAZIONE
CONSEGUENZE
UNITA’
MONETARIE
UNICO RISULTATO
COMUNE ALLE
ALTERNATIVE
RAGGIUNTO A
DIVERSI LIVELLI
UNITA’ FISICHE*
UNITA’
MONETARIE
UNICO RISULTATO
COMUNE ALLE
ALTERNATIVE
RAGGIUNTO ALLO
STESSO LIVELLO
NON
NECESSARIO
UNITA’
MONETARIE
UNO O PIU’ EFFETTI
NON NEC. COMUNI
ALLE ALTERNATIVE
E RAGGIUNTI A
DIVERSI LIVELLI
UNITA’
MONETARIE
UNITA’
MONETARIE
EFFETTI IN TERMINI
DI SIA MORBILITA’
SIA DI MORTALITA’
RAGGIUNTI A
DIVERSI LIVELLI
QALYs
Analisi costo-efficacia
 Analisi economica completa che misura i benefici in:
 Vite salvate, Anni di vita guadagnati, QALYs – quality adjusted life years
(analisi costo-utilità) – outcome finali
 Unità di misura fisica e comune alle diverse tecnologie, gradi di
efficacia diversi
 Obiettivo: massimizzare i guadagni in salute con il budget
disponibile
Analisi costo-efficacia: Le alternative di
confronto
• Il programma innovativo deve essere confrontato con la
corrente pratica clinica, nell’ipotesi che essa rappresenti
l’opzione migliore disponibile ai pazienti
• Il comparatore in sintesi dovrebbe essere
contemporaneamente:
• corrente pratica clinica
• opzione migliore disponibile ai pazienti
• possibilmente la meno costosa
• Se non esiste l’alternativa di confronto, poiché il
programma innovativo copre bisogni precedentemente non
soddisfatti, è necessario confrontare il programma con il
“non fare niente”, che non sempre è tuttavia un’alternativa
a costi zero
Analisi costo-efficacia: Quali costi inserire nell’analisi? Dipende dalla
prospettiva d’analisi…
• COSTI DIRETTI SANITARI
• Terapie farmacologiche
• Degenza ospedaliera
• Prestazioni di diagnostica
strumentale
• COSTI DIRETTI NON SANITARI
• Trasporti
• Servizi sociali
• Assistenza informale
• COSTI DI PRODUTTIVITÀ
Società
• Prestazioni riabilitative
H
SSN
• Visite/consulenze specialistiche
Settore pubblico + Pazienti
• Esami di laboratorio
Analisi costo-efficacia: Quali conseguenze inserire
nell’analisi?
• Misurazione delle conseguenze:
• Esiti finali: anni di vita guadagnati, vite salvate, QALYs
• Esiti intermedi: giorni di malattia evitati, riduzione della
pressione arteriosa, eventi cardiovascolari maggiori evitati,
giorni liberi da attacchi, eventi avversi evitati, etc.
• Queste misure intermedie sono ammissibili nell’ACE a patto
che esista una plausibile correlazione tra loro e la mortalità
o sopravvivenza (es. diagnosi precoce del tumore)
• Nel caso in cui non esista nessuna correlazione (per
esempio non possiamo essere sicuri che la riduzione del
numero di episodi emetici durante chemioterapia aumenti
la sopravvivenza) bisogna condurre altre tecniche di
valutazione parziale (es. analisi dei costi sorgenti ed evitati
dei due antiemetici) – tali outcome non sono rilevati al fine
di una efficiente allocazione delle risorse
• Abbiano un “valore finito in sé”
Analisi costo-efficacia: Quali conseguenze inserire
nell’analisi?
FONTE DEI DATI DI EFFICACIA:
• Studi sperimentali – EFFICACY (efficacia teorica – dato
robusto)
• Trial clinici randomizzati
• Studi osservazionali (non richiedono alcuna modificazione
della corrente pratica clinica) – EFFECTIVENESS (efficacia
reale – dato rilevante per il decisore pubblico)
• Studi caso-controllo (retrospettivi)
• Studi di follow-up (prospettici)
• Parere degli esperti (metodo Delphi – almeno 3/4 round in
forma anonima; metodo Delphi modificato – almeno 2
round in forma non anonima; panel di esperti – solamente
1 round in forma non anonima)
• Modelli (rappresentazioni semplificate della realtà con
l’obiettivo di descrivere i fenomeni reali tutte le volte in cui
non è possibile la loro osservazione diretta) – in
combinazione delle fonti sopra citate
Analisi costo-efficacia: Condurre l’analisi
incrementale
CONFRONTO
TRA COSTI
CA => CB
CA <= CB
CA > CB
CONFRONTO
TRA EFFICACIA
SCELTA
EA < E B
DOMINANZA:
SI MANTIENE IL
PROGRAMMA B (IL
PROGRAMMA GOLD
STANDARD)
EA > E B
COST-SAVING:
SI ADOTTA IL
PROGRAMMA
INNOVATIVO A
EA > E B
SI CALCOLA IL
RAPPORTO
INCREMENTALE
COSTO-EFFICACIA
(RICE)
Mantengo B
Adotto A
???
RICE =
CA - CB
EA - EB
Analisi costo-efficacia: Condurre l’analisi
incrementale
• Possibili approcci per interpretare RICE :
• “League Table”
• Valore “soglia” (20-30.000£/QALY;
50.000$/anno di vita guadagnato)
• Valore definito in modo arbitrario (NICE)
• Valore desunto per via deduttiva dalle
decisioni di investimento prese in passato
dal decisore pubblico
• Impatto sul Budget
RICE: Approccio “League Table”
(Selected) Programs
GP advice to stop smoking
Cost/QALY
UKP (1990 Prices)
260
Hip replacement
1,140
CABG for severe angina
1,590
GP control of total serum cholesterol
2,600
Breast cancer screening
5,340
Hospital haemodialysis
21,500
Adapted from Williams (1985)
Analisi costo-efficacia: Condurre l’analisi
incrementale
• Possibili approcci per interpretare RICE :
• “League Table”
• Valore “soglia” (programmi sono giudicati sulla base
del valore assoluto del RICE e sono costo-efficacia se al
di sotto del valore soglia):
• “Supposizioni” (US 50,000/QALY)
• WTP (USD 25,000-428,000/QALY)
• GDP (WB and WHO raccomandano un valore pari a 3 volte il PIL/procapite)
• Altri programmi non sanitari (USD 4,200,000/LYG)
• Valore desunto per via deduttiva dalle decisioni di investimento prese in passato dal
decisore pubblico (£20-30,000/QALY)
• Controllo della spesa?
• Australia: >14% aumento/anno del “pharmaceutical benefits programme”
• UK: risorse in aumento di £575mil nei primi 2 anni del NICE
• Canada: +10% tra il 1997-2000
• Impatto sul Budget
Budget Impact Analysis in Sanità
Definizione
• La BIA è una parte essenziale e complementare di una valutazione
completa di una tecnologia sanitaria, sempre più richiesta – per
ora solamente per fini regolatori *
• La BIA ha lo scopo di stimare le conseguenze dell’adozione e della
diffusione di una tecnologia sanitaria in termini finanziari in uno
specifico contesto caratterizzato da limitata disponibilità di risorse
• Non solo adozione di una nuova tecnologia MA anche
differenziazione del mix dei servizi /trattamenti per la cura di una
determinata condizione
• Destinatari/Utilizzatori: management regionale, nazionale e
aziendale
(*) Mauskopf JA et al. Principles of Good Practice for Budget Impact Analysis: Report of the ISPOR Task Force on
Good Research Practices-Budget Impact Analysis. Value in Health;10(5): 336-347
Il processo di analisi
STATUS QUO
ELEMENTI CHIAVE
INNOVAZIONE
Popolazione target totale
NUOVO CONTESTO
Popolazione target totale
incidenza / prevalenza
Programma di
prevenzione primaria
Popolazione malata
NUOVA
Popolazione malata
% diagnosticati
Strumento di diagnosi
(screening)
Popolazione da trattare
NUOVA
Popolazione da trattare
Pratica clinica corrente
Farmaco
Intervento chirurgico
Utilizzo delle risorse
(ospedale e territorio)
NUOVO
Utilizzo delle risorse
(ospedale e territorio)
Costi unitari
Costi unitari
NUOVO
Impatto sui costi
Impatto sui costi
DIFFERENZA
(BUDGET IMPACT)
Il processo di analisi per varie tipologie di innovazione
STATUS QUO
ELEMENTI CHIAVE
INNOVAZIONE
Popolazione target totale
NUOVO CONTESTO
Popolazione target totale
incidenza / prevalenza
Programma di
prevenzione primaria
Popolazione malata
NUOVA
Popolazione malata
% diagnosticati
Strumento di diagnosi
(screening)
Popolazione da trattare
NUOVA
Popolazione da trattare
Pratica clinica corrente
Farmaco
Intervento chirurgico
Utilizzo delle risorse
(ospedale e territorio)
NUOVO
Utilizzo delle risorse
(ospedale e territorio)
Costi unitari
Costi unitari
NUOVO
Impatto sui costi
Impatto sui costi
DIFFERENZA
(BUDGET IMPACT)
BIA vs. ACE
BIA
ACE
Scopo
Stima dell’impatto finanziario
legato ad una specifica scelta
Valutazione di costi e
conseguenze di
alternative
Principio
Sostenibilità economica
Efficienza allocativa
Logica
Aziendale
Economica
Efficacia clinica
Esclusa
Inclusa
Prospettiva
Terzo pagante (ristretta)
Società (ampia)
Popolazione
A confini “aperti”
A confini “chiusi”
Analisi dei costi
Costi potenziali
Diretti, indiretti, perdite di
produttività
Orizzonte
temporale
Breve-Medio periodo (1-5
anni)
Lungo periodo (life-time)
Impatto sul Budget
Programma
A
Costo per Anno di
Vita Salvato (ACE)
15,000
B
23,000
C
35,000
D
41,000
E
50,000
Impatto sul Budget
A
Costo per Anno di
Vita Salvato (ACE)
15,000
Impatto sul Budget
B
23,000
C
35,000
D
41,000
18,000,000
E
50,000
22,000,000
10,000,000
40,000,000
Programma
7,000,000
23,000,000
Lo stato dell’arte
• Alcuni paesi hanno elaborato linee guida sulla
BIA: Inghilterra, Stati Uniti, Spagna, Belgio,
Canada, Francia e Ungheria
• Il numero di studi pubblicati con oggetto la
BIA è ad oggi scarso
• Limiti: orizzonte temporale (2-3 anni); costo
totale di una coorte
Tipologie di modelli
• Statico
• Si ipotizza che la dimensione della popolazione
e il mix dei pazienti, in termini di severità,
siano costanti nel tempo
• Dinamico
• Si ipotizza che il nuovo trattamento/tecnologia
abbia impatto sull’epidemiologia della malattia
nel tempo
La razionalità economica e l’impatto sul
budget sono sempre sufficienti per
prendere le decisioni?
Il ruolo dell’Health Technology Assessment nell’introduzione
di nuove tecnologie
HELTH
TECHNOLOGY
ASSESSMENT
CLINICA
ECONOMI
CA
ETICA
SOCIALE
SINTESI DELLE
EVIDENZE
DIFFUSIONE
IMPATTO SUI
DECISORI
ORGANIZZATIV
A
Impatto organizzativo
Innovazione tecnologica può avere un impatto su:
1. Logistica e distribuzione degli spazi (es. Radiochirurgia
“Cyberknife”)
2. Competenze e formazione del personale sanitario (es.
“Elettrofisiologia” per impianto pace-makers)
3. Modalità di erogazione dei servizi sanitari (es. Telemedicina)
Rilevanza dell’impatto organizzativo può influenzare
l’organizzazione:
1. Singolo ospedale
2. Sistema sanitario regionale
3. SSN/Paese
CASO. Sostituzione della Valvola Aortica per via
Transapicale (TAVI)
• Malattia:
• Stenosi aortica calcifica:
• 20% in 65-75
• 35% in 75-85
• 48% > 85
• Sopravvivenza se non trattata:
• 2 anni (50% dei casi)
• 5 anni (20% dei casi)
• Procedura:
• Inserimento bioprotesi valvolare in via percutanea:
• Transfemorale
• Transapicale (TAVI)
• Popolazione target:
• pazienti con stenosi aortica sintomatica severa con alto grado
di mortalità operatoria
• pazienti inoperabili (comorbilità)
TAVI (2)
•
•
•
Comparatori:
• Trattamento farmacologico
• Valvuloplastica con palloncino
• Sostituzione valvolare aortica per via chirurgica
• Sostituzione valvolare aortica per via transfemorale
Quale comparatore (next best) è quello giusto per la TAVI?
• RCT servono per misurare piccole differenze significative tra diverse
tecnologie:
• Fattibile nel caso della TAVI?
• Etico?
• “Caso” per discutere il ruolo dei dati sperimentali vs “real-world” (es
registri)
Prime evidenze:
• Mortalità più bassa per TAVI vs. trattamento farmacologico,
valvuloplastica e sostituzione chirurgica:
• “selezione” pazienti
• Curva di esperienza chirurghi e intero staff (successo della
procedura aumenta da 77% a 86% passando da 18 a 50 casi)
TAVI (3). Impatto Organizzativo
•
Logistica e divisione degli spazi:
• Sala operatoria “ibrida” oppure
• Laboratori di emodinamica sterili
• Sale cardiochirurgia con tecnologie di visualizzazione appropriate
•
Competenze e formazione personale:
• Team multidisciplinare:
• Emodinamisti
• Cardiochirurghi con esperienza in sostituzioni valvolari
• Anestestisti con esperienza in cardiochirurgia
• Ecografista
• Infermiere di sala
•
Modalità di erogazione della procedura e del servizio complessivo
• Integrato (es. competenze e “teams”)
TAVI (3.1). Impatto Organizzativo
• Singolo ospedale:
• Minimo 50 casi/anno
• Sistema sanitario regionale:
• Pianificazione coordinata degli investimenti in
strutture, tecnologie e formazione
professionale tra la rete ospedaliera della
regione o macro-aree se regioni piccole e
contigue
TAVI (4). Conclusioni
Tecnologia “breakthrough” (altamente innovativa):
•
Difficoltà nel trovare il “giusto” comparatore
•
Difficoltà nel decidere la reale necessità e fattibilità di condurre studi
sperimentali (es. RCT)
•
Opportunità di sviluppare “Registri” (problematiche connesse al rigore
metodologico!)
•
Impatto sul budget ≠ ACE (es. pazienti nuovi, aumento complessivo nr
procedure)
•
Impatto organizzativo rilevante:
• Singolo ospedale (logistica e organizzazione del lavoro in “team”)
• Sistema regionale (pianificazione e distribuzione degli investimenti per
rispondere efficientemente ed efficacemente ai bisogni della
popolazione target)
• SSN/Paese (spostamento continuo verso tecniche e procedure miniinvasive con implicazioni su formazione personale sanitario e
pianificazione strategia degli investimenti tecnologichi e strutturali)
Grazie per l’attenzione
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